Компания Satellos Bioscience Inc. объявила об изменении основного критерия эффективности своего клинического исследования BASECAMP Phase 2, посвященного оценке форазападина при мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), после получения замечаний от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США ( FDA). В качестве нового основного показателя эффективности компания выбрала измерение доли жира в мышцах с помощью МРТ, заменив динамометрию.
Это решение принято на основании обнадеживающих результатов исследования TRAILHEAD ( фаза 2) у взрослых с мышечной дистрофией Дюшенна, которые продемонстрировали снижение доли жира в мышцах, измеренное с помощью магнитно-резонансной томографии (МРТ) двуглавой мышцы плеча.
В течение пяти месяцев лечения форазападином участники исследования TRAILHEAD продемонстрировали среднее снижение доли жира в двуглавой мышце плеча, измеренной с помощью МРТ, на 3,7 процентных пункта: с 49,7% на исходном уровне до 46,0% на 140-й день. Этот результат свидетельствует об улучшении состава мышц.
В исследовании TRAILHEAD компания Satellos также сообщила об увеличении общей физической нагрузки, стабильной мышечной силе и снижении уровня креатинкиназы (КК). Профиль безопасности и переносимости оставался в соответствии с ранее опубликованными данными. Эти результаты предоставляют дополнительные клинические наблюдения наряду со снижением доли жира в мышцах, измеренной с помощью МРТ.
Исследование BASECAMP, фаза 2: новая основная конечная точка.
Исследование BASECAMP — это глобальное рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое клиническое исследование II фазы, в котором оценивается эффективность форазападина у 53 амбулаторных мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна в возрасте 7, 8 или 9 лет.
Исследование включает в себя начальный 12-недельный период лечения с применением плацебо, за которым следует 36-недельный период активного лечения, в течение которого все участники получают форазападин.
После получения отзывов от FDA, основным критерием эффективности теперь будет измерение изменений доли жира в латеральной широкой мышце бедра с использованием МРТ. Вторичные и исследовательские критерии будут оценивать качество мышц, функциональные результаты и биомаркеры регенерации мышц, включая запатентованный компанией Satellos индекс регенерации.
Доля жира в мышцах — это объективный показатель, измеряемый с помощью МРТ, который показывает соотношение жира в мышечной ткани. При мышечной дистрофии Дюшенна здоровые мышцы постепенно замещаются жиром, поэтому изменения доли жира в мышцах являются важным показателем прогрессирования заболевания и состава мышц.
Компания Satellos ожидает опубликовать основные результаты 12-недельного плацебо-контролируемого периода исследования BASECAMP в первом квартале 2027 года.
Форазападин — это экспериментальный пероральный низкомолекулярный ингибитор AAK1, разработанный для усиления естественной способности организма к восстановлению и регенерации скелетных мышц. Он разрабатывается как потенциальное независимое от дистрофина средство лечения мышечной дистрофии Дюшенна.
Узнайте больше: Карта мест проведения клинических исследований мышечной дистрофии Дюшенна
