A Satellos Bioscience Inc. anunciou uma alteração no objetivo primário de eficácia de seu estudo clínico pediátrico de Fase 2, BASECAMP, que avalia o Forazapadin na distrofia muscular de Duchenne (DMD), após receber feedback da Food and Drug Administration ( FDA) dos EUA. A empresa selecionou a fração de gordura muscular medida por ressonância magnética como o novo parâmetro primário de eficácia, substituindo a dinamometria.
A decisão surge na sequência de resultados encorajadores do estudo de Fase 2 TRAILHEAD da empresa em adultos com DMD, que demonstrou uma redução na fração de gordura muscular medida por ressonância magnética (RM) do músculo bíceps braquial.
Ao longo de cinco meses de tratamento com Forazapadin, os participantes do estudo TRAILHEAD apresentaram uma redução média de 3,7 pontos percentuais na fração de gordura do músculo bíceps braquial, medida por ressonância magnética, diminuindo de 49,7% no início do estudo para 46,0% no 140º dia. Esse achado indica uma melhora na composição muscular.
Satellos também relatou aumento do esforço total, força muscular estável e níveis mais baixos de creatina quinase (CK) no estudo TRAILHEAD. O perfil de segurança e tolerabilidade permaneceu consistente com os dados relatados anteriormente. Essas descobertas fornecem observações clínicas adicionais, juntamente com a redução na fração de gordura muscular medida por ressonância magnética.
Ensaio clínico de Fase 2 do BASECAMP: Novo desfecho primário
O estudo BASECAMP é um ensaio clínico global, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo, de Fase 2, que avalia o Forazapadin em 53 meninos ambulatoriais com DMD, com idades entre 7, 8 e 9 anos.
O estudo inclui um período inicial de tratamento controlado por placebo de 12 semanas, seguido por um período de tratamento ativo de 36 semanas, durante o qual todos os participantes recebem Forazapadin.
Após o feedback da FDA, o desfecho primário de eficácia agora medirá as alterações na fração de gordura do músculo vasto lateral por meio de ressonância magnética. Os desfechos secundários e exploratórios avaliarão a qualidade muscular, os resultados funcionais e os biomarcadores de regeneração muscular, incluindo o Índice Regenerativo proprietário da Satellos.
A fração de gordura é uma medida objetiva por ressonância magnética da proporção de gordura dentro do tecido muscular. Na distrofia muscular de Duchenne, o músculo saudável é progressivamente substituído por gordura, tornando as alterações na fração de gordura muscular uma medida importante da progressão da doença e da composição muscular.
A Satellos prevê divulgar os principais resultados do período de 12 semanas do estudo BASECAMP, controlado por placebo, no primeiro trimestre de 2027.
A forazapadina é um inibidor oral de molécula pequena da AAK1, em fase de investigação, desenvolvido para potencializar a capacidade natural do organismo de reparar e regenerar o músculo esquelético. Está sendo desenvolvida como um possível tratamento independente da distrofina para a distrofia muscular de Duchenne.
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