Получит ли Elevidys одобрение Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA)?

Elevidys, генная терапия, разработанная Sarepta Therapeutics для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), в настоящее время рассматривается регулирующими органами в разных регионах, включая Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA). На данный момент трудно с уверенностью предсказать, получит ли Elevidys одобрение от EMA, поскольку решение зависит от различных факторов, таких как данные клинических испытаний, безопасность, эффективность и оценка EMA общего профиля пользы и риска лечения.

В США терапия уже получила ускоренное одобрение FDA, но для Европы процесс рассмотрения продолжается. EMA тщательно оценит имеющиеся клинические данные, прежде чем принять решение. Хотя одобрение FDA вселяет некоторый оптимизм в отношении одобрения Elevidys на других рынках, каждое регулирующее агентство имеет свой собственный процесс и стандарты для одобрения.

В каких странах одобрено Elevidys?

Единственная одобренная в мире генная терапия мышечной дистрофии Дюшенна, Elevidys, получила ускоренное одобрение в США в июне 2023 года и в настоящее время одобрена в ОАЭ, Катаре, Кувейте, Бахрейне, Омане, Бразилии и Израиле для лечения ходячих детей с болезнью Дюшенна, у которых подтверждена мутация в гене DMD и которые находятся в возрасте от 4 лет и старше.

В каких странах компания Roche подала заявку на получение разрешения на применение Elevidys?

В настоящее время заявки на одобрение рассматриваются в Европе (EMA), Японии, Швейцарии, Сингапуре, Гонконге и Саудовской Аравии.

Промежуточные результаты клинических испытаний Elevidys могут повлиять на решение

Roche объявила о новых данных EMBARK, показывающих значительные и долгосрочные преимущества Elevidys для амбулаторных пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД). Положительные новости из текущих исследований могут повлиять на процесс EMA, поскольку многие пациенты с МДД видят в Elevidys источник надежды. [Подробнее: Новые результаты исследования EMBARK]

Почему Sarepta и Roche подают заявки на регистрацию только в определенных странах?

В настоящее время Sarepta подает заявку на одобрение Elevidys в странах с высоким уровнем дохода, таких как Япония, Швейцария, Сингапур, Гонконг и Саудовская Аравия, что вызывает обеспокоенность среди пациентов с МДД в странах с неблагоприятным финансовым положением. [Подробнее: Ожидаемые доходы компании Sarepta в 2025 году]

Как DMD Warrior, мы спросили Sarepta и Roche, в каких еще странах они будут подавать заявки на получение лицензии, но пока не получили письменного ответа.

Пациенты с МДД ожидают скорейшего снижения цены на препарат ЭЛЕВИДИС и подачи заявок на регистрацию во всех странах.

Семьи обеспокоены тем, что препарат Сарепта для другой генной терапии не будет одобрен EMA

Многие пациенты с МДД обеспокоены тем, что разрабатываемые в Европе методы генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна могут негативно повлиять на решение EMA по Elevidys.

Многие семьи обеспокоены тем, что жадность к деньгам в секторе здравоохранения может повлиять на принимаемые решения.

Семьи хотят более низкую цену на Elevidys и сделку по разделению рисков, как в Бразилии. [Узнать больше: Модель распределения рисков]

Узнать больше: Потенциальные новые методы генной терапии МДД

Genethon и Sarepta сотрудничали в 2017 году

Стоимость Elevidys, разработанного компанией Sarepta и известного своей непомерной ценой и тем, что он пока не получил одобрения во всех странах, до сих пор не снижена.

В 2017 году Genethon и Sarepta начали исследовательское партнерство для завершения доклинической разработки продукта. С совместной разработкой программы клинической генной терапии с использованием этого метода микродистрофина соглашение, объявленное в 2020 году, укрепляет и расширяет это партнерство. [Читать далее: Genethon сотрудничество с Sarepta]

Согласно соглашению, Sarepta будет заниматься коммерциализацией продукта GNT0004 в остальном мире, в то время как Genethon будет заниматься этим в Европе (за исключением Великобритании). Genethon имеет право на роялти, разработку и коммерческие этапы, а также авансовый платеж от Sarepta. [Читать: Генная терапия Genethon GNT0004]

Пациенты с МДД обеспокоены тем, что разрабатываемая генная терапия GNT0004 от Genethon столь же дорогая, как и ELEVIDYS.

Узнать больше: Часто задаваемые вопросы о Elevidys

Ценовая политика должна быть пересмотрена

Метод лечения, который недоступен для пациентов, не будет использоваться всеми, независимо от того, насколько он эффективен.

Каждый человек должен иметь возможность воспользоваться преимуществами такого лечения, а не только те, кто финансово обеспечен.

По этой причине мы обращаемся ко всем пациентам с МДД в мире, которые читают эту статью. Свяжитесь с Roche и Sarepta по всем каналам и попросите их подать заявку на получение лицензии в вашей стране.