أعلنت شركة Precision BioSciences عن مراجعة إيجابية لسلامة PBGENE-DMD ، وهو علاجها التجريبي لتحرير الجينات لضمور دوشين العضلي (DMD). قام مجلس مراقبة سلامة البيانات المستقل (DSMB) بمراجعة بيانات السلامة من أول مريض تم علاجه في المرحلة 1/2 من التجربة السريرية FUNCTION-DMD ولم يبلغ عن أي أحداث ضائرة خطيرة (SAEs) أو أحداث ضائرة ذات أهمية خاصة (AESIs) خلال الأسابيع الثمانية الأولى بعد العلاج.
بعد انتهاء فترة المراقبة الأولية للسلامة التي استمرت ثمانية أسابيع للمريض، لم ترصد لجنة مراقبة البيانات والسلامة أي مخاوف تتعلق بالسلامة، وأقرت المضي قدمًا في علاج مرضى إضافيين في الجزء الأول من الدراسة. يُمثل هذا القرار علامة فارقة في التجربة السريرية الجارية، ويدعم استمرار تسجيل المرضى. للمزيد من المعلومات: ما هو PBGENE-DMD؟
PBGENE-DMD : نهج تعديل الجينات لعلاج ضمور دوشين العضلي
صُمم علاج PBGENE-DMD لمعالجة السبب الجيني الكامن وراء ضمور العضلات الدوشيني (DMD) باستخدام جين الديستروفين الخاص بالجسم. يعتمد هذا العلاج على استخدام نوكليازين متكاملين من نوع ARCUS، يتم إيصالهما عبر فيروس غدي مرتبط (AAV) واحد، لإزالة الإكسونات من 45 إلى 55 من جين الديستروفين. والهدف هو استعادة إنتاج بروتين ديستروفين وظيفي شبه كامل الطول، بدلاً من الاعتماد على الديستروفين المصغر الاصطناعي والمختصر.
حول التجربة السريرية FUNCTION-DMD
تُقيّم دراسة المرحلة الأولى/الثانية FUNCTION-DMD سلامة وفعالية وتحمل دواء PBGENE-DMD لدى الأولاد القادرين على المشي المصابين بضمور العضلات الدوشيني والذين تتراوح أعمارهم بين سنتين وسبع سنوات ولديهم طفرات تشمل الإكسونات من 45 إلى 55. وستقيّم الدراسة مستوى التعبير عن بروتين الديستروفين والنتائج الوظيفية لدى المشاركين. يتعلم أكثر: PBGENE-DMD المرحلة 1/2أ من التجارب السريرية
أكدت شركة Precision BioSciences أن فترة المراقبة الأولية التي استمرت ثمانية أسابيع كانت بالغة الأهمية لتحديد أي آثار جانبية محتملة مبكرة مرتبطة بالعلاجات القائمة على الفيروسات الغدية المرتبطة (AAV). وستواصل الشركة مراقبة السلامة مع تقدم الدراسة.
تتوقع الشركة تقديم المزيد من التحديثات المتعلقة بالسلامة والفعالية من دراسة FUNCTION-DMD طوال عام 2027.
يُقدّم الإعلان الأخير مؤشراً أولياً مُشجعاً على سلامة العلاج، إذ لم تُسجّل أيّة آثار جانبية خطيرة أو آثار جانبية ذات أهمية خاصة لدى المريض الأول حتى الأسبوع الثامن. مع ذلك، لا تُثبت هذه النتائج المبكرة سلامة العلاج أو فعاليته بشكل عام.
اكتشف المزيد: خريطة مواقع التجارب السريرية لمرض دوشين
