Новое исследование генной терапии в Университете Индианы дает надежду на мышечную дистрофию Дюшенна
Доктор Жэньчжи Хан, профессор педиатрии в Университете Индианы, работает над новой генной терапией для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) и...
Лечение мышечной дистрофии Дюшенна (обзор исследований)
Механизм генной терапии дистрофина Компания Статус препарата Замена гена микродистрофина Sarepta Therapeutics Elevidys/SRP-9001 Одобрено Замена гена микродистрофина Pfizer PF-06939926 Снято с производства Замена гена микродистрофина Genethon (Sarepta) GNT-0004 Клиническая замена гена микродистрофина RegenxBio RGX-202 Клиническая замена гена микродистрофина Solid Biosciences SGT-001 Клиническая замена гена микродистрофина Solid Biosciences SGT-003 Клиническая замена гена микродистрофина Ultragenyx UX810 Доклиническая замена гена микродистрофина Insmed INS1201 Доклиническая экзо...