أعلنت شركة Satellos Bioscience Inc. عن تغيير في نقطة النهاية الأساسية للفعالية في المرحلة الثانية من تجربتها السريرية للأطفال BASECAMP التي تقيّم Forazapadin في ضمور دوشين العضلي (DMD)، وذلك بعد تلقي ملاحظات من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ( FDA). اختارت الشركة نسبة الدهون في العضلات المقاسة بالتصوير بالرنين المغناطيسي كنقطة نهاية أساسية جديدة للفعالية، لتحل محل قياس القوة العضلية.
ويأتي هذا القرار في أعقاب نتائج مشجعة من دراسة المرحلة الثانية TRAILHEAD التي أجرتها الشركة على البالغين المصابين بضمور العضلات الدوشيني، والتي أظهرت انخفاضًا في نسبة الدهون في العضلات التي تم قياسها بواسطة التصوير بالرنين المغناطيسي (MRI) لعضلة العضدية ذات الرأسين.
على مدار خمسة أشهر من العلاج باستخدام فورازابادين، أظهر المشاركون في دراسة TRAILHEAD انخفاضًا متوسطًا قدره 3.7 نقطة مئوية في نسبة الدهون في عضلة العضد ذات الرأسين المقاسة بالتصوير بالرنين المغناطيسي، حيث انخفضت من 49.7 بالمائة عند خط الأساس إلى 46.0 بالمائة في اليوم 140. تشير هذه النتيجة إلى تحسن في تكوين العضلات.
أفاد Satellos أيضًا بزيادة الجهد الإجمالي، وثبات قوة العضلات، وانخفاض مستويات إنزيم الكرياتين كيناز (CK) في دراسة TRAILHEAD. وظل ملف السلامة والتحمل متسقًا مع البيانات المنشورة سابقًا. وتُقدم هذه النتائج ملاحظات سريرية إضافية إلى جانب انخفاض نسبة الدهون في العضلات المقاسة بالتصوير بالرنين المغناطيسي.
تجربة BASECAMP المرحلة الثانية: نقطة نهاية أولية جديدة
دراسة BASECAMP هي تجربة سريرية عالمية عشوائية مزدوجة التعمية خاضعة للتحكم الوهمي من المرحلة الثانية لتقييم Forazapadin في 53 صبيًا قادرين على المشي مصابين بضمور العضلات الدوشيني تتراوح أعمارهم بين 7 و 8 و 9 سنوات.
تتضمن الدراسة فترة علاج أولية مدتها 12 أسبوعًا يتم فيها التحكم في العلاج الوهمي، تليها فترة علاج فعالة مدتها 36 أسبوعًا يتلقى خلالها جميع المشاركين دواء فورازابادين.
استجابةً لتعليقات إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ، ستقيس نقطة النهاية الرئيسية للفعالية الآن التغيرات في نسبة الدهون في عضلة الفخذ الجانبية باستخدام التصوير بالرنين المغناطيسي. أما نقاط النهاية الثانوية والاستكشافية فستقيّم جودة العضلات، والنتائج الوظيفية، والمؤشرات الحيوية لتجديد العضلات، بما في ذلك مؤشر التجديد الخاص بشركة Satellos.
نسبة الدهون هي قياس موضوعي باستخدام التصوير بالرنين المغناطيسي لنسبة الدهون داخل أنسجة العضلات. في حالة دوشين، تُستبدل العضلات السليمة تدريجياً بالدهون، مما يجعل التغيرات في نسبة الدهون في العضلات مؤشراً هاماً على تطور المرض وتكوين العضلات.
تتوقع Satellos الإعلان عن النتائج الأولية لفترة BASECAMP التي استمرت 12 أسبوعًا والتي تم التحكم فيها باستخدام دواء وهمي في الربع الأول من عام 2027.
فورازابادين هو مثبط جزيئي صغير يُعطى عن طريق الفم لإنزيم AAK1، وهو قيد الدراسة، مصمم لتعزيز قدرة الجسم الطبيعية على إصلاح وتجديد العضلات الهيكلية. ويجري تطويره كعلاج محتمل لضمور دوشين العضلي، مستقل عن الديستروفين.
اكتشف المزيد: خريطة مواقع التجارب السريرية لمرض دوشين
