HOPE-3 是一项随机、双盲、安慰剂对照的 III 期临床试验，旨在评估 Deramiocel 治疗杜氏肌营养不良症男孩和年轻男性的疗效。该研究在美国 20 个领先的临床中心随机纳入了 106 名受试者。受试者每三个月接受一次静脉注射 Deramiocel（每次输注 1.5 亿个细胞）或安慰剂，疗程为 12 个月。.
参与者的平均年龄约为15岁，所有参与者在整个研究期间均接受稳定的皮质类固醇治疗方案。各治疗组的基线人口统计学特征均衡，约90%的参与者在基线时正在服用心脏药物，超过75%的参与者有心肌病的临床诊断。Deramiocel保持了良好的安全性和耐受性，与既往临床经验一致。 什么是 Deramiocel？CAP-1002 有什么作用？
初步疗效结果
| 端点 | % 进展减缓3 （Deramiocel 与安慰剂对比） | p值 |
| 上肢功能（PUL v2.0）总分¹ （主要研究，n=105） | 54% | p=0.029 |
| 左心室射血分数（LVEF %）² （关键次要因素，n=83） | 91% | p=0.041 |
¹ n 反映了 ITT 人群中在 12 个月时可进行 PUL v2.0 评估的患者人数。.
² n 反映了 ITT 人群中在 12 个月时接受中心审查和可评估的心脏 MRI LVEF 评估的患者人数。.
3 减缓百分比的计算方法是：治疗组与基线相比的变化量除以安慰剂组与基线相比的变化量。.
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