प्रिसिजन बायोसाइंसेज ने PBGENE-DMD के लिए सकारात्मक सुरक्षा समीक्षा की रिपोर्ट दी है: आठवें सप्ताह तक कोई गंभीर प्रतिकूल घटना नहीं हुई है।

प्रिसिजन बायोसाइंसेज ने ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) के लिए अपने प्रायोगिक जीन-संपादन उपचार, पीबीजीन-डीएमडी की सकारात्मक सुरक्षा समीक्षा की घोषणा की है। एक स्वतंत्र डेटा सुरक्षा निगरानी बोर्ड (डीएसएमबी) ने चरण 1/2 फंक्शन-डीएमडी नैदानिक परीक्षण में इलाज किए गए पहले रोगी से सुरक्षा डेटा की समीक्षा की और उपचार के बाद पहले आठ हफ्तों के दौरान कोई गंभीर प्रतिकूल घटना (एसएई) या विशेष रुचि की प्रतिकूल घटना (एईएसआई) की रिपोर्ट नहीं की।

मरीज की प्रारंभिक आठ सप्ताह की सुरक्षा निगरानी अवधि पूरी होने के बाद, डीएसएमबी ने कोई सुरक्षा संबंधी चिंता नहीं पाई और अध्ययन के भाग 1 में अतिरिक्त मरीजों के उपचार को आगे बढ़ाने का समर्थन किया। यह निर्णय चल रहे नैदानिक परीक्षण के लिए एक महत्वपूर्ण उपलब्धि है और मरीजों के नामांकन को जारी रखने में सहायक है। अधिक जानें: PBGENE-DMD क्या है?

PBGENE-DMD : ड्यूशेन रोग के लिए जीन-संपादन का एक दृष्टिकोण

PBGENE-DMD को शरीर के अपने डिस्ट्रोफिन जीन का उपयोग करके DMD के अंतर्निहित आनुवंशिक कारण को दूर करने के लिए डिज़ाइन किया गया है। इस उपचार में दो पूरक ARCUS न्यूक्लिएज़ का उपयोग किया जाता है, जिन्हें एक ही एडिनो-एसोसिएटेड वायरस (AAV) के माध्यम से पहुंचाया जाता है, ताकि डिस्ट्रोफिन जीन से एक्सॉन 45-55 को हटाया जा सके। इसका लक्ष्य कृत्रिम, छोटे माइक्रोडिस्ट्रोफिन पर निर्भर रहने के बजाय लगभग पूर्ण लंबाई वाले, कार्यात्मक डिस्ट्रोफिन प्रोटीन के उत्पादन को बहाल करना है।

FUNCTION-DMD क्लिनिकल ट्रायल के बारे में

फेज 1/2 FUNCTION-DMD अध्ययन में 2 से 7 वर्ष की आयु के DMD से पीड़ित उन लड़कों में PBGENE-DMD की सुरक्षा, सहनशीलता और प्रभावकारिता का मूल्यांकन किया जा रहा है, जिनमें एक्सॉन 45-55 से संबंधित उत्परिवर्तन पाए गए हैं। यह अध्ययन प्रतिभागियों में डिस्ट्रोफिन प्रोटीन अभिव्यक्ति और कार्यात्मक परिणामों का आकलन करेगा। और अधिक जानें: PBGENE-DMD चरण 1/2a नैदानिक ​​परीक्षण

प्रिसिजन बायोसाइंसेज ने बताया कि शुरुआती आठ सप्ताह की निगरानी अवधि एएवी-आधारित उपचारों से जुड़े संभावित प्रारंभिक सुरक्षा संबंधी घटनाओं की पहचान करने के लिए विशेष रूप से महत्वपूर्ण थी। कंपनी अध्ययन के आगे बढ़ने के साथ-साथ सुरक्षा निगरानी जारी रखेगी।

कंपनी को उम्मीद है कि वह 2027 के दौरान FUNCTION-DMD अध्ययन से सुरक्षा और प्रभावकारिता संबंधी और अपडेट प्रदान करेगी।

नवीनतम घोषणा से सुरक्षा के संबंध में उत्साहजनक प्रारंभिक संकेत मिलते हैं: पहले मरीज में आठवें सप्ताह तक कोई गंभीर प्रतिकूल घटना या विशेष महत्व की प्रतिकूल घटना दर्ज नहीं की गई। हालांकि, ये प्रारंभिक निष्कर्ष उपचार की समग्र सुरक्षा या प्रभावकारिता को स्थापित नहीं करते हैं।

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