Sarepta подтвердила общий чистый доход от продукции в размере $3,0 млрд в 2025 году
Пока дети и семьи, борющиеся с мышечной дистрофией Дюшенна, ждут снижения цен на лекарства, Sarepta объявила свой прогноз доходов на 2025 год. Сколько...
Wave Life Sciences объявляет о планах исследования пропуска экзона 53 в 2025 году
Дефицит альфа-1-антитрипсина (AATD), болезнь Гентингтона (HD), ожирение и мышечная дистрофия Дюшенна (DMD) входят в число основных неудовлетворенных медицинских потребностей, которые ищет компания...
Edgewise Therapeutics объявляет о планах на 2025 год
Edgewise Therapeutics объявила о своих планах на 2025 год по мышечной дистрофии Дюшенна. Компания заявила в своем заявлении, что отдаст приоритет препарату Sevasemten. Sevasemten — это...
Dyne Therapeutics анонсировала планы по применению DYNE-101 при DM1 и DYNE-251 при DMD
Компания Dyne Therapeutics объявила о положительных клинических данных своих препаратов DYNE-101 и DYNE-251 во время мероприятия для инвесторов 10 января 2025 года. DYNE-101 для лечения миотонической дистрофии...
Avidity Biosciences готовится к подаче заявок на BLA и коммерциализации трех программ по редким мышечным заболеваниям в 2025 году
Биофармацевтическая фирма Avidity Biosciences, Inc., занимающаяся разработкой нового класса РНК-препаратов, известных как конъюгаты олигонуклеотидов антител (AOCsTM), сегодня сообщила о своей...