Применение глюкокортикоидов у пациентов с МДД и их влияние на рост

Пациенты с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) испытывают значительное ухудшение качества жизни из-за серьезного нарушения двигательных способностей и роста. Терапия глюкокортикоидами может остановить прогрессирование, но она также может затруднить рост. Узнайте больше о лечении течения заболевания и качестве жизни этих людей.

Детское наследственное заболевание, известное как мышечная дистрофия Дюшенна (МДД), характеризуется усиливающейся слабостью и деградацией мышц. Оно в основном поражает мужчин и приводит к дефициту дистрофина, который необходим для стабильных и сильных мышц. Дети с МДД имеют ограниченную продолжительность жизни и часто испытывают сердечную или дыхательную недостаточность до или в течение 30 лет; к сожалению, не существует известного лечения.

Влияние МДД на опорно-двигательный аппарат значительно ухудшает двигательные навыки пациентов, что существенно влияет на качество жизни. Кроме того, низкий рост и низкий ИМТ (индекс массы тела) являются обычным явлением из-за нарушения роста и развития, вызванного снижением мышечной массы, что препятствует обмену костной ткани. Это обычно усугубляется лечением глюкокортикоидами (ГК), краеугольным камнем лечения МДД.

Преднизон и дефлазакорт являются примерами лечения GC, которое используется для увеличения мышечной силы, увеличения ходьбы, улучшения функции легких и уменьшения воспаления для содействия восстановлению мышц. Однако длительное использование GC может подавлять выработку гормонов роста, что может привести к задержке роста. До сих пор остается спорным, следует ли ослаблять или усиливать подавление роста.

Результаты исследования различий в росте у пациентов с МДД

Исследования показывают, что степень нарушения роста у пациентов с МДД зависит от вида, дозировки и продолжительности терапии ГК. Например, было показано, что в амбулаторной фазе МДД альтернативный режим приема преднизона не оказывает заметного отрицательного влияния на рост или вес. Кроме того, у пациентов с МДД, получающих терапию гормоном роста, наблюдалась повышенная скорость развития без ущерба для их сердечных, легочных или двигательных способностей.

Интересно, что исследования показывают, что люди с МДД могут получить клиническую пользу от того, что они ниже ростом. Маленькие дети с МДД могут ходить, но по мере взросления они теряют эту способность, что указывает на снижение функции с ростом.

Рост и клинические результаты у детей мужского пола с МДД были обнаружены в раннем исследовании, что значительно коррелировало. На протяжении многих лет соответствующие исследования подтверждали это, указывая, что торможение роста может быть полезной стратегией для задержки течения МДД. Это явление, вероятно, вызвано механическим напряжением, вызванным экспоненциальным увеличением нагрузки на мышечное волокно, что ускоряет потерю мышечных волокон и повреждает структуры. Следовательно, снижение нагрузки на мышечные волокна и сохранение их функции может быть достигнуто с помощью упражнений без нагрузки и поддержания контролируемого веса.

Как для пациентов, так и для лиц, осуществляющих уход, МДД создает особые эмоциональные и физические трудности. Планы лечения должны быть индивидуальными для каждого пациента, принимая во внимание как возможные эффекты на рост, так и преимущества терапии GC. Тщательный подход, учитывающий как прогрессирование болезни, так и качество жизни, по-прежнему имеет решающее значение по мере развития науки.

Читать далее: FDA-одобренные методы лечения МДД (мышечной дистрофии Дюшенна)

Ссылки:

  1. Почему низкий рост полезен при мышечной дистрофии Дюшенна.
  2. Терапия гормоном роста у детей с мышечной дистрофией Дюшенна и низкорослостью, вызванной глюкокортикоидами.
  3. Низкорослость при мышечной дистрофии Дюшенна: исследование 34 пациентов.
  4. Нормальный рост и вес у ряда амбулаторных пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, принимавших преднизолон по схеме 10 дней приема/10 дней перерыва.
  5. Рост, половое развитие и здоровье скелета у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна.
  6. Связь между ростом и клиническим течением мышечной дистрофии Дюшенна.

ОСТАВЬТЕ ОТВЕТ

Пожалуйста, введите ваш комментарий!
пожалуйста, введите свое имя здесь


Горячие темы

Похожие статьи