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• 95% विश्वास अंतरालक्लिनिकल परीक्षण के अंतबिंदु और सांख्यिकीय विश्लेषणएक ऐसी विधि से निर्मित अंतराल जो अपनी मान्यताओं के अंतर्गत बार-बार लिए गए नमूनों के 95% में वास्तविक प्राचल को समाहित करेगी। किसी नैदानिक परीक्षण रिपोर्ट में यह किसी अनुमान के आसपास अनिश्चितता दर्शाता है और इसकी व्याख्या प्रभाव आकार तथा विश्लेषण विधि के साथ की जानी चाहिए।

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• अंग-मेखला कार्य के लिए नॉर्थ स्टार आकलन (NSAD)NSAA और कार्यात्मक आकलन शब्दावलीलिम्ब-गर्डल मस्कुलर डिस्ट्रॉफी और संबंधित स्थितियों वाले लोगों में गति संबंधी क्षमताओं का मूल्यांकन करने के लिए विकसित एक कार्यात्मक आकलन। यह NSAA से भिन्न है, जिसे विशेष रूप से DMD में चलनक्षम गति प्रदर्शन का आकलन करने के लिए विकसित किया गया था।
• अंतरिम विश्लेषणक्लिनिकल परीक्षण के अंतबिंदु और सांख्यिकीय विश्लेषणनियोजित अध्ययन पूर्णता से पहले किए गए परीक्षण आँकड़ों का विश्लेषण। DMD परीक्षणों में अंतरिम विश्लेषण सुरक्षा, उपचार सक्रियता या पूर्वनिर्धारित रोक मानदंडों का आकलन कर सकते हैं, परंतु प्रारंभिक परिणाम अनिश्चित हो सकते हैं और अंतिम उपचार प्रभाव को प्रतिबिंबित नहीं कर सकते।
• अचलनक्षमड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी: रोग शब्दावलीउन व्यक्तियों का वर्णन करने वाला शब्द जो अब स्वतंत्र रूप से नहीं चल सकते। DMD में इस चरण पर ऊपरी अंगों के कार्य, स्थानांतरण, श्वसन स्वास्थ्य, हृदय निगरानी और दैनिक गतिविधियों में स्वतंत्रता बनाए रखने पर अधिक जोर देना पड़ सकता है।
• अधिकतम सहन की जा सकने वाली खुराक (MTD)क्लिनिकल परीक्षण डिज़ाइन और अनुसंधान शब्दावलीकिसी उपचार की वह उच्चतम खुराक जो अध्ययन की निर्दिष्ट स्थितियों में अस्वीकार्य विषाक्तता के बिना दी जा सकती है। हर DMD उपचार कार्यक्रम MTD स्थापित करना नहीं चाहता, क्योंकि इष्टतम खुराक इसके बजाय जैविक सक्रियता, प्रभावकारिता और समग्र सुरक्षा से निर्धारित हो सकती है।
• अध्ययन पूर्णताक्लिनिकल परीक्षण डिज़ाइन और अनुसंधान शब्दावलीवह बिंदु जिस पर किसी प्रतिभागी ने आवश्यक अध्ययन प्रक्रियाएँ पूरी कर ली हैं या परीक्षण अपनी नियोजित समाप्ति तक पहुँच गया है, जो संदर्भ पर निर्भर करता है। पूर्णता का अर्थ आवश्यक रूप से यह नहीं है कि अन्वेषणात्मक उपचार प्रभावी था या प्रत्येक प्रतिभागी को पूरा इच्छित उपचार मिला।
• अध्ययन प्रायोजकक्लिनिकल परीक्षण डिज़ाइन और अनुसंधान शब्दावलीवह व्यक्ति, कंपनी, संस्था या संगठन जो किसी नैदानिक अध्ययन को आरंभ करने और प्रबंधित करने के लिए जिम्मेदार है। DMD अनुसंधान में प्रायोजक जैवप्रौद्योगिकी कंपनियाँ, औषधि कंपनियाँ, शैक्षणिक संस्थाएँ या अन्य संगठन हो सकते हैं जो अध्ययन की निगरानी और रिपोर्टिंग के लिए जिम्मेदार होते हैं।
• अध्ययन प्रोटोकॉलक्लिनिकल परीक्षण डिज़ाइन और अनुसंधान शब्दावलीवह औपचारिक दस्तावेज़ जो किसी नैदानिक अध्ययन के उद्देश्यों, अभिकल्प, पात्रता मानदंडों, हस्तक्षेपों, आकलनों और सांख्यिकीय विधियों का वर्णन करता है। DMD परीक्षणों के लिए प्रोटोकॉल निर्दिष्ट करता है कि सुरक्षा और प्रभावकारिता कैसे मापी जाएँगी और सुसंगत अध्ययन संचालन के लिए आवश्यक प्रक्रियाएँ स्थापित करता है।
• अध्ययन शाखाक्लिनिकल परीक्षण डिज़ाइन और अनुसंधान शब्दावलीनैदानिक परीक्षण के भीतर किसी विशेष उपचार, खुराक या तुलना स्थिति को आवंटित प्रतिभागियों का समूह। DMD अध्ययनों में विभिन्न खुराक स्तरों, उपचार संयोजनों, या किसी अन्वेषणात्मक हस्तक्षेप और नियंत्रण के बीच तुलना का मूल्यांकन करने के लिए कई शाखाएँ हो सकती हैं।
• अध्ययन से वापसीसुरक्षा और प्रतिकूल घटना शब्दावलीआगे अध्ययन भागीदारी से किसी प्रतिभागी का हट जाना, जिसमें उपचार रोकना या कुछ अथवा सभी अध्ययन आकलनों को समाप्त करना शामिल हो सकता है। DMD अनुसंधान में वापसी के कारण और बाद की अनुवर्ती निगरानी सुरक्षा तथा प्रभावकारिता आँकड़ों की पूर्णता को प्रभावित कर सकते हैं।
• अध्ययन स्थलक्लिनिकल परीक्षण डिज़ाइन और अनुसंधान शब्दावलीकोई अस्पताल, अनुसंधान केंद्र, क्लिनिक या अन्य स्थान जहाँ नैदानिक परीक्षण किया जाता है। DMD अध्ययनों में विभिन्न देशों के कई स्थल शामिल हो सकते हैं, और स्थल चयन भर्ती, प्रतिभागी विविधता, विशेषज्ञ देखभाल तक पहुँच और अध्ययन के व्यावहारिक संचालन को प्रभावित कर सकता है।
• अनाक्रामक संवातन (NIV)श्वसन, हृदय और मस्कुलोस्केलेटल शब्दावलीआक्रामक वायुमार्ग के बिना मास्क या किसी अन्य बाह्य इंटरफेस के माध्यम से दी गई श्वास सहायता। DMD में अनाक्रामक संवातन व्यक्तिगत नैदानिक आवश्यकताओं और विशेषज्ञ सिफारिशों के अनुसार नींद के दौरान या श्वसन अपर्याप्तता की अन्य अवधियों में श्वास का समर्थन कर सकता है।
• अनाथ औषधि पदनाम (ODD)नियामक और औषधि विकास शब्दावलीदुर्लभ रोगों के उपचारों के विकास को प्रोत्साहित करने के लिए एक नियामक पदनाम। DMD में अनाथ पदनाम निर्दिष्ट विकास प्रोत्साहन दे सकता है, परंतु इसका अर्थ यह नहीं है कि किसी उपचार ने प्रभावशीलता प्रदर्शित की है या विपणन अनुमोदन प्राप्त किया है।
• अनुदैर्ध्य बायोमार्कर आकलनबायोमार्कर और प्रयोगशाला मापकई समय बिंदुओं पर किसी जैविक संकेतक का बार-बार माप। DMD अध्ययनों में अनुदैर्ध्य आकलन शोधकर्ताओं को यह जाँचने में मदद कर सकते हैं कि CK, डिस्ट्रोफिन या पेशी प्रतिबिंबन में परिवर्तन समय के साथ बने रहते हैं या नहीं, और क्या वे नैदानिक परिणामों में परिवर्तनों के अनुरूप हैं।
• अनुपलब्ध आँकड़ेक्लिनिकल परीक्षण के अंतबिंदु और सांख्यिकीय विश्लेषणवह जानकारी जो किसी नियोजित अध्ययन आकलन के लिए एकत्र नहीं की गई या उपलब्ध नहीं है। DMD परीक्षणों में अनुपलब्ध आँकड़े छूटी विज़िटों, वापसी, बीमारी या परीक्षण पूरा न कर पाने से उत्पन्न हो सकते हैं, और कारण तथा सांख्यिकीय संचालन परिणामों की व्याख्या को प्रभावित कर सकते हैं।
• अनुवर्ती अवधिक्लिनिकल परीक्षण डिज़ाइन और अनुसंधान शब्दावलीवह अवधि जिसमें किसी उपचार या अध्ययन आकलन के बाद प्रतिभागियों की निगरानी की जाती है। DMD परीक्षणों में अनुवर्ती निगरानी यह दिखा सकती है कि बायोमार्करों या कार्य में परिवर्तन बने रहते हैं या नहीं, और विलंबित प्रतिकूल घटनाओं, उपचार प्रभाव की हानि या दीर्घकालिक सुरक्षा चिंताओं की पहचान करने में मदद करती है।
• अनुशंसित फेज 2 खुराक (RP2D)क्लिनिकल परीक्षण डिज़ाइन और अनुसंधान शब्दावलीउपलब्ध सुरक्षा, फार्माकोकाइनेटिक, फार्माकोडायनामिक और अन्य प्रासंगिक साक्ष्य के आधार पर बाद के चरण के नैदानिक अध्ययनों में आगे मूल्यांकन के लिए चुनी गई खुराक। DMD विकास में इस खुराक के चयन में संभावित चिकित्सकीय सक्रियता को सहनशीलता और उपचार के जोखिमों के साथ संतुलित करना शामिल है।
• अन्वेषणात्मक उपचारउन्नत नैदानिक अनुसंधान और उभरती उपचार अवधारणाएँएक औषधि, जैविक उत्पाद या अन्य हस्तक्षेप जिसका मूल्यांकन ऐसे उपयोग के लिए हो रहा है जो लागू नियामक प्रक्रिया के माध्यम से अभी स्थापित नहीं हुआ है। DMD में अन्वेषणात्मक उपचार आशाजनक प्रारंभिक निष्कर्ष दिखा सकते हैं, परंतु पर्याप्त साक्ष्य उपलब्ध होने तक उनकी सुरक्षा और प्रभावशीलता मूल्यांकन के अधीन रहती हैं।
• अन्वेषणात्मक औषधीय उत्पाद (IMP)नियामक और औषधि विकास शब्दावलीलागू नियामक ढाँचे के अंतर्गत नैदानिक परीक्षण में परीक्षण किया जा रहा या संदर्भ के रूप में प्रयुक्त औषधीय उत्पाद। DMD अध्ययनों में IMP परीक्षण अभिकल्प और प्रासंगिक नियमों के अनुसार एक प्रायोगिक चिकित्सा, प्लेसबो या तुलनित्र हो सकता है।
• अन्वेषणात्मक नई औषधि (IND)नियामक और औषधि विकास शब्दावलीउस उपयोग के लिए कानूनी रूप से विपणन होने से पहले, लागू अमेरिकी आवश्यकताओं के अंतर्गत मनुष्यों में अध्ययन की जा रही औषधि से जुड़ी एक नियामक स्थिति। IND अधिकृत नैदानिक अन्वेषण का समर्थन करता है; इसका अर्थ यह नहीं है कि उपचार DMD के लिए अनुमोदित या सिद्ध रूप से प्रभावी है।
• अन्वेषणात्मक समापन बिंदुक्लिनिकल परीक्षण के अंतबिंदु और सांख्यिकीय विश्लेषणएक परिणाम जिसकी जाँच साक्ष्य उत्पन्न करने या संभावित उपचार प्रभावों की पहचान करने के लिए की जाती है, जिनके लिए आगे अध्ययन आवश्यक हो सकता है। DMD परीक्षणों में अन्वेषणात्मक समापन बिंदुओं में उभरते बायोमार्कर, प्रतिबिंबन माप या आणविक संकेतक शामिल हो सकते हैं, जो नैदानिक लाभ के निश्चित माप के रूप में स्थापित नहीं हैं।
• अपूरित उपचार आवश्यकताउन्नत नैदानिक अनुसंधान और उभरती उपचार अवधारणाएँबेहतर चिकित्सकीय विकल्पों की आवश्यकता, क्योंकि वर्तमान उपचार किसी रोग के किसी विशेष पहलू को पर्याप्त रूप से संबोधित नहीं करते। DMD में अपूरित उपचार आवश्यकताओं में प्रगति धीमी करना, दीर्घकालिक परिणाम सुधारना, उपचार जोखिम घटाना, उत्परिवर्तन पात्रता का विस्तार और समतापूर्ण पहुँच सुनिश्चित करना शामिल है।
• अपूरित चिकित्सकीय आवश्यकताक्लिनिकल परीक्षण डेटा, पहुँच और रिपोर्टिंगएक स्वास्थ्य आवश्यकता जिसे मौजूदा उपचार या स्वास्थ्य सेवाएँ पर्याप्त रूप से संबोधित नहीं करतीं। DMD में अपूरित आवश्यकताओं में रोग की प्रगति धीमी करना, उपचार सुरक्षा सुधारना, गति संबंधी कार्य संरक्षित करना, अतिरिक्त उत्परिवर्तनों तक लाभ विस्तारित करना और प्रभावी चिकित्साओं तक वहनीय पहुँच सुनिश्चित करना शामिल हो सकते हैं।
• अप्रतिक्रियाकर्ताउन्नत नैदानिक अनुसंधान और उभरती उपचार अवधारणाएँएक प्रतिभागी जो उपचार प्रतिक्रिया के लिए अध्ययन के पूर्वनिर्धारित मानदंड पूरे नहीं करता। DMD अनुसंधान में प्रतिक्रिया की कमी जैविक परिवर्तनशीलता, रोग-चरण, उपचार एक्सपोज़र, माप सीमाओं या अन्य कारकों को प्रतिबिंबित कर सकती है और अध्ययन की प्रतिक्रिया परिभाषा पर विचार किए बिना इसकी व्याख्या नहीं की जानी चाहिए।
• अवधारणा का प्रमाण (PoC)उन्नत नैदानिक अनुसंधान और उभरती उपचार अवधारणाएँकिसी प्रारंभिक अध्ययन से प्राप्त साक्ष्य जो किसी उपचार की प्रस्तावित क्रियाविधि या संभावित चिकित्सकीय प्रभाव की संभाव्यता का समर्थन करता है। DMD अनुसंधान में अवधारणा का प्रमाण जैविक परिवर्तनों या प्रारंभिक नैदानिक अवलोकनों से जुड़ा हो सकता है, परंतु यह निश्चित प्रभावकारिता या नियामक अनुमोदन स्थापित नहीं करता।
• अस्थि खनिज घनत्व (BMD)श्वसन, हृदय और मस्कुलोस्केलेटल शब्दावलीअस्थि में निहित खनिज की मात्रा का माप, जिसका आकलन सामान्यतः द्वि-ऊर्जा एक्स-रे अवशोषणमिति जैसी प्रतिबिंबन विधियों से होता है। DMD में घटती गतिशीलता और कॉर्टिकोस्टेरॉइड एक्सपोज़र कम अस्थि खनिज घनत्व और बढ़े हुए अस्थिभंग जोखिम में योगदान कर सकते हैं।

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• आँकड़ा अखंडताक्लिनिकल परीक्षण डेटा, पहुँच और रिपोर्टिंगअनुसंधान के दौरान एकत्र और रिपोर्ट की गई जानकारी की पूर्णता, संगति, सटीकता और विश्वसनीयता। DMD परीक्षणों में बायोमार्कर मापों, कार्यात्मक परिणामों, प्रतिकूल घटनाओं और सांख्यिकीय विश्लेषणों की व्याख्या के लिए आँकड़ा अखंडता आवश्यक है, बिना भ्रामक चूक या असंगतियों के।
• आँकड़ा कटऑफ तिथिक्लिनिकल परीक्षण के अंतबिंदु और सांख्यिकीय विश्लेषणवह तिथि जिसके बाद नई एकत्र जानकारी किसी विशेष विश्लेषण में शामिल नहीं की जाती। DMD परीक्षण घोषणाओं में कटऑफ तिथि पाठकों को यह समझने में मदद करती है कि कितनी अनुवर्ती निगरानी दर्शाई गई है और बाद की सुरक्षा या प्रभावकारिता जानकारी अभी शामिल नहीं भी हो सकती है।
• आँकड़ा निगरानीक्लिनिकल परीक्षण डेटा, पहुँच और रिपोर्टिंगप्रतिभागी सुरक्षा, आँकड़ा गुणवत्ता और प्रोटोकॉल अनुपालन का मूल्यांकन करने के लिए नैदानिक अध्ययन के दौरान एकत्र जानकारी की व्यवस्थित समीक्षा। DMD परीक्षणों में निगरानी अनुपलब्ध जानकारी, असंगतियों, संभावित सुरक्षा संकेतों और उन मुद्दों की पहचान करने में मदद करती है जो रिपोर्ट किए गए परिणामों की विश्वसनीयता को प्रभावित कर सकते हैं।
• आँकड़ा पारदर्शिताक्लिनिकल परीक्षण के अंतबिंदु और सांख्यिकीय विश्लेषणअध्ययन विधियों, परिणामों, सीमाओं और प्रासंगिक सहायक आँकड़ों की स्पष्ट और सुलभ रिपोर्टिंग। DMD अनुसंधान में कार्यात्मक परिणामों, बायोमार्करों, प्रतिकूल घटनाओं और सांख्यिकीय विश्लेषणों की पारदर्शी रिपोर्टिंग परिवारों और स्वतंत्र शोधकर्ताओं को उपचार दावों के पीछे के साक्ष्य का आकलन करने में मदद करती है।
• आँकड़ा साझाकरणक्लिनिकल परीक्षण डेटा, पहुँच और रिपोर्टिंगनिर्धारित स्थितियों के अंतर्गत अन्य योग्य शोधकर्ताओं को अनुसंधान आँकड़े उपलब्ध कराने की प्रथा। DMD में उचित रूप से संरक्षित नैदानिक परीक्षण आँकड़े साझा करने से स्वतंत्र विश्लेषण, उपचार प्रतिक्रियाओं की बेहतर समझ और आगे के अनुसंधान को समर्थन मिल सकता है, साथ ही प्रतिभागी गोपनीयता और सहमति का सम्मान होता है।
• आउट-ऑफ-फ्रेम उत्परिवर्तनड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी: रोग शब्दावलीएक आनुवंशिक परिवर्तन जो डिस्ट्रोफिन बनाने के लिए प्रयुक्त रीडिंग फ्रेम को बाधित करता है। इससे अक्सर समयपूर्व स्टॉप संकेत बनता है और बहुत कम या कोई कार्यात्मक प्रोटीन नहीं बनता, इसलिए यह ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के अंतर्निहित एक सामान्य आनुवंशिक तंत्र है।
• आधाररेखा बायोमार्करबायोमार्कर और प्रयोगशाला मापउपचार शुरू होने से पहले या संबंधित अध्ययन हस्तक्षेप से पहले एकत्र किया गया जैविक माप। DMD नैदानिक परीक्षणों में आधाररेखा CK, डिस्ट्रोफिन या प्रतिबिंबन परिणाम प्रतिभागियों का चरित्र-चित्रण करने और उपचार के बाद परिवर्तनों का मूल्यांकन करने के लिए एक संदर्भ बिंदु देने में मदद कर सकते हैं।
• आधाररेखा विशेषताएँक्लिनिकल परीक्षण डेटा, पहुँच और रिपोर्टिंगउपचार से पहले या अध्ययन के निर्धारित प्रारंभिक बिंदु पर मापी गई प्रतिभागियों की जनसांख्यिकीय, आनुवंशिक, नैदानिक और कार्यात्मक विशेषताएँ। DMD परीक्षणों में ये विशेषताएँ पाठकों को यह आँकने में मदद करती हैं कि उपचार और नियंत्रण समूह तुलनीय हैं या नहीं और परिणाम अन्य रोगी जनसंख्याओं पर लागू होते हैं या नहीं।
• आधाररेखा से परिवर्तनक्लिनिकल परीक्षण के अंतबिंदु और सांख्यिकीय विश्लेषणउपचार से पहले किसी प्रतिभागी के माप और बाद के समय बिंदु पर संबंधित माप के बीच अंतर। DMD परीक्षण सामान्यतः यह आकलन करने के लिए कार्यात्मक स्कोर, बायोमार्करों और प्रतिबिंबन मापों में आधाररेखा से परिवर्तन रिपोर्ट करते हैं कि उपचार के दौरान परिणाम कैसे विकसित होते हैं।
• आधाररेखा से NSAA स्कोर में परिवर्तनNSAA और कार्यात्मक आकलन शब्दावलीकिसी बाद के आकलन पर प्रतिभागी के NSAA कुल स्कोर और उपचार या अध्ययन अवलोकन शुरू होने से पहले दर्ज स्कोर के बीच अंतर। यह परिवर्तन शोधकर्ताओं को गति-कार्य के प्रक्षेपवक्र का मूल्यांकन करने में मदद करता है, परंतु परिणामों की व्याख्या आयु, रोग-चरण और तुलना समूह के संबंध में की जानी चाहिए।
• आरएनए स्प्लाइसिंगड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी: रोग शब्दावलीवह प्रक्रिया जिसके द्वारा इंट्रॉन हटाए जाते हैं और एक्सॉन जोड़कर परिपक्व मैसेंजर आरएनए बनाया जाता है। सही स्प्लाइसिंग डिस्ट्रोफिन उत्पादन के लिए आवश्यक है, और एक्सॉन-स्किपिंग चिकित्साओं का उद्देश्य इस प्रक्रिया को नियंत्रित, उत्परिवर्तन-विशिष्ट तरीके से बदलना है।
• आरएनए-आधारित चिकित्साDMD उपचार और चिकित्सीय दृष्टिकोणएक उपचार जो डीएनए अनुक्रम को सीधे ठीक करने के बजाय आरएनए अणुओं या उनके प्रसंस्करण पर कार्य करता है। DMD में आरएनए-आधारित दृष्टिकोणों में एक्सॉन-स्किपिंग रणनीतियाँ शामिल हैं, जो डिस्ट्रोफिन मैसेंजर आरएनए को बदलने और एक छोटे प्रोटीन का उत्पादन संभव बनाने का प्रयास करती हैं।
• आवंटन अनुपातक्लिनिकल परीक्षण डिज़ाइन और अनुसंधान शब्दावलीप्रत्येक अध्ययन शाखा को आवंटित प्रतिभागियों का अनुपात। उदाहरण के लिए, 2:1 आवंटन अनुपात का अर्थ है कि एक समूह को दूसरे की तुलना में लगभग दोगुने प्रतिभागी आवंटित किए जाते हैं, जो अध्ययन के अभिकल्प और वास्तविक नामांकन के अधीन है।

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• इंटेंशन-टू-ट्रीट (ITT) विश्लेषणक्लिनिकल परीक्षण के अंतबिंदु और सांख्यिकीय विश्लेषणएक विश्लेषण दृष्टिकोण जो सामान्यतः प्रतिभागियों का मूल्यांकन उनके मूल रूप से आवंटित अध्ययन समूहों के अनुसार करता है, चाहे उन्होंने उपचार योजना का पूरी तरह पालन किया हो या नहीं। उचित रूप से लागू होने पर ITT यादृच्छिकीकरण के लाभों को बनाए रखने में मदद करता है और कुछ प्रकार के पूर्वाग्रह घटाता है।
• इंट्रॉनड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी: रोग शब्दावलीजीन के भीतर एक गैर-कोडिंग क्षेत्र, जिसे आरएनए स्प्लाइसिंग के दौरान प्रारंभिक आरएनए प्रतिलेख से हटा दिया जाता है। यद्यपि इंट्रॉन आमतौर पर प्रोटीन अनुक्रम को सीधे कोड नहीं करते, इंट्रॉनिक क्षेत्रों में परिवर्तन सामान्य आरएनए प्रसंस्करण में बाधा डाल सकते हैं और DMD का कारण बन सकते हैं।
• इकोकार्डियोग्राम (ECHO)सुरक्षा और प्रतिकूल घटना शब्दावलीहृदय की संरचना और कार्य का आकलन करने के लिए प्रयुक्त एक अल्ट्रासाउंड परीक्षा। DMD में इकोकार्डियोग्राफी निलय कार्य माप सकती है और कार्डियोमायोपैथी के संकेत पहचान सकती है, जिससे नियमित देखभाल और नैदानिक परीक्षणों के दौरान हृदय निगरानी को समर्थन मिलता है।
• इन-फ्रेम उत्परिवर्तनड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी: रोग शब्दावलीएक आनुवंशिक परिवर्तन जो आनुवंशिक कोड के रीडिंग फ्रेम को बनाए रखता है, जिससे एक छोटा डिस्ट्रोफिन प्रोटीन बन सकता है। इन-फ्रेम उत्परिवर्तन अक्सर बेकर मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से जुड़े होते हैं, हालाँकि परिणामी प्रोटीन का कार्य और नैदानिक गंभीरता भिन्न हो सकती है।
• इम्यूनोफ्लोरेसेंसDMD आनुवंशिकी और आणविक जीवविज्ञानएक प्रयोगशाला तकनीक जो कोशिकाओं या ऊतकों में विशिष्ट प्रोटीनों को दृश्य बनाने के लिए प्रतिदीप्ति-लेबल वाली एंटीबॉडी का उपयोग करती है। DMD अध्ययनों में यह शोधकर्ताओं को डिस्ट्रोफिन के स्थानीयकरण और उपचार के बाद पता लगाने योग्य प्रोटीन अभिरंजन दिखाने वाले पेशी तंतुओं के अनुपात की जाँच करने में मदद कर सकती है।
• इम्यूनोहिस्टोकेमिस्ट्री (IHC)DMD आनुवंशिकी और आणविक जीवविज्ञानएक प्रयोगशाला विधि जो ऊतक खंडों में विशिष्ट प्रोटीनों का पता लगाने के लिए एंटीबॉडी का उपयोग करती है। DMD अनुसंधान में इम्यूनोहिस्टोकेमिस्ट्री दिखा सकती है कि डिस्ट्रोफिन पेशी-तंतु झिल्लियों के साथ कहाँ स्थित है, और किसी अन्वेषणात्मक उपचार के बाद प्रोटीन वितरण का आकलन करने में मदद कर सकती है।
• इलेक्ट्रोकार्डियोग्राम (ECG)सुरक्षा और प्रतिकूल घटना शब्दावलीएक परीक्षण जो हृदय की विद्युत सक्रियता दर्ज करता है। DMD अध्ययनों में इलेक्ट्रोकार्डियोग्राम हृदय लय या चालन असामान्यताओं की पहचान करने में मदद कर सकते हैं और सुरक्षा निगरानी में योगदान करते हैं, हालाँकि हृदय-पेशी की संरचना और कार्य का आकलन करने के लिए अतिरिक्त हृदय जाँचें आवश्यक हो सकती हैं।

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• उत्परिवर्तन-निरपेक्ष चिकित्साउन्नत नैदानिक अनुसंधान और उभरती उपचार अवधारणाएँएक उपचार दृष्टिकोण जिसका उद्देश्य एक विशिष्ट आनुवंशिक प्रकार की आवश्यकता के बजाय विभिन्न DMD जीन उत्परिवर्तनों में काम करना है। जाँच के अंतर्गत उदाहरणों में पेशी पुनर्जनन या अन्य साझा रोग प्रक्रियाओं को लक्षित करने वाली रणनीतियाँ शामिल हैं, हालाँकि प्रभावशीलता इच्छित रोगी जनसंख्या के लिए प्रदर्शित होनी चाहिए।
• उत्परिवर्तन-विशिष्ट चिकित्साउन्नत नैदानिक अनुसंधान और उभरती उपचार अवधारणाएँउन व्यक्तियों के लिए बनाया गया उपचार जिनके आनुवंशिक प्रकार निर्धारित आणविक पात्रता आवश्यकताएँ पूरी करते हैं। DMD में एक्सॉन-स्किपिंग उपचार उत्परिवर्तन-विशिष्ट दृष्टिकोणों के उदाहरण हैं, और पात्रता निर्धारित करने के लिए केवल निदान के बजाय सटीक आनुवंशिक चरित्र-चित्रण आवश्यक है।
• उपचार तक पहुँचक्लिनिकल परीक्षण डेटा, पहुँच और रिपोर्टिंगकिसी पात्र रोगी की कोई उपचार प्राप्त करने और उसका उपयोग करने की व्यावहारिक क्षमता। DMD में पहुँच नियामक अनुमोदन, प्रतिपूर्ति, लागत, विशेषज्ञ देखभाल की उपलब्धता, आनुवंशिक पात्रता और स्वास्थ्य-प्रणाली नीतियों पर निर्भर कर सकती है, तब भी जब उपचार किसी अन्य देश में अधिकृत हो।
• उपचार प्रतिक्रियाउन्नत नैदानिक अनुसंधान और उभरती उपचार अवधारणाएँकिसी उपचार के प्रशासन के बाद पूर्वनिर्धारित जैविक, नैदानिक या सुरक्षा मापों का उपयोग कर आकलित एक मापने योग्य परिवर्तन। DMD परीक्षणों में प्रतिक्रिया में डिस्ट्रोफिन स्तरों या कार्यात्मक परिणामों में परिवर्तन शामिल हो सकते हैं, परंतु महत्व निष्कर्षों की मात्रा, अवधि और नैदानिक प्रासंगिकता पर निर्भर करता है।
• उपचार प्रभावक्लिनिकल परीक्षण के अंतबिंदु और सांख्यिकीय विश्लेषणअध्ययन के अभिकल्प और विश्लेषण का उपयोग कर अनुमानित, जाँच किए जा रहे हस्तक्षेप के कारण किसी परिणाम में अंतर। DMD परीक्षणों में उपचार प्रभाव कार्यात्मक स्कोर, चलने की दूरी, बायोमार्कर स्तरों या अन्य पूर्वनिर्धारित मापों में अंतर के रूप में व्यक्त किए जा सकते हैं।
• उपचार भारक्लिनिकल परीक्षण डेटा, पहुँच और रिपोर्टिंगकिसी उपचार द्वारा रोगियों और देखभालकर्ताओं पर डाली गई संयुक्त माँगें, जिनमें प्रशासन, निगरानी, यात्रा, अस्पताल विज़िट और प्रतिकूल प्रभावों का प्रबंधन शामिल है। DMD में उपचार भार तब प्रासंगिक होता है जब खुराक अनुसूची, वितरण विधियों या अनुवर्ती आवश्यकताओं में भिन्न दृष्टिकोणों की तुलना की जाती है।
• उपचार विफलताक्लिनिकल परीक्षण डेटा, पहुँच और रिपोर्टिंगएक पूर्वनिर्धारित स्थिति जिसमें कोई उपचार अपना इच्छित उद्देश्य प्राप्त नहीं करता या अपर्याप्त लाभ, अस्वीकार्य जोखिमों या अन्य निर्दिष्ट मानदंडों के कारण रोक दिया जाता है। DMD परीक्षणों में उपचार विफलता का अर्थ प्रोटोकॉल पर निर्भर करता है और इसे एक अलग-थलग माप से नहीं निकाला जाना चाहिए।
• उपचार समाप्तिसुरक्षा और प्रतिकूल घटना शब्दावलीनियोजित चिकित्सा समाप्ति से पहले किसी अध्ययन उपचार को स्थायी रूप से रोकना। DMD परीक्षणों में समाप्ति प्रतिकूल घटनाओं, अनुभव किए गए लाभ की कमी, प्रतिभागी की पसंद, प्रोटोकॉल आवश्यकताओं या अन्य कारणों से हो सकती है, जिन्हें स्पष्ट रूप से रिपोर्ट किया जाना चाहिए।
• उपचार समूहक्लिनिकल परीक्षण डिज़ाइन और अनुसंधान शब्दावलीप्रतिभागियों का वह समूह जिसे मूल्यांकन किया जा रहा अन्वेषणात्मक हस्तक्षेप मिलता है। DMD परीक्षणों में शोधकर्ता सुरक्षा, बायोमार्करों, गति संबंधी कार्य या अन्य पूर्वनिर्धारित समापन बिंदुओं में अंतर का आकलन करने के लिए उपचार समूह के परिणामों की तुलना नियंत्रण समूह से करते हैं।
• उपचार-उद्भूत प्रतिकूल घटना (TEAE)सुरक्षा और प्रतिकूल घटना शब्दावलीएक प्रतिकूल घटना जो अध्ययन के पूर्वनिर्धारित मानदंडों के अनुसार उपचार शुरू होने के बाद आरंभ होती है या उपचार आरंभ के बाद बिगड़ती है। नैदानिक परीक्षणों में TEAE सामान्यतः रिपोर्ट की जाती हैं, परंतु केवल उनका होना यह स्थापित नहीं करता कि उपचार ने घटना का कारण बना।
• उपचार-संबंधी प्रतिकूल घटनासुरक्षा और प्रतिकूल घटना शब्दावलीएक प्रतिकूल घटना जिसे अन्वेषक या अध्ययन समीक्षक अन्वेषणात्मक उपचार के साथ संभावित या स्थापित संबंध वाला मानते हैं। कारणात्मकता का आकलन कठिन हो सकता है, क्योंकि लक्षण अंतर्निहित रोग, अन्य औषधियों, असंबंधित बीमारियों या अध्ययन प्रक्रियाओं से उत्पन्न हो सकते हैं।
• उपसमूह विश्लेषणक्लिनिकल परीक्षण के अंतबिंदु और सांख्यिकीय विश्लेषणअध्ययन प्रतिभागियों के किसी निर्धारित उपसमुच्चय, जैसे आयु सीमा या कार्यात्मक श्रेणी, के भीतर उपचार परिणामों की जाँच करने वाला विश्लेषण। DMD अनुसंधान में उपसमूह विश्लेषण उपचार प्रतिक्रिया में अंतर पहचान सकते हैं, परंतु निष्कर्षों में सावधानी आवश्यक है, विशेषकर जब विश्लेषण पहले से नियोजित न हो।

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• ऊपरी अंग का कार्यNSAA और कार्यात्मक आकलन शब्दावलीकंधों, बाँहों, हाथों और उँगलियों से जुड़ी गतिविधियाँ करने की क्षमता। DMD के बढ़ने पर, चलन-क्षमता खो चुके व्यक्तियों में स्वतंत्रता, दैनिक गतिविधियों और उपचार के प्रभावों को समझने के लिए ऊपरी-अंग आकलन क्रमशः अधिक महत्वपूर्ण हो जाते हैं।
• ऊपरी अंग का प्रदर्शन (PUL)NSAA और कार्यात्मक आकलन शब्दावलीDMD वाले लोगों में ऊपरी-अंग कार्य मापने के लिए बनाया गया एक मानकीकृत आकलन। यह बाँह के विभिन्न भागों से जुड़ी गतिविधियों का मूल्यांकन करता है, जिनमें कंधा, कोहनी और दूरस्थ कार्य शामिल हैं, और रोग के बढ़ने के साथ परिवर्तनों की निगरानी में शोधकर्ताओं की मदद करता है।

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• एंटी-ड्रग एंटीबॉडी (ADAs)सुरक्षा और प्रतिकूल घटना शब्दावलीप्रतिरक्षा तंत्र द्वारा बनाई गई एंटीबॉडी जो किसी चिकित्सकीय उत्पाद को लक्ष्य के रूप में पहचानती हैं। DMD अध्ययनों में एंटी-ड्रग एंटीबॉडी किसी उपचार की सक्रियता, निकासी या सुरक्षा को प्रभावित कर सकती हैं, हालाँकि उनका नैदानिक महत्व एंटीबॉडी विशेषताओं और संबंधित विशिष्ट उपचार पर निर्भर करता है।
• एंटीसेंस ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड (ASO)DMD उपचार और चिकित्सीय दृष्टिकोणन्यूक्लिक अम्ल का एक छोटा, संश्लिष्ट रज्जु जिसे किसी चयनित आरएनए अनुक्रम से बँधने और उसके प्रसंस्करण या सक्रियता को बदलने के लिए बनाया जाता है। DMD में कुछ एंटीसेंस ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड विशिष्ट एक्सॉन को लक्षित कर एक्सॉन स्किपिंग को बढ़ावा देते हैं और संभावित रूप से डिस्ट्रोफिन रीडिंग फ्रेम बहाल करते हैं।
• एक सेकंड में बलपूर्वक निःश्वसन आयतन (FEV1)श्वसन, हृदय और मस्कुलोस्केलेटल शब्दावलीपूरी साँस लेने के बाद स्पाइरोमेट्री परीक्षण के पहले सेकंड में कोई व्यक्ति बलपूर्वक जितनी वायु बाहर निकाल सकता है, उसका आयतन। DMD में FEV1 श्वसन कार्य का चरित्र-चित्रण करने में मदद कर सकता है, हालाँकि व्याख्या में अन्य मापों और पेशी दुर्बलता के स्वरूप पर विचार होना चाहिए।
• एक-अंध अध्ययनक्लिनिकल परीक्षण डिज़ाइन और अनुसंधान शब्दावलीएक अध्ययन जिसमें एक निर्दिष्ट समूह, जैसे प्रतिभागी या अन्वेषक, उपचार आवंटन से अनभिज्ञ होता है। सटीक व्यवस्था प्रोटोकॉल पर निर्भर करती है, और अंधीकरण की मात्रा इस बात को प्रभावित कर सकती है कि उपचार परिणामों का आकलन और तुलना कितनी विश्वसनीय रूप से होती है।
• एक्सपोज़र-प्रतिक्रिया संबंधबायोमार्कर और प्रयोगशाला मापशरीर तक पहुँचने वाली उपचार की मात्रा और उसके परिणामस्वरूप होने वाले जैविक, नैदानिक या सुरक्षा प्रभावों के बीच संबंध। DMD परीक्षणों में शोधकर्ता यह जाँच सकते हैं कि अधिक औषधि एक्सपोज़र अधिक लक्ष्य-संलग्नता या नैदानिक लाभ देता है या नहीं, और साथ ही बढ़े हुए प्रतिकूल प्रभावों की संभावना का भी मूल्यांकन करते हैं।
• एक्सॉनड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी: रोग शब्दावलीजीन का वह खंड जो आरएनए प्रसंस्करण के बाद परिपक्व मैसेंजर आरएनए में बना रहता है। DMD जीन में 79 एक्सॉन होते हैं, और इन क्षेत्रों को प्रभावित करने वाले उत्परिवर्तन डिस्ट्रोफिन उत्पादन को बाधित कर सकते हैं। एक्सॉन-स्किपिंग उपचारों के लिए पात्रता निर्धारित करने में एक्सॉन की पहचान आवश्यक है।
• एक्सॉन 45 स्किपिंगDMD उपचार और चिकित्सीय दृष्टिकोणएक उत्परिवर्तन-विशिष्ट दृष्टिकोण जिसका उद्देश्य डिस्ट्रोफिन आरएनए प्रसंस्करण के दौरान एक्सॉन 45 को छोड़ना है। पात्र आनुवंशिक प्रकारों के लिए यह रीडिंग फ्रेम बहाल करने और एक छोटे डिस्ट्रोफिन प्रोटीन का उत्पादन संभव बनाने में मदद कर सकता है, परंतु उपचार उपयुक्तता सटीक उत्परिवर्तन और चिकित्सा के अनुमोदित संकेत पर निर्भर करती है।
• एक्सॉन 51 स्किपिंगDMD उपचार और चिकित्सीय दृष्टिकोणएक उत्परिवर्तन-विशिष्ट उपचार रणनीति जिसे प्रसंस्करण के दौरान डिस्ट्रोफिन मैसेंजर आरएनए से एक्सॉन 51 को बाहर करने के लिए बनाया गया है। यह कुछ DMD उत्परिवर्तनों के लिए रीडिंग फ्रेम बहाल कर सकता है और एक छोटे डिस्ट्रोफिन प्रोटीन का उत्पादन संभव बना सकता है, हालाँकि बनी मात्रा और परिणामी नैदानिक लाभ भिन्न हो सकते हैं।
• एक्सॉन 53 स्किपिंगDMD उपचार और चिकित्सीय दृष्टिकोणएक उपचार रणनीति जो कुछ DMD उत्परिवर्तनों में रीडिंग फ्रेम बहाल करने के लिए डिस्ट्रोफिन आरएनए प्रसंस्करण के दौरान एक्सॉन 53 को लक्षित करती है। पात्रता सटीक आनुवंशिक प्रकार पर निर्भर करती है, और केवल एक्सॉन 53 विलोपन की उपस्थिति प्रत्येक एक्सॉन-स्किपिंग दृष्टिकोण के लिए उपयुक्तता स्वतः स्थापित नहीं करती।
• एक्सॉन स्किपिंगड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी: रोग शब्दावलीएक उपचार रणनीति जिसमें विशिष्ट अणुओं का उपयोग कर कोशिकाओं को आरएनए प्रसंस्करण के दौरान लक्षित एक्सॉन छोड़ने के लिए प्रोत्साहित किया जाता है। यह कुछ DMD उत्परिवर्तनों में रीडिंग फ्रेम बहाल कर सकता है और एक छोटे डिस्ट्रोफिन प्रोटीन का उत्पादन संभव बना सकता है, हालाँकि प्रोटीन की मात्रा और कार्य भिन्न हो सकते हैं।
• एडेनो-असोसिएटेड वायरस (AAV)DMD आनुवंशिकी और आणविक जीवविज्ञानकोशिकाओं में आनुवंशिक पदार्थ पहुँचाने के लिए सामान्यतः अभियांत्रिक किया गया एक छोटा, वायरस-व्युत्पन्न वेक्टर। कुछ DMD जीन थेरेपी कार्यक्रमों में AAV वेक्टर माइक्रोडिस्ट्रोफिन निर्देश पहुँचाने के लिए उपयोग होते हैं, हालाँकि प्रतिरक्षा प्रतिक्रियाएँ, सीमित वहन-क्षमता और अन्य सुरक्षा विचार उनके उपयोग को प्रभावित करते हैं।
• एलानिन एमिनोट्रांसफेरेज (ALT)बायोमार्कर और प्रयोगशाला मापएक एंजाइम जिसका उपयोग सामान्यतः यकृत चोट का आकलन करने के लिए होता है, और जो क्षतिग्रस्त कंकाल पेशी से भी रक्तप्रवाह में प्रवेश कर सकता है। DMD में पेशी रोग के कारण ALT बढ़ा हो सकता है, इसलिए परिणाम की व्याख्या CK, अन्य प्रयोगशाला परीक्षणों और नैदानिक संदर्भ के साथ करना महत्वपूर्ण है।
• एस्पार्टेट एमिनोट्रांसफेरेज (AST)बायोमार्कर और प्रयोगशाला मापकई ऊतकों में पाया जाने वाला एक एंजाइम, जिनमें कंकाल पेशी, हृदय और यकृत शामिल हैं। DMD में पेशी क्षति के कारण AST स्तर बढ़ सकते हैं, इसलिए बढ़ा हुआ परिणाम आवश्यक रूप से प्राथमिक यकृत रोग नहीं दर्शाता और इसकी व्याख्या अन्य नैदानिक निष्कर्षों के साथ की जानी चाहिए।

ऑ

• ऑर्थोटिक उपकरणDMD उपचार और चिकित्सीय दृष्टिकोणशरीर के किसी भाग का समर्थन, संरेखण, संरक्षण या कार्य सुधारने के लिए बनाया गया एक बाह्य उपकरण। DMD में ऑर्थोसिस टखने की कसावट के प्रबंधन, स्थिति का समर्थन या गतिशीलता में सहायता कर सकते हैं, और चयन व्यक्ति की आवश्यकताओं तथा नैदानिक टीम की सिफारिशों पर निर्भर करता है।
• ऑस्टियोपोरोसिसश्वसन, हृदय और मस्कुलोस्केलेटल शब्दावलीएक स्थिति जिसकी विशेषता घटती अस्थि शक्ति और अस्थिभंग की बढ़ी हुई संवेदनशीलता है। DMD वाले लोगों में घटती भार-वहन गतिविधि, पेशी दुर्बलता और कॉर्टिकोस्टेरॉइड उपचार के कारण बढ़ा जोखिम हो सकता है, जिसके लिए अस्थि स्वास्थ्य की व्यक्तिगत निगरानी और प्रबंधन आवश्यक है।

ओ

• ओपन-लेबल अध्ययनक्लिनिकल परीक्षण डिज़ाइन और अनुसंधान शब्दावलीएक नैदानिक अध्ययन जिसमें प्रतिभागी और अन्वेषक जानते हैं कि कौन सा उपचार दिया जा रहा है। ओपन-लेबल अभिकल्प उपयोगी सुरक्षा और दीर्घकालिक आँकड़े दे सकते हैं, परंतु अंधीकरण की अनुपस्थिति अपेक्षाओं, रिपोर्टिंग और व्यक्तिपरक परिणामों के आकलन को प्रभावित कर सकती है।

औ

• औषधि पुनर्प्रयोजनDMD उपचार और चिकित्सीय दृष्टिकोणकिसी नई बीमारी या नैदानिक संकेत के लिए किसी मौजूदा औषधि की जाँच। DMD में पुनर्प्रयोजन शोधकर्ताओं को स्थापित मानव सुरक्षा जानकारी वाले उपचारों की खोज में मदद कर सकता है, परंतु किसी अन्य स्थिति के साक्ष्य DMD में प्रभावशीलता या उपयुक्त खुराक स्वतः स्थापित नहीं करते।

क

• कशेरुकीय अस्थिभंगश्वसन, हृदय और मस्कुलोस्केलेटल शब्दावलीरीढ़ की एक या अधिक अस्थियों से जुड़ा टूटना या संपीड़न चोट। DMD में कशेरुकीय अस्थिभंग घटती अस्थि शक्ति और कॉर्टिकोस्टेरॉइड एक्सपोज़र के संदर्भ में हो सकते हैं, कभी-कभी स्पष्ट लक्षणों के बिना, इसलिए उपयुक्त अस्थि-स्वास्थ्य आकलन महत्वपूर्ण है।
• कारणात्मकता आकलनसुरक्षा और प्रतिकूल घटना शब्दावलीयह मूल्यांकन करने की प्रक्रिया कि कोई प्रतिकूल घटना किसी उपचार या किसी अन्य कारक के कारण हुई हो सकती है या नहीं। DMD परीक्षणों में कारणात्मकता आकलन समय, जैविक संभाव्यता, वैकल्पिक व्याख्याओं, खुराक संबंधों और उपलब्ध नैदानिक साक्ष्य पर विचार करते हैं, साथ ही अनिश्चितता को स्वीकार करते हैं।
• कार्डियोमायोपैथीसुरक्षा और प्रतिकूल घटना शब्दावलीहृदय पेशी का एक रोग जो रक्त को प्रभावी रूप से पंप करने की उसकी क्षमता को क्षीण कर सकता है। DMD-संबद्ध कार्डियोमायोपैथी तब विकसित हो सकती है जब डिस्ट्रोफिन की कमी हृदय पेशी को क्षति पहुँचाती है, इसलिए हृदय निगरानी नियमित देखभाल और नैदानिक परीक्षण सुरक्षा आकलनों दोनों का महत्वपूर्ण घटक है।
• कार्डियोमायोपैथी निगरानीश्वसन, हृदय और मस्कुलोस्केलेटल शब्दावलीहृदय पेशी रोग के जोखिम वाले या उससे जी रहे लोगों में हृदय की संरचना और कार्य का निरंतर आकलन। DMD में निगरानी में असामान्यताओं का पता लगाने और उपयुक्त हृदय प्रबंधन का मार्गदर्शन करने के लिए हृदय प्रतिबिंबन, इलेक्ट्रोकार्डियोग्राम और नैदानिक मूल्यांकन शामिल हो सकते हैं।
• कार्यात्मक प्रोटीनउन्नत नैदानिक अनुसंधान और उभरती उपचार अवधारणाएँएक प्रोटीन जो अपनी सामान्य भूमिका के लिए आवश्यक जैविक सक्रियता पूरी तरह या आंशिक रूप से बनाए रखता है। DMD अनुसंधान में छोटे डिस्ट्रोफिन प्रोटीन की उपस्थिति स्वतः यह स्थापित नहीं करती कि वह पेशी तंतुओं का कितनी प्रभावी रूप से समर्थन करता है, इसलिए प्रोटीन संरचना और कार्यात्मक परिणाम महत्वपूर्ण विचार हैं।
• कार्यात्मक समापन बिंदुNSAA और कार्यात्मक आकलन शब्दावलीकिसी शारीरिक गतिविधि या दैनिक कार्य करने की क्षमता पर आधारित नैदानिक परीक्षण परिणाम। DMD के कार्यात्मक समापन बिंदुओं में NSAA स्कोर, चलने की दूरी, समयबद्ध परीक्षण और ऊपरी-अंग आकलन शामिल हैं, जो यह निर्धारित करने में मदद करते हैं कि कोई उपचार मापी गई शारीरिक क्षमताओं को बदलता है या नहीं।
• कॉन्ट्रैक्चरDMD उपचार और चिकित्सीय दृष्टिकोणपेशियों, कंडराओं या अन्य ऊतकों के छोटा होने या कसने के कारण जोड़ की गति में स्थायी प्रतिबंध। DMD में पेशी दुर्बलता और घटती गतिशीलता के बढ़ने पर कॉन्ट्रैक्चर विकसित हो सकते हैं, जो मुद्रा, आराम, स्थानांतरण और दैनिक गतिविधियाँ करने की क्षमता को प्रभावित करते हैं।
• कॉन्ट्रैक्चर प्रबंधनश्वसन, हृदय और मस्कुलोस्केलेटल शब्दावलीवे हस्तक्षेप जिनका उद्देश्य छोटी हुई पेशियों, कंडराओं या अन्य ऊतकों के कारण जोड़ की गति में प्रतिबंधों को रोकना, घटाना या प्रबंधित करना है। DMD में प्रबंधन में गतिशीलता और आराम बनाए रखने के लिए व्यक्तिगत स्ट्रेचिंग, स्थिति निर्धारण, ऑर्थोसिस और पुनर्वास रणनीतियाँ शामिल हो सकती हैं।
• कॉर्टिकोस्टेरॉइडDMD उपचार और चिकित्सीय दृष्टिकोणऔषधियों का एक वर्ग जिसका उपयोग सूजन घटाने और DMD में पेशी शक्ति तथा कार्य बनाए रखने में मदद के लिए होता है। Prednisone या Prednisolone और Deflazacort सामान्यतः प्रयुक्त उदाहरण हैं, जबकि उपचार निर्णयों में संभावित लाभों, प्रतिकूल प्रभावों, निगरानी और व्यक्तिगत नैदानिक परिस्थितियों पर विचार आवश्यक है।
• कोशिका चिकित्साDMD उपचार और चिकित्सीय दृष्टिकोणएक उपचार दृष्टिकोण जो चिकित्सकीय प्रभाव उत्पन्न करने के लिए जीवित कोशिकाओं का उपयोग करता है, जैसे ऊतक मरम्मत का समर्थन करना या जैविक प्रक्रियाओं को संशोधित करना। DMD अनुसंधान में पेशी पुनर्जनन और अन्य संभावित लाभों के लिए कोशिका-आधारित रणनीतियों की जाँच हो रही है, परंतु वितरण, कोशिका उत्तरजीविता, सुरक्षा और प्रभावशीलता प्रमुख चुनौतियाँ बनी हुई हैं।
• क्रिएटिन काइनेज (CK)बायोमार्कर और प्रयोगशाला मापपेशी कोशिकाओं में पाया जाने वाला एक एंजाइम, जो पेशी तंतु क्षतिग्रस्त होने पर रक्तप्रवाह में प्रवेश करता है। DMD में CK स्तर अक्सर काफी बढ़े होते हैं और पेशी चोट का चरित्र-चित्रण करने में मदद कर सकते हैं, परंतु केवल CK में परिवर्तन यह स्थापित नहीं कर सकता कि कोई उपचार पेशी शक्ति या कार्य सुधारता है।
• क्रिएटिन काइनेज परीक्षण (Creatine Kinase Testing)बायोमार्कर और प्रयोगशाला मापड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) में क्रिएटिन काइनेज (CK) परीक्षण एक बहुत संवेदनशील शुरुआती जाँच है, जो जारी गंभीर मांसपेशी क्षति दिखाती है। ऊँचा CK स्तर अकेले DMD सिद्ध नहीं करता, लेकिन असामान्य वृद्धि वह मुख्य संकेत है जिससे चिकित्सक निर्णायक आनुवंशिक परीक्षण करवाते हैं।
• क्रिएटिन काइनेज में कमीबायोमार्कर और प्रयोगशाला मापकिसी पूर्व माप या तुलना समूह की तुलना में रक्त क्रिएटिन काइनेज स्तरों में कमी। यद्यपि यह पेशी झिल्ली से रिसाव या क्षति में कमी का संकेत दे सकता है, CK कई कारणों से बदल सकता है और इसे अकेले नैदानिक लाभ का प्रमाण नहीं माना जाना चाहिए।
• क्रिएटिन काइनेज-MM (CK-MM)बायोमार्कर और प्रयोगशाला मापक्रिएटिन काइनेज का पेशी-विशिष्ट रूप, जो कंकाल पेशी ऊतक क्षतिग्रस्त होने पर रक्तप्रवाह में मुक्त होता है। CK-MM मापने से पेशी चोट के बारे में जानकारी मिल सकती है, हालाँकि स्तर शारीरिक गतिविधि, रोग-चरण और अन्य जैविक कारकों से प्रभावित होते हैं।
• क्रियाविधि (MoA)उन्नत नैदानिक अनुसंधान और उभरती उपचार अवधारणाएँवह जैविक प्रक्रिया जिसके माध्यम से कोई उपचार अपने इच्छित प्रभाव उत्पन्न करता है। DMD में किसी उपचार की क्रियाविधि में आरएनए प्रसंस्करण बदलना, आनुवंशिक निर्देश पहुँचाना, शोथ मार्गों को संशोधित करना या पेशी पुनर्जनन का समर्थन करना शामिल हो सकता है, जो चिकित्सकीय दृष्टिकोण पर निर्भर करता है।

ख

• खुराक में कमीसुरक्षा और प्रतिकूल घटना शब्दावलीदी जाने वाली उपचार की मात्रा में कमी, जो आमतौर पर पूर्वनिर्धारित नियमों या नैदानिक निर्णय के अनुसार होती है। DMD अनुसंधान में सहनशीलता या सुरक्षा चिंताओं के प्रबंधन के लिए खुराक में कमी आवश्यक हो सकती है, और उनकी आवृत्ति किसी उपचार पद्धति की व्यावहारिक माँगों का चरित्र-चित्रण करने में मदद कर सकती है।
• खुराक विरामसुरक्षा और प्रतिकूल घटना शब्दावलीकिसी अन्वेषणात्मक उपचार के प्रशासन में अस्थायी विराम, जो अक्सर सुरक्षा चिंता, बीमारी या प्रोटोकॉल-निर्धारित आवश्यकता के कारण होता है। DMD परीक्षणों में विराम उपचार एक्सपोज़र को प्रभावित कर सकते हैं और प्रभावकारिता, फार्माकोकाइनेटिक्स तथा सुरक्षा की सटीक व्याख्या के लिए प्रलेखित होने चाहिए।
• खुराक वृद्धिक्लिनिकल परीक्षण डिज़ाइन और अनुसंधान शब्दावलीएक अध्ययन दृष्टिकोण जिसमें क्रमिक समूहों या प्रतिभागियों को एक पूर्वनिर्धारित प्रोटोकॉल के अनुसार बढ़ती खुराकें मिलती हैं। DMD अनुसंधान में खुराक वृद्धि अन्वेषकों को सुरक्षा, सहनशीलता और जैविक सक्रियता की निगरानी करते हुए एक उपयुक्त खुराक सीमा पहचानने में मदद कर सकती है।
• खुराक-प्रतिक्रिया संबंधक्लिनिकल परीक्षण डिज़ाइन और अनुसंधान शब्दावलीदी गई उपचार की मात्रा और उसके परिणामस्वरूप होने वाले जैविक प्रभाव, नैदानिक परिणाम या प्रतिकूल घटना के बीच संबंध। DMD शोधकर्ता खुराक-प्रतिक्रिया स्वरूपों की जाँच कर यह निर्धारित कर सकते हैं कि उपचार की खुराक बढ़ाने से अधिक सक्रियता मिलती है या अतिरिक्त सुरक्षा जोखिम उत्पन्न होते हैं।
• खुराक-सीमित करने वाली विषाक्तता (DLT)क्लिनिकल परीक्षण डिज़ाइन और अनुसंधान शब्दावलीएक उपचार-संबंधी प्रतिकूल प्रभाव जो अध्ययन के पूर्वनिर्धारित नियमों के अंतर्गत आगे खुराक वृद्धि को सीमित करने के लिए पर्याप्त गंभीर होता है। प्रारंभिक DMD परीक्षणों में DLT मानदंड अन्वेषकों को यह आकलन करने में मदद करते हैं कि कोई खुराक सहन की जा सकती है या नहीं, और उच्च एक्सपोज़र कितनी सुरक्षित रूप से खोजा जा सकता है।

ग

• गंभीर प्रतिकूल घटना (SAE)सुरक्षा और प्रतिकूल घटना शब्दावलीएक प्रतिकूल घटना जो नियामक गंभीरता मानदंड पूरे करती है, जैसे मृत्यु, जीवन-घातक घटना, अस्पताल में भर्ती, महत्वपूर्ण विकलांगता या कोई अन्य चिकित्सकीय रूप से महत्वपूर्ण परिणाम। गंभीरता तीव्रता से भिन्न है, और SAE स्वतः अन्वेषणात्मक उपचार के कारण नहीं होती।
• गंभीरतासुरक्षा और प्रतिकूल घटना शब्दावलीकिसी प्रतिकूल घटना के परिणामों पर आधारित नियामक वर्गीकरण, जैसे अस्पताल में भर्ती, जीवन-घातक बीमारी या मृत्यु। कोई गंभीर घटना अनुभव किया गया सबसे तीव्र लक्षण नहीं भी हो सकती है, और कोई तीव्र लक्षण स्वतः गंभीरता के मानदंड पूरे नहीं करता।
• गति की सीमा (ROM)श्वसन, हृदय और मस्कुलोस्केलेटल शब्दावलीवह सीमा जिस तक कोई जोड़ अपने उपलब्ध गति चाप में गति कर सकता है। DMD में गति की सीमा मापने से विकसित होते कॉन्ट्रैक्चर की पहचान और मस्कुलोस्केलेटल परिवर्तनों की निगरानी में मदद मिल सकती है, जिससे स्ट्रेचिंग, स्थिति निर्धारण, ऑर्थोटिक उपयोग और अन्य हस्तक्षेपों के निर्णयों को समर्थन मिलता है।
• गति संबंधी कार्यNSAA और कार्यात्मक आकलन शब्दावलीपेशियों को नियंत्रित करने और गतियाँ करने की क्षमता, जिसमें खड़े होना, चलना, सीढ़ियाँ चढ़ना और बाँहों का उपयोग शामिल है। DMD अध्ययनों में रोग की प्रगति की निगरानी और संभावित उपचार लाभों का आकलन करने के लिए मानकीकृत स्केल और समयबद्ध कार्यों के माध्यम से गति संबंधी कार्य का मूल्यांकन किया जाता है।
• गति संबंधी कार्य की हानिNSAA और कार्यात्मक आकलन शब्दावलीकिसी ऐसी क्षमता में कमी या उसका लुप्त होना जिसे प्रतिभागी पहले कर पाता था। DMD में नैदानिक अध्ययन विशिष्ट कार्यों या व्यापक कार्यात्मक क्षमताओं की हानि पर नज़र रख सकते हैं, ताकि रोग की प्रगति का आकलन किया जा सके और यह निर्धारित किया जा सके कि कोई उपचार स्वतंत्रता बनाए रखने में मदद करता है या नहीं।
• गति संबंधी पड़ावNSAA और कार्यात्मक आकलन शब्दावलीएक कार्यात्मक क्षमता जिसे गति विकास या गिरावट में एक सार्थक चरण के रूप में पहचाना जा सकता है। DMD में उदाहरणों में फर्श से उठना, सीढ़ियाँ चढ़ना और स्वतंत्र चलने की क्षमता खोना शामिल हैं, और अध्ययन यह माप सकते हैं कि ये पड़ाव कब होते हैं।
• गैर-वायरल जीन वितरणDMD उपचार और चिकित्सीय दृष्टिकोणवायरस-आधारित वेक्टर का उपयोग किए बिना कोशिकाओं में आनुवंशिक पदार्थ पहुँचाने की एक विधि। DMD अनुसंधान में गैर-वायरल प्रणालियाँ जीन वितरण के वैकल्पिक दृष्टिकोण दे सकती हैं, परंतु पेशी ऊतक तक पहुँचने, पर्याप्त अभिव्यक्ति उत्पन्न करने और स्वीकार्य सुरक्षा बनाए रखने की उनकी क्षमता का सावधानीपूर्वक मूल्यांकन आवश्यक है।

घ

• घटना-तक-समय समापन बिंदुक्लिनिकल परीक्षण के अंतबिंदु और सांख्यिकीय विश्लेषणएक परिणाम जो किसी निर्धारित प्रारंभिक बिंदु के बाद किसी निर्दिष्ट घटना के घटित होने तक का समय मापता है। DMD अध्ययनों में इसमें चलन-क्षमता की हानि या किसी अन्य नैदानिक रूप से सार्थक पड़ाव तक का समय शामिल हो सकता है, जिससे शोधकर्ता तुलना कर सकते हैं कि प्रतिभागी किसी विशेष क्षमता को कितनी देर बनाए रखते हैं।

च

• चलन-क्षमता की हानि (LoA)ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी: रोग शब्दावलीस्वतंत्र रूप से चलने की क्षमता का खो जाना, जो ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी में एक महत्वपूर्ण पड़ाव है। नैदानिक अध्ययन यह माप सकते हैं कि यह किस आयु में होता है, या यह आकलन कर सकते हैं कि कोई उपचार अपेक्षित रोग-प्रगति की तुलना में इसके आरंभ को विलंबित करता है या नहीं।
• चलनक्षमड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी: रोग शब्दावलीकिसी व्यक्ति की स्वतंत्र रूप से चलने की क्षमता का वर्णन करने वाला शब्द। DMD अनुसंधान में, चलनक्षम प्रतिभागी चलने से संबंधित आकलन कर सकते हैं, जबकि अचलनक्षम प्रतिभागी स्वतंत्र रूप से चलने की क्षमता खो चुके होते हैं और उनके लिए भिन्न कार्यात्मक परिणाम माप आवश्यक होते हैं।
• चार सीढ़ियाँ उतरने का समयNSAA और कार्यात्मक आकलन शब्दावलीएक समयबद्ध आकलन जो यह मापता है कि कोई प्रतिभागी चार सीढ़ियों के एक मानकीकृत समूह से कितनी जल्दी उतरता है। यह कार्य कार्यात्मक गतिशीलता और निचले अंगों के नियंत्रण का मूल्यांकन करता है, और प्रदर्शन में परिवर्तन रोग की प्रगति को दर्शा सकते हैं, हालाँकि परिणाम तकनीक और परीक्षण स्थितियों से प्रभावित होते हैं।
• चार सीढ़ियाँ चढ़ने का समयNSAA और कार्यात्मक आकलन शब्दावलीएक समयबद्ध आकलन जो यह दर्ज करता है कि किसी प्रतिभागी को चार सीढ़ियों की एक मानकीकृत उड़ान चढ़ने में कितना समय लगता है। यह निचले अंगों की शक्ति, समन्वय और कार्यात्मक गतिशीलता का मूल्यांकन करता है और DMD नैदानिक परीक्षणों के दौरान गति संबंधी प्रदर्शन में परिवर्तन पहचानने में शोधकर्ताओं की मदद कर सकता है।
• चिकित्सक-रिपोर्टित परिणाम (ClinRO)क्लिनिकल परीक्षण के अंतबिंदु और सांख्यिकीय विश्लेषणएक प्रशिक्षित स्वास्थ्य पेशेवर द्वारा किए गए अवलोकनों या निर्णयों पर आधारित आकलन। DMD अध्ययनों में चिकित्सक-रिपोर्टित परिणाम मानकीकृत विधियों से शारीरिक निष्कर्ष या कार्यात्मक क्षमताओं को प्रलेखित कर सकते हैं, जिससे शोधकर्ताओं को विज़िटों के बीच परिवर्तनों की सुसंगत निगरानी करने में मदद मिलती है।
• चिकित्सकीय लाभउन्नत नैदानिक अनुसंधान और उभरती उपचार अवधारणाएँउपचार के कारण स्वास्थ्य, कार्य, लक्षणों या किसी अन्य नैदानिक रूप से प्रासंगिक परिणाम में सुधार। DMD में संभावित चिकित्सकीय लाभ का मूल्यांकन विश्वसनीय साक्ष्य से होना चाहिए और इसे केवल किसी कंपनी के जैविक दावों या एक प्रयोगशाला परिणाम से नहीं निकाला जाना चाहिए।
• चिकित्सकीय विंडोउन्नत नैदानिक अनुसंधान और उभरती उपचार अवधारणाएँखुराकों या उपचार एक्सपोज़र की वह सीमा जिसके भीतर कोई चिकित्सा अस्वीकार्य विषाक्तता के बिना लाभकारी प्रभाव उत्पन्न कर सकती है। DMD अनुसंधान में चिकित्सकीय विंडो परिभाषित करने से अन्वेषकों को संभावित प्रभावकारिता को सुरक्षा के साथ संतुलित करने में मदद मिलती है, विशेषकर प्रणालीगत वितरण या प्रतिरक्षा-संबंधी जोखिमों वाले उपचारों के लिए।

छ

• छह-मिनट चलन दूरी (6MWD)NSAA और कार्यात्मक आकलन शब्दावलीछह-मिनट चलन परीक्षण के दौरान किसी प्रतिभागी द्वारा तय की गई कुल दूरी। शोधकर्ता इस माप का उपयोग विभिन्न विज़िटों या उपचार समूहों में चलने की क्षमता की तुलना करने के लिए करते हैं, परंतु परिवर्तनों की व्याख्या आधाररेखा कार्य, प्राकृतिक इतिहास और परीक्षण परिवर्तनशीलता के संदर्भ में की जानी चाहिए।
• छह-मिनट चलन परीक्षण (6MWT)NSAA और कार्यात्मक आकलन शब्दावलीएक मानकीकृत परीक्षण जो यह मापता है कि कोई प्रतिभागी छह मिनट में कितनी दूरी चल सकता है। DMD नैदानिक परीक्षणों में इसका उपयोग चलनक्षम प्रतिभागियों में चलने की क्षमता और सहनशक्ति का आकलन करने के लिए होता है, और परिणाम आयु, प्रेरणा, थकान तथा रोग की गंभीरता से प्रभावित होते हैं।
• छह-मिनट चलन परीक्षण की परिवर्तनशीलताNSAA और कार्यात्मक आकलन शब्दावलीबार-बार किए गए छह-मिनट चलन परीक्षणों के बीच चलने की दूरी में हो सकने वाले अंतर। ये अंतर थकान, प्रेरणा, स्वास्थ्य स्थिति, सीखने के प्रभाव या माप स्थितियों से उत्पन्न हो सकते हैं, इसलिए शोधकर्ता उपचार-संबंधी परिवर्तनों की व्याख्या करते समय परिवर्तनशीलता पर विचार करते हैं।

ज

• जीन थेरेपीDMD आनुवंशिकी और आणविक जीवविज्ञानएक उपचार दृष्टिकोण जो चिकित्सकीय प्रभाव उत्पन्न करने के लिए कोशिकाओं में आनुवंशिक पदार्थ पहुँचाता है। DMD में जीन थेरेपी एक अभियांत्रिक डिस्ट्रोफिन प्रोटीन के निर्देश दे सकती है, परंतु उपचार के परिणाम वितरण दक्षता, प्रतिरक्षा प्रतिक्रियाओं, प्रोटीन अभिव्यक्ति और दीर्घकालिक सुरक्षा पर निर्भर करते हैं।
• जीन प्रतिस्थापन चिकित्साDMD उपचार और चिकित्सीय दृष्टिकोणएक उपचार दृष्टिकोण जो आनुवंशिक निर्देश देता है, जिनका उद्देश्य किसी अनुपस्थित प्रोटीन का कार्यात्मक रूप या भाग प्रदान करना है। DMD में जीन प्रतिस्थापन कार्यक्रम अक्सर अभियांत्रिक माइक्रोडिस्ट्रोफिन का उपयोग करते हैं, क्योंकि पारंपरिक वितरण प्रणालियाँ पूर्ण-लंबाई DMD कोडिंग अनुक्रम को आसानी से समायोजित नहीं कर सकतीं।
• जीन संपादनDMD आनुवंशिकी और आणविक जीवविज्ञानकोशिकाओं के भीतर डीएनए में लक्षित परिवर्तन करने के लिए बनाई गई प्रौद्योगिकियों का एक समूह। DMD अनुसंधान में जीन संपादन का उद्देश्य किसी उत्परिवर्तन को ठीक करना, चयनित आनुवंशिक खंडों को हटाना, या डिस्ट्रोफिन रीडिंग फ्रेम बहाल करना हो सकता है, जो विशिष्ट रणनीति और संबंधित उत्परिवर्तन पर निर्भर करता है।
• जीनोटाइपड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी: रोग शब्दावलीकिसी व्यक्ति की विशिष्ट आनुवंशिक बनावट, जिसमें DMD जीन में उत्परिवर्तन का प्रकार और स्थान शामिल है। किसी व्यक्ति का जीनोटाइप DMD का निदान स्थापित करने और यह निर्धारित करने में मदद करता है कि उत्परिवर्तन-विशिष्ट उपचार, जैसे कुछ एक्सॉन-स्किपिंग चिकित्साएँ, उपयुक्त हो सकती हैं या नहीं।
• जीनोटाइप-फीनोटाइप सहसंबंधड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी: रोग शब्दावलीकिसी आनुवंशिक उत्परिवर्तन और उससे उत्पन्न रोग की विशेषताओं के बीच संबंध। DMD में यह संबंध डिस्ट्रोफिन उत्पादन, लक्षणों की गंभीरता, रोग की प्रगति और उत्परिवर्तन-विशिष्ट उपचारों के लिए संभावित पात्रता में अंतर समझाने में मदद कर सकता है।
• जीवन संकेतसुरक्षा और प्रतिकूल घटना शब्दावलीकिसी व्यक्ति की शारीरिक स्थिति का आकलन करने के लिए प्रयुक्त मूल नैदानिक माप, जिनमें सामान्यतः हृदय गति, रक्तचाप, श्वसन दर और शरीर का तापमान शामिल हैं। DMD परीक्षण प्रतिकूल प्रभावों या अन्य स्वास्थ्य चिंताओं का संकेत देने वाले परिवर्तनों की पहचान के लिए निर्धारित विज़िटों पर जीवन संकेतों की निगरानी कर सकते हैं।
• जैविक सक्रियताउन्नत नैदानिक अनुसंधान और उभरती उपचार अवधारणाएँकिसी जैविक तंत्र पर किसी उपचार का मापने योग्य प्रभाव, जैसे प्रोटीन अभिव्यक्ति या आणविक संकेत में परिवर्तन। DMD में जैविक सक्रियता का साक्ष्य किसी उपचार की प्रस्तावित क्रियाविधि का समर्थन कर सकता है, परंतु सार्थक नैदानिक लाभ स्थापित करने के लिए सामान्यतः अतिरिक्त साक्ष्य आवश्यक है।
• जोखिम-लाभ आकलननियामक और औषधि विकास शब्दावलीकिसी उपचार के ज्ञात और संभावित जोखिमों के संबंध में उसके संभावित लाभों का मूल्यांकन। DMD में यह आकलन रोग की गंभीरता, उपलब्ध विकल्पों, नैदानिक लाभ के साक्ष्य, उपचार-संबंधी हानियों और इच्छित रोगी जनसंख्या की आवश्यकताओं पर विचार करता है।

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• ट्रांसलेशनल अनुसंधानउन्नत नैदानिक अनुसंधान और उभरती उपचार अवधारणाएँवह अनुसंधान जो प्रयोगशाला खोजों को मानव स्वास्थ्य देखभाल में संभावित अनुप्रयोगों से जोड़ता है। DMD में ट्रांसलेशनल अनुसंधान यह जाँच सकता है कि कोशिकाओं या पशु मॉडलों के निष्कर्ष उपचार विकास, नैदानिक परीक्षण अभिकल्प, बायोमार्कर चयन और चिकित्सकीय रणनीतियों के मूल्यांकन को कैसे सूचित कर सकते हैं।

ड

• डिस्ट्रोफिनड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी: रोग शब्दावलीएक प्रोटीन जो संकुचन के दौरान पेशी तंतुओं को स्थिर रखने में मदद करता है, क्योंकि यह आंतरिक पेशी संरचना को कोशिका झिल्ली पर स्थित एक सहायक प्रोटीन समूह से जोड़ता है। DMD में अपर्याप्त कार्यात्मक डिस्ट्रोफिन पेशी तंतुओं को क्षति और प्रगतिशील अपघटन के प्रति संवेदनशील बना देता है।
• डिस्ट्रोफिन अभिव्यक्तिDMD आनुवंशिकी और आणविक जीवविज्ञानवह प्रक्रिया जिसके द्वारा कोशिकाएँ आनुवंशिक निर्देशों से डिस्ट्रोफिन बनाती हैं। DMD नैदानिक परीक्षणों में डिस्ट्रोफिन अभिव्यक्ति यह निर्धारित करने के लिए मापी जा सकती है कि कोई उपचार प्रोटीन उत्पादन बढ़ाता है या नहीं, परंतु पाई गई मात्रा स्वतः पेशी कार्य में सार्थक सुधार स्थापित नहीं करती।
• डिस्ट्रोफिन अभिव्यक्ति का टिकाऊपनउन्नत नैदानिक अनुसंधान और उभरती उपचार अवधारणाएँवह समय अवधि जिसके दौरान उपचार-संबद्ध डिस्ट्रोफिन उत्पादन पता लगाने योग्य रहता है या मापे गए स्तर पर बना रहता है। DMD जीन थेरेपी अनुसंधान में यह निर्धारित करने के लिए बार-बार माप और पर्याप्त अनुवर्ती निगरानी आवश्यक है कि अभिव्यक्ति बनी रहती है या नहीं और क्या वह स्थायी नैदानिक लाभों के अनुरूप है।
• डिस्ट्रोफिन परिमाणनDMD आनुवंशिकी और आणविक जीवविज्ञानकिसी जैविक नमूने, आमतौर पर पेशी ऊतक, में डिस्ट्रोफिन की मात्रा का प्रयोगशाला माप। शोधकर्ता प्रोटीन की प्रचुरता या वितरण का मूल्यांकन करने के लिए Western blot या इम्यूनोहिस्टोकेमिस्ट्री का उपयोग कर सकते हैं, परंतु परिणाम विधि, नमूने की गुणवत्ता और विश्लेषण प्रक्रियाओं पर निर्भर करते हैं।
• डिस्ट्रोफिन पुनर्स्थापनDMD आनुवंशिकी और आणविक जीवविज्ञानउपचार के बाद डिस्ट्रोफिन उत्पादन में वृद्धि या डिस्ट्रोफिन-संबंधी कुछ कार्य की बहाली। शोधकर्ता प्रयोगशाला विधियों और पेशी बायोप्सी से पुनर्स्थापन का आकलन करते हैं, परंतु इसका नैदानिक महत्व प्रोटीन की मात्रा, वितरण, गुणवत्ता और कार्यात्मक सक्रियता पर निर्भर करता है।
• डिस्ट्रोफिन स्तरबायोमार्कर और प्रयोगशाला मापकिसी जैविक नमूने में डिस्ट्रोफिन प्रोटीन की मापी गई मात्रा, जिसे अक्सर किसी सामान्य संदर्भ स्तर के सापेक्ष व्यक्त किया जाता है। DMD परीक्षणों में यह माप संकेत दे सकता है कि कोई उपचार अपेक्षित जैविक प्रभाव उत्पन्न करता है या नहीं, परंतु इसका नैदानिक अर्थ प्रोटीन की गुणवत्ता और कार्यात्मक परिणामों पर निर्भर करता है।
• डिस्ट्रोफिन-धनात्मक तंतुबायोमार्कर और प्रयोगशाला मापवे पेशी तंतु जिनमें एक निर्दिष्ट प्रयोगशाला अभिरंजन विधि से डिस्ट्रोफिन पता लगाया जा सकता है। शोधकर्ता उपचार के बाद धनात्मक तंतुओं का प्रतिशत रिपोर्ट कर सकते हैं, परंतु यह सीधे नहीं दिखाता कि प्रत्येक तंतु कितना कार्यात्मक डिस्ट्रोफिन बनाता है या समग्र पेशी प्रदर्शन सुधरता है या नहीं।
• डिस्ट्रोफिन-संबद्ध प्रोटीन समूह (DAPC)ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी: रोग शब्दावलीपेशी-कोशिका झिल्ली पर स्थित प्रोटीनों का एक समूह, जो पेशी तंतु के आंतरिक संरचनात्मक ढाँचे को उसके आसपास के वातावरण से जोड़ने में मदद करता है। डिस्ट्रोफिन इस समूह का एक प्रमुख घटक है, जो बार-बार होने वाले संकुचनों के दौरान पेशी स्थिरता को सहारा देता है।
• डिस्ट्रोफिनोपैथीड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी: रोग शब्दावलीDMD जीन में उत्परिवर्तनों के कारण होने वाले आनुवंशिक विकारों के लिए एक व्यापक शब्द, जिसमें ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी, बेकर मस्कुलर डिस्ट्रॉफी और कुछ हृदय संबंधी स्थितियाँ शामिल हैं। नैदानिक प्रस्तुति आंशिक रूप से इस पर निर्भर करती है कि उत्परिवर्तन डिस्ट्रोफिन के उत्पादन और कार्य को कैसे प्रभावित करता है।
• ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD)ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी: रोग शब्दावलीDMD जीन में उत्परिवर्तनों के कारण होने वाला एक आनुवंशिक विकार, जो शरीर को पर्याप्त कार्यात्मक डिस्ट्रोफिन बनाने से रोकता है। इससे पेशियों की दुर्बलता क्रमशः बढ़ती है, गति संबंधी कार्य घटता है, और हृदय तथा श्वसन पेशियों को प्रभावित करने वाली जटिलताएँ उत्पन्न होती हैं।

त

• तीव्रतासुरक्षा और प्रतिकूल घटना शब्दावलीकिसी प्रतिकूल घटना या चिकित्सकीय लक्षण की तीव्रता या मात्रा। नैदानिक परीक्षण अक्सर निर्धारित मानदंडों का उपयोग कर घटनाओं को हल्की, मध्यम या तीव्र के रूप में वर्गीकृत करते हैं, परंतु तीव्रता आवश्यक रूप से यह निर्धारित नहीं करती कि कोई घटना गंभीर प्रतिकूल घटना की अलग नियामक परिभाषा पूरी करती है या नहीं।
• त्वरित अनुमोदननियामक और औषधि विकास शब्दावलीएक नियामक मार्ग जो किसी गंभीर स्थिति के लिए किसी उपचार के पहले अनुमोदन की अनुमति दे सकता है, जब लागू आवश्यकताएँ पूरी हों और यह किसी सरोगेट या मध्यवर्ती नैदानिक समापन बिंदु पर आधारित हो जिसकी लाभ की भविष्यवाणी की उचित संभावना हो। नैदानिक लाभ की पुष्टि के लिए पुष्टिकारक अध्ययन आवश्यक हो सकते हैं।

थ

• थकानश्वसन, हृदय और मस्कुलोस्केलेटल शब्दावलीशारीरिक या मानसिक क्षमता में व्यक्तिपरक या मापने योग्य कमी जो दैनिक गतिविधियों को प्रभावित कर सकती है। DMD में थकान पेशी दुर्बलता, शारीरिक परिश्रम, नींद-संबंधी श्वास समस्याओं, औषधि प्रभावों और अन्य कारकों से प्रभावित हो सकती है, इसलिए इसके कारणों का सावधानीपूर्वक आकलन आवश्यक है।

द

• दर्द आकलनश्वसन, हृदय और मस्कुलोस्केलेटल शब्दावलीदर्द की उपस्थिति, तीव्रता, स्थान, अवधि और प्रभाव का संरचित मूल्यांकन। DMD में दर्द कॉन्ट्रैक्चर, मुद्रा, अस्थिभंग या अन्य जटिलताओं से जुड़ा हो सकता है, और व्यवस्थित आकलन चिकित्सकों को संभावित कारण पहचानने तथा प्रबंधन का मार्गदर्शन करने में मदद करता है।
• दस-मीटर चलना/दौड़ना परीक्षण (10MWR)NSAA और कार्यात्मक आकलन शब्दावलीएक समयबद्ध कार्यात्मक आकलन जो अध्ययन के प्रोटोकॉल के अनुसार यह मापता है कि किसी प्रतिभागी को 10 मीटर की दूरी चलने या दौड़ने में कितना समय लगता है। DMD अनुसंधान में इसका उपयोग गतिशीलता का मूल्यांकन करने और चलने या दौड़ने के प्रदर्शन में परिवर्तनों की निगरानी के लिए होता है।
• दीर्घकालिक अनुवर्ती निगरानी (LTFU)क्लिनिकल परीक्षण डेटा, पहुँच और रिपोर्टिंगटिकाऊपन, विलंबित प्रतिकूल घटनाओं और दीर्घकालिक परिणामों का मूल्यांकन करने के लिए उपचार के बाद या उसके दौरान लंबी अवधि में की गई निगरानी। DMD जीन थेरेपी अनुसंधान में दीर्घकालिक अनुवर्ती निगरानी विशेष रूप से महत्वपूर्ण हो सकती है, क्योंकि कुछ जोखिम और प्रभाव छोटे परीक्षणों के दौरान पूरी तरह स्पष्ट नहीं भी हो सकते।
• दुर्लभ बाल रोग पदनाम (RPDD)नियामक और औषधि विकास शब्दावलीलागू नियामक नियमों के अंतर्गत कुछ गंभीर या जीवन-घातक रोगों के लिए उपलब्ध एक पदनाम, जो मुख्यतः बच्चों को प्रभावित करते हैं और दुर्लभता मानदंड पूरे करते हैं। DMD विकास में पदनाम विशेष प्रोत्साहनों के लिए पात्रता बना सकता है, परंतु यह उपचार प्रभावकारिता या अनुमोदन का साक्ष्य नहीं है।
• देखभालकर्ता-रिपोर्टित परिणाम (CRO)क्लिनिकल परीक्षण के अंतबिंदु और सांख्यिकीय विश्लेषणकिसी प्रतिभागी के स्वास्थ्य, लक्षणों या दैनिक कार्य के बारे में देखभालकर्ता द्वारा रिपोर्ट की गई जानकारी पर आधारित माप। बाल DMD अनुसंधान में देखभालकर्ता रिपोर्ट दैनिक अनुभवों में उपयोगी अंतर्दृष्टि दे सकती हैं, परंतु वे प्रत्यक्ष रोगी रिपोर्ट और चिकित्सक आकलनों से भिन्न होती हैं।
• द्वि-अंध अध्ययनक्लिनिकल परीक्षण डिज़ाइन और अनुसंधान शब्दावलीएक नैदानिक अध्ययन जिसमें प्रोटोकॉल के अनुसार प्रतिभागी और निर्दिष्ट अध्ययन कर्मी नहीं जानते कि कौन सा उपचार आवंटन दिया गया है। अंधीकरण रिपोर्टिंग और परिणाम आकलन में पूर्वाग्रह घटाने में मदद करता है, विशेषकर जब कार्यात्मक मापों या व्यक्तिपरक लक्षणों का मूल्यांकन किया जा रहा हो।
• द्विगुणन उत्परिवर्तनड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी: रोग शब्दावलीएक आनुवंशिक परिवर्तन जिसमें DMD जीन के भीतर डीएनए का एक खंड एक या अधिक बार प्रतिलिपित हो जाता है। DMD जीन के द्विगुणन रीडिंग फ्रेम को बाधित कर सकते हैं या डिस्ट्रोफिन उत्पादन में हस्तक्षेप कर सकते हैं, और उनके प्रभाव द्विगुणित क्षेत्र के स्थान तथा संरचना पर निर्भर करते हैं।
• द्वितीयक समापन बिंदुक्लिनिकल परीक्षण के अंतबिंदु और सांख्यिकीय विश्लेषणप्राथमिक समापन बिंदु से आगे किसी उपचार के प्रभावों के बारे में अतिरिक्त जानकारी देने के लिए प्रयुक्त एक अतिरिक्त परिणाम। DMD परीक्षण समयबद्ध कार्य परीक्षण, बायोमार्कर, ऊपरी-अंग कार्य या सुरक्षा माप जैसे द्वितीयक समापन बिंदुओं का आकलन कर सकते हैं, ताकि हस्तक्षेप की व्यापक समझ बन सके।

न

• नई औषधि आवेदन (NDA)नियामक और औषधि विकास शब्दावलीलागू नियामक ढाँचे के अंतर्गत किसी औषधि का विपणन करने का अनुमोदन माँगने के लिए अमेरिकी FDA को प्रस्तुत आवेदन। NDA में सामान्यतः नैदानिक अध्ययनों, विनिर्माण, सुरक्षा, प्रभावशीलता, लेबलिंग और प्रस्तावित संकेत से संबंधित अन्य आवश्यकताओं के बारे में साक्ष्य तथा प्रलेखन होता है।
• नमूना आकारक्लिनिकल परीक्षण के अंतबिंदु और सांख्यिकीय विश्लेषणकिसी नैदानिक अध्ययन में शामिल या नियोजित प्रतिभागियों की संख्या। DMD परीक्षणों में नमूना आकार सांख्यिकीय परिशुद्धता, उपचार प्रभावों का पता लगाने की क्षमता और सुरक्षा आकलनों की विश्वसनीयता को प्रभावित करता है, जबकि भर्ती की व्यवहार्यता और पात्र उत्परिवर्तनों की दुर्लभता भी अध्ययन अभिकल्प को प्रभावित करती हैं।
• नामांकनक्लिनिकल परीक्षण डिज़ाइन और अनुसंधान शब्दावलीप्रोटोकॉल के अनुसार किसी पात्र प्रतिभागी का नैदानिक अध्ययन में औपचारिक प्रवेश। नामांकन आमतौर पर स्क्रीनिंग और सूचित सहमति के बाद होता है, हालाँकि सार्वजनिक भर्ती घोषणाएँ परीक्षण में स्वीकार किए गए प्रतिभागियों की संख्या बताते समय इस शब्द का अधिक व्यापक उपयोग कर सकती हैं।
• नियंत्रण समूहक्लिनिकल परीक्षण डिज़ाइन और अनुसंधान शब्दावलीअन्वेषणात्मक उपचार का मूल्यांकन करते समय संदर्भ के रूप में प्रयुक्त प्रतिभागियों का समूह। परीक्षण अभिकल्प के अनुसार नियंत्रण समूह को प्लेसबो, मानक देखभाल या कोई अन्य उपचार मिल सकता है, जिससे शोधकर्ताओं को यह अनुमान लगाने में मदद मिलती है कि देखे गए परिणाम समूहों के बीच भिन्न हैं या नहीं।
• नियामक अनुमोदननियामक और औषधि विकास शब्दावलीनिर्दिष्ट उपयोगों और जनसंख्याओं के लिए किसी उपचार का विपणन करने हेतु संबंधित नियामक प्राधिकरण द्वारा दिया गया प्राधिकरण। DMD में अनुमोदन निर्णय उपलब्ध साक्ष्य, लाभ-जोखिम आकलन, लागू कानूनी मानकों, तथा विशेष संकेत और क्षेत्राधिकार पर निर्भर करते हैं।
• नियामक प्रस्तुतिनियामक और औषधि विकास शब्दावलीकिसी उपचार या प्रस्तावित नैदानिक विकास गतिविधि की समीक्षा के लिए नियामक प्राधिकरण को दी गई जानकारी का औपचारिक पैकेज। DMD में प्रस्तुतियाँ अध्ययन शुरू करने की अनुमति, किसी परीक्षण में परिवर्तन, या विपणन प्राधिकरण के आवेदन से संबंधित हो सकती हैं।
• निरपेक्ष परिवर्तनक्लिनिकल परीक्षण के अंतबिंदु और सांख्यिकीय विश्लेषणकिसी अनुवर्ती विज़िट पर माप और उसके आधाररेखा मान के बीच संख्यात्मक अंतर। उदाहरण के लिए, किसी प्रतिभागी का NSAA स्कोर 20 से 22 हो सकता है, जो दो अंकों की निरपेक्ष वृद्धि दर्शाता है, हालाँकि उस परिवर्तन का अर्थ नैदानिक संदर्भ पर निर्भर करता है।
• निष्प्रभावी एंटीबॉडी (NAbs)सुरक्षा और प्रतिकूल घटना शब्दावलीवे एंटीबॉडी जो किसी चिकित्सकीय कारक या उसकी वितरण प्रणाली की जैविक सक्रियता को घटा या रोक सकती हैं। AAV-आधारित DMD जीन थेरेपी में पहले से मौजूद निष्प्रभावी एंटीबॉडी वेक्टर वितरण में बाधा डाल सकती हैं और पात्रता को प्रभावित कर सकती हैं, जबकि उपचार से प्रेरित प्रतिक्रियाएँ भविष्य के प्रशासन को जटिल बना सकती हैं।
• नैदानिक अध्ययनक्लिनिकल परीक्षण डिज़ाइन और अनुसंधान शब्दावलीलोगों में स्वास्थ्य, रोग या चिकित्सकीय हस्तक्षेपों के बारे में जानकारी एकत्र करने के लिए बनाया गया एक अनुसंधान अन्वेषण। DMD में नैदानिक अध्ययन रोग की प्रगति, आनुवंशिक विशेषताओं, उपचार सुरक्षा, बायोमार्करों या नैदानिक परिणामों का मूल्यांकन कर सकते हैं और हस्तक्षेपीय या अवलोकनात्मक हो सकते हैं।
• नैदानिक अध्ययन रिपोर्ट (CSR)क्लिनिकल परीक्षण के अंतबिंदु और सांख्यिकीय विश्लेषणएक विस्तृत तकनीकी दस्तावेज़ जो किसी नैदानिक परीक्षण के अभिकल्प, विधियों, परिणामों और सांख्यिकीय विश्लेषणों का वर्णन करता है। एक पूर्ण रिपोर्ट संक्षिप्त प्रेस विज्ञप्ति से अधिक जानकारी दे सकती है, जिससे शोधकर्ताओं को सुरक्षा निष्कर्षों, प्रतिभागी विशेषताओं, समापन बिंदुओं और सीमाओं का मूल्यांकन करने में मदद मिलती है।
• नैदानिक परिणाम आकलन (COA)क्लिनिकल परीक्षण के अंतबिंदु और सांख्यिकीय विश्लेषणएक उपकरण या विधि जिसका उपयोग यह मूल्यांकन करने के लिए होता है कि कोई प्रतिभागी कैसा महसूस करता है, कैसे कार्य करता है या जीवित रहता है। DMD परीक्षणों में नैदानिक परिणाम आकलनों में अध्ययन के उद्देश्यों के अनुसार प्रदर्शन-आधारित मोटर परीक्षण, रोगी-रिपोर्टित माप, चिकित्सक आकलन या देखभालकर्ता रिपोर्ट शामिल हो सकते हैं।
• नैदानिक परीक्षणक्लिनिकल परीक्षण डिज़ाइन और अनुसंधान शब्दावलीमानव प्रतिभागियों को शामिल करने वाला एक अनुसंधान अध्ययन जो किसी चिकित्सकीय हस्तक्षेप, जैसे औषधि, जीन थेरेपी या अन्य उपचार, का मूल्यांकन करता है। DMD नैदानिक परीक्षण सुरक्षा, खुराक, जैविक सक्रियता और यह जाँचते हैं कि कोई उपचार किसी उपयुक्त विकल्प की तुलना में परिणाम सुधारता है या नहीं।
• नैदानिक परीक्षण चरणक्लिनिकल परीक्षण डिज़ाइन और अनुसंधान शब्दावलीएक वर्गीकरण जो नैदानिक विकास के चरण और अध्ययन के मुख्य उद्देश्यों का वर्णन करता है। DMD कार्यक्रम फेज 1, फेज 2 और फेज 3 परीक्षणों से आगे बढ़ सकते हैं, हालाँकि अध्ययन अभिकल्पों के उद्देश्य परस्पर आच्छादित हो सकते हैं और वे सफल अनुमोदन की गारंटी नहीं देते।
• नैदानिक परीक्षण पहचानकर्ताक्लिनिकल परीक्षण डेटा, पहुँच और रिपोर्टिंगकिसी रजिस्ट्री या अनुसंधान प्रणाली में किसी नैदानिक अध्ययन को दिया गया अद्वितीय पहचानकर्ता। उदाहरण के लिए, NCT संख्या ClinicalTrials.gov पर किसी अभिलेख की पहचान करती है, जिससे पाठक अध्ययन प्रोटोकॉल, पात्रता आवश्यकताएँ, भाग लेने वाले स्थल और उपलब्ध अद्यतन ढूँढ सकते हैं।
• नैदानिक रूप से सार्थक परिवर्तनNSAA और कार्यात्मक आकलन शब्दावलीकिसी स्वास्थ्य या कार्यात्मक माप में ऐसा परिवर्तन जो रोगी की क्षमताओं, लक्षणों या दैनिक जीवन के लिए प्रासंगिक हो। DMD परीक्षणों में सांख्यिकीय रूप से सार्थक परिणाम स्वतः नैदानिक रूप से सार्थक नहीं होता; परिवर्तन का आकार, अवधि और व्यावहारिक परिणाम भी मायने रखते हैं।
• नैदानिक समापन बिंदुबायोमार्कर और प्रयोगशाला मापएक पूर्वनिर्धारित परिणाम जिसका उपयोग रोगियों के स्वास्थ्य, कार्य या उत्तरजीविता पर उपचार के प्रभावों का मूल्यांकन करने के लिए होता है। DMD परीक्षणों में नैदानिक समापन बिंदुओं में मोटर आकलन में परिवर्तन, चलन-क्षमता की हानि तक का समय, श्वसन परिणाम या रोगियों के लिए प्रासंगिक अन्य माप शामिल हो सकते हैं।
• नॉनसेंस उत्परिवर्तनड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी: रोग शब्दावलीएक आनुवंशिक परिवर्तन जो जीन के कोडिंग अनुक्रम में समयपूर्व स्टॉप संकेत डाल देता है। DMD में यह प्रोटीन पूरा होने से पहले डिस्ट्रोफिन उत्पादन को रोक सकता है। नॉनसेंस उत्परिवर्तन विशेष रीडथ्रू उपचार दृष्टिकोणों के लिए एक संभावित लक्ष्य हैं।
• नॉर्थ स्टार एंबुलेटरी असेसमेंट (NSAA)NSAA और कार्यात्मक आकलन शब्दावलीड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी वाले चलनक्षम व्यक्तियों में गति संबंधी क्षमताओं को मापने के लिए प्रयुक्त एक मानकीकृत आकलन। इसमें 17 कार्यात्मक कार्य शामिल हैं, जैसे खड़े होना, चलना, कूदना और फर्श से उठना, और इसका उपयोग सामान्यतः रोग की प्रगति तथा उपचार प्रभावों की निगरानी के लिए होता है।
• न्यूनतम नैदानिक रूप से महत्वपूर्ण अंतर (MCID)NSAA और कार्यात्मक आकलन शब्दावलीकिसी आकलन स्कोर में वह सबसे छोटा परिवर्तन जिसे रोगी या चिकित्सक के दृष्टिकोण से सार्थक माना जाता है। DMD परिणाम मापों के लिए MCID उन परिवर्तनों को अलग करने में मदद करता है जो दैनिक जीवन में मायने रख सकते हैं, उन संख्यात्मक अंतरों से जिनका व्यावहारिक महत्व सीमित हो सकता है।

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• परिणाम मापक्लिनिकल परीक्षण के अंतबिंदु और सांख्यिकीय विश्लेषणकिसी प्रतिभागी के स्वास्थ्य, कार्य, लक्षणों या जैविक स्थिति का आकलन करने के लिए प्रयुक्त एक मानकीकृत विधि। DMD अध्ययन रोग की प्रगति और संभावित उपचार प्रभावों का मूल्यांकन करने के लिए NSAA, छह-मिनट चलन दूरी, श्वसन परीक्षण और प्रयोगशाला बायोमार्कर जैसे परिणाम मापों का उपयोग करते हैं।
• परीक्षण निलंबनक्लिनिकल परीक्षण डेटा, पहुँच और रिपोर्टिंगकुछ या सभी नैदानिक परीक्षण गतिविधियों में अस्थायी विराम। DMD अनुसंधान में निलंबन सुरक्षा चिंता, नियामक कार्रवाई या परिचालन मुद्दे के कारण हो सकता है, और पुनः आरंभ के कारण, दायरा तथा शर्तें विशेष अध्ययन पर निर्भर करती हैं।
• परीक्षण पंजीकरणक्लिनिकल परीक्षण डेटा, पहुँच और रिपोर्टिंगकिसी सार्वजनिक रजिस्ट्री में किसी नैदानिक अध्ययन के बारे में निर्दिष्ट जानकारी दर्ज करने की प्रक्रिया। पंजीकरण परीक्षण के उद्देश्यों, अभिकल्प, समापन बिंदुओं और अन्य जानकारी का प्रलेखन कर पारदर्शिता सुधारने में मदद करता है, जिससे मूल अध्ययन योजना की तुलना उसके रिपोर्ट किए गए निष्कर्षों से करना आसान होता है।
• परीक्षण समाप्तिक्लिनिकल परीक्षण डेटा, पहुँच और रिपोर्टिंगनियोजित पूर्णता से पहले किसी नैदानिक अध्ययन को जल्दी रोकना। कोई DMD परीक्षण सुरक्षा चिंताओं, भर्ती कठिनाइयों, व्यावसायिक निर्णयों, लाभ के अपर्याप्त साक्ष्य या अन्य कारणों से समाप्त किया जा सकता है; केवल समाप्ति विशिष्ट कारण या परिणाम स्थापित नहीं करती।
• पात्रता मानदंडक्लिनिकल परीक्षण डिज़ाइन और अनुसंधान शब्दावलीसमावेशन और बहिष्करण आवश्यकताओं का वह पूरा समूह जिसका उपयोग यह निर्धारित करने के लिए होता है कि कोई व्यक्ति नैदानिक परीक्षण में प्रवेश कर सकता है या नहीं। DMD अनुसंधान में पात्रता नियम आयु, उत्परिवर्तन, रोग-चरण, पूर्व उपचार या अन्य नैदानिक विशेषताओं के अनुसार भागीदारी सीमित कर सकते हैं।
• पुष्टिकारक परीक्षणनियामक और औषधि विकास शब्दावलीएक अध्ययन जिसका उद्देश्य अतिरिक्त साक्ष्य देना है जो किसी उपचार के नैदानिक लाभ की पुष्टि या आगे चरित्र-चित्रण करता है। DMD में कुछ प्रकार के प्राधिकरण के बाद पुष्टिकारक परीक्षण आवश्यक हो सकते हैं, विशेषकर जब पूर्व निर्णय ऐसे साक्ष्य पर निर्भर थे जिसने नैदानिक लाभ निर्णायक रूप से स्थापित नहीं किया था।
• पूर्ण प्रतिक्रिया पत्र (CRL)नियामक और औषधि विकास शब्दावलीअमेरिकी FDA द्वारा जारी एक संप्रेषण जब कोई आवेदन अपने वर्तमान रूप में अनुमोदित नहीं किया जा सकता। CRL उन कमियों या मुद्दों की पहचान करता है जिन्हें संबोधित करना होता है, परंतु इसका अर्थ विशिष्ट आवेदन पर निर्भर करता है और इसे स्वतः स्थायी अस्वीकृति नहीं माना जाना चाहिए।
• पूर्ण-लंबाई डिस्ट्रोफिनDMD आनुवंशिकी और आणविक जीवविज्ञानडिस्ट्रोफिन प्रोटीन का वह पूर्ण रूप जो सामान्यतः DMD जीन से बनता है। क्योंकि यह जीन असाधारण रूप से बड़ा है, पारंपरिक वायरल जीन थेरेपी वेक्टरों से इसका संपूर्ण कोडिंग अनुक्रम पहुँचाना DMD उपचार विकसित करने वाले शोधकर्ताओं के लिए बड़ी तकनीकी चुनौती है।
• पेशी चुंबकीय अनुनाद प्रतिबिंबन (Muscle MRI)बायोमार्कर और प्रयोगशाला मापएक प्रतिबिंबन तकनीक जो शल्यक्रिया की आवश्यकता के बिना पेशी संरचना और संघटन की जाँच करती है। DMD अध्ययन MRI का उपयोग पेशी आयतन, वसा प्रतिस्थापन और ऊतक परिवर्तनों का आकलन करने के लिए कर सकते हैं, जिससे केवल कार्यात्मक परीक्षणों से आगे रोग की प्रगति या उपचार प्रभावों के बारे में जानकारी मिलती है।
• पेशी तंतुड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी: रोग शब्दावलीएक विशेषीकृत पेशी कोशिका जो गति उत्पन्न करने के लिए संकुचित होती है। DMD में पेशी तंतु बार-बार क्षतिग्रस्त होते हैं क्योंकि उनमें पर्याप्त कार्यात्मक डिस्ट्रोफिन नहीं होता, जिससे सूजन, अपघटन और स्वस्थ पेशी ऊतक का वसा तथा संयोजी ऊतक से प्रतिस्थापन होता है।
• पेशी पुनर्जननDMD आनुवंशिकी और आणविक जीवविज्ञानवह प्रक्रिया जिसके द्वारा क्षतिग्रस्त पेशी ऊतक पेशी पूर्वगामी कोशिकाओं की सक्रियता और विभेदन के माध्यम से स्वयं की मरम्मत करता है। DMD में निरंतर अपघटन शरीर की पुनर्जनन क्षमता से अधिक हो सकता है, जिससे ऐसे उपचारों पर अनुसंधान होता है जो पेशी मरम्मत सुधार सकते हैं और कार्यात्मक ऊतक संरक्षित कर सकते हैं।
• पेशी पुनर्जनन चिकित्साDMD उपचार और चिकित्सीय दृष्टिकोणएक दृष्टिकोण जिसे क्षतिग्रस्त पेशी ऊतक की मरम्मत, वृद्धि या प्रतिस्थापन का समर्थन करने के लिए बनाया गया है। DMD अनुसंधान में पुनर्जनन चिकित्साएँ पेशी स्टेम कोशिकाओं, कोशिकीय संकेत या अन्य जैविक मार्गों को लक्षित कर सकती हैं, जिसका लक्ष्य कार्यात्मक ऊतक संरक्षित करना या पेशी मरम्मत सुधारना है।
• पेशी बायोप्सीDMD आनुवंशिकी और आणविक जीवविज्ञानएक चिकित्सकीय प्रक्रिया जिसमें प्रयोगशाला विश्लेषण के लिए पेशी ऊतक का एक छोटा नमूना लिया जाता है। DMD नैदानिक परीक्षण बायोप्सी का उपयोग डिस्ट्रोफिन उत्पादन, पेशी विकृति या उपचार-संबंधी परिवर्तनों की जाँच के लिए कर सकते हैं, हालाँकि यह प्रक्रिया आक्रामक है और नमूने केवल एक सीमित ऊतक क्षेत्र का प्रतिनिधित्व करते हैं।
• पोस्ट हॉक विश्लेषणक्लिनिकल परीक्षण के अंतबिंदु और सांख्यिकीय विश्लेषणमूल अध्ययन योजना या प्राथमिक परिणामों की जाँच के बाद किया गया विश्लेषण। DMD अनुसंधान में पोस्ट हॉक विश्लेषण उपयोगी परिकल्पनाएँ उत्पन्न कर सकते हैं, परंतु वे सामान्यतः पूर्वनिर्दिष्ट विश्लेषणों से कम निर्णायक होते हैं, क्योंकि अनेक तुलनाएँ और आँकड़ा-चालित विकल्प भ्रामक निष्कर्षों का जोखिम बढ़ा सकते हैं।
• प्रगतिशील पेशी दुर्बलताड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी: रोग शब्दावलीसमय के साथ पेशी शक्ति में क्रमिक गिरावट, जो DMD में निरंतर पेशी क्षति और अपर्याप्त कार्यात्मक डिस्ट्रोफिन के कारण होती है। यह चलने, खड़े होने, सीढ़ियाँ चढ़ने, वस्तुएँ उठाने और अंततः साँस लेने तथा अन्य आवश्यक कार्यों को प्रभावित कर सकती है।
• प्रणालीगत जीन वितरणDMD उपचार और चिकित्सीय दृष्टिकोणआनुवंशिक पदार्थ का ऐसा प्रशासन जिसका मार्ग उसे एक स्थानीय स्थल के बजाय पूरे शरीर में वितरित करने के लिए होता है। DMD जीन थेरेपी में प्रणालीगत वितरण का उद्देश्य अनेक कंकाल पेशियों और संभावित रूप से हृदय तक पहुँचना है, परंतु वितरण, खुराक और सुरक्षा महत्वपूर्ण विचार बने रहते हैं।
• प्रति-प्रोटोकॉल विश्लेषणक्लिनिकल परीक्षण के अंतबिंदु और सांख्यिकीय विश्लेषणएक विश्लेषण जो उन प्रतिभागियों पर केंद्रित होता है जिन्होंने अध्ययन प्रोटोकॉल का पालन करने की पूर्वनिर्धारित आवश्यकताएँ पूरी कीं। DMD परीक्षणों में यह दृष्टिकोण निर्दिष्ट उपचार स्थितियों के अंतर्गत परिणामों के बारे में पूरक जानकारी दे सकता है, परंतु प्रतिभागियों को बाहर करना पूर्वाग्रह ला सकता है यदि विचलन परिणामों से संबंधित हों।
• प्रतिकूल औषधि प्रतिक्रिया (ADR)सुरक्षा और प्रतिकूल घटना शब्दावलीएक अवांछित और हानिकारक प्रतिक्रिया जिसके लिए किसी औषधीय उत्पाद के साथ कारणात्मक संबंध की कम से कम एक उचित संभावना हो। DMD परीक्षणों में संदिग्ध प्रतिकूल औषधि प्रतिक्रियाओं का सावधानीपूर्वक आकलन आवश्यक है, क्योंकि प्रतिभागियों को अंतर्निहित रोग से संबंधित जटिलताएँ भी हो सकती हैं।
• प्रतिकूल घटना (AE)सुरक्षा और प्रतिकूल घटना शब्दावलीनैदानिक अध्ययन के दौरान किसी प्रतिभागी में कोई भी प्रतिकूल चिकित्सकीय घटना, चाहे उसे अन्वेषणात्मक उपचार से संबंधित माना जाए या नहीं। DMD परीक्षण रिपोर्टों में प्रतिकूल घटनाओं का वर्णन प्रकार, तीव्रता, आवृत्ति, समय और उपचार से उनके संबंध के आकलन के अनुसार होना चाहिए।
• प्रतिक्रिया का टिकाऊपनक्लिनिकल परीक्षण डेटा, पहुँच और रिपोर्टिंगवह समय अवधि जिसके दौरान किसी उपचार के देखे गए जैविक या नैदानिक प्रभाव बने रहते हैं। DMD अनुसंधान में टिकाऊपन सतत डिस्ट्रोफिन अभिव्यक्ति, निरंतर कार्यात्मक लाभ या बनाए रखे गए रोग नियंत्रण को संदर्भित कर सकता है, और यह स्थापित करने के लिए पर्याप्त अनुवर्ती निगरानी आवश्यक है कि प्रभाव समय के साथ कैसे बदलते हैं।
• प्रतिक्रियाकर्ता विश्लेषणउन्नत नैदानिक अनुसंधान और उभरती उपचार अवधारणाएँएक विश्लेषण जो प्रतिभागियों को इस अनुसार वर्गीकृत करता है कि वे सुधार या किसी अन्य परिणाम के लिए पूर्वनिर्धारित सीमा पूरी करते हैं या नहीं। DMD परीक्षणों में प्रतिक्रियाकर्ता विश्लेषण दिखा सकते हैं कि कितने प्रतिभागी परिवर्तन के निर्दिष्ट स्तर तक पहुँचते हैं, परंतु निष्कर्ष सीमा और तुलना की गुणवत्ता पर निर्भर करते हैं।
• प्रतिनिधित्वक्लिनिकल परीक्षण डेटा, पहुँच और रिपोर्टिंगवह मात्रा जिस तक कोई अध्ययन जनसंख्या उस व्यापक जनसंख्या की विशेषताओं को प्रतिबिंबित करती है जिसके लिए निष्कर्ष प्रासंगिक हो सकते हैं। DMD परीक्षणों में आयु समूहों, रोग-चरणों, भौगोलिक क्षेत्रों और आनुवंशिक प्रकारों में प्रतिनिधित्व परिणामों की प्रयोज्यता को प्रभावित कर सकता है।
• प्रतिरक्षाजनकतासुरक्षा और प्रतिकूल घटना शब्दावलीकिसी उपचार या चिकित्सकीय उत्पाद की प्रतिरक्षा प्रतिक्रिया उत्पन्न करने की क्षमता। DMD जीन थेरेपी परीक्षणों में प्रतिरक्षाजनकता में किसी वायरल वेक्टर या चिकित्सकीय प्रोटीन के विरुद्ध निर्देशित एंटीबॉडी या कोशिकीय प्रतिक्रियाएँ शामिल हो सकती हैं, जो सुरक्षा, उपचार सक्रियता या भविष्य की खुराक के लिए पात्रता को प्रभावित कर सकती हैं।
• प्रतिशत पूर्वानुमानित FVCसुरक्षा और प्रतिकूल घटना शब्दावलीकिसी व्यक्ति की मापी गई फोर्स्ड वाइटल कैपेसिटी, जिसे किसी उपयुक्त संदर्भ जनसंख्या के अपेक्षित मान के प्रतिशत के रूप में व्यक्त किया जाता है। DMD में यह माप श्वसन कार्य आँकते समय आयु, लिंग और शरीर के आकार जैसे कारकों को ध्यान में रखने में मदद करता है, हालाँकि व्याख्या प्रयुक्त संदर्भ समीकरणों पर निर्भर करती है।
• प्रथम-मानव अध्ययनउन्नत नैदानिक अनुसंधान और उभरती उपचार अवधारणाएँएक प्रारंभिक नैदानिक अध्ययन जिसमें किसी उपचार को पहली बार मनुष्यों को दिया जाता है। DMD विकास में ऐसे अध्ययन सामान्यतः सुरक्षा, सहनशीलता, खुराक और प्रारंभिक जैविक सक्रियता पर जोर देते हैं, सावधानीपूर्वक निगरानी के साथ, क्योंकि मानव एक्सपोज़र सीमित या पूरी तरह नया हो सकता है।
• प्रदर्शन-आधारित परिणाम आकलनNSAA और कार्यात्मक आकलन शब्दावलीएक मूल्यांकन जिसमें प्रतिभागी मानकीकृत कार्य करते हैं और एक आकलनकर्ता उनकी क्षमता, गति या प्रदर्शन की गुणवत्ता मापता है। DMD नैदानिक परीक्षण इन आकलनों का उपयोग गति संबंधी कार्य का परिमाणन करने और यह निर्धारित करने के लिए करते हैं कि कोई उपचार दैनिक जीवन से संबंधित क्षमताओं को प्रभावित करता है या नहीं।
• प्रधान अन्वेषक (PI)क्लिनिकल परीक्षण डिज़ाइन और अनुसंधान शब्दावलीयोग्य शोधकर्ता जो किसी विशेष स्थल पर नैदानिक अध्ययन के संचालन के लिए, या अध्ययन संरचना के अनुसार समग्र वैज्ञानिक निगरानी के लिए, जिम्मेदार होता है। प्रधान अन्वेषक यह सुनिश्चित करने में मदद करता है कि परीक्षण अपने प्रोटोकॉल और लागू नैतिक तथा नियामक आवश्यकताओं का पालन करे।
• प्रभाव आकारक्लिनिकल परीक्षण के अंतबिंदु और सांख्यिकीय विश्लेषणकिसी अध्ययन में देखे गए अंतर या संबंध की मात्रा का वर्णन करने वाला संख्यात्मक अनुमान। DMD नैदानिक परीक्षणों में प्रभाव आकार शोधकर्ताओं को यह समझने में मदद करता है कि उपचार-संबद्ध परिवर्तन कितना बड़ा है, सांख्यिकीय सार्थकता का पूरक बनता है और उसकी संभावित नैदानिक प्रासंगिकता के आकलन का समर्थन करता है।
• प्रभावकारिताक्लिनिकल परीक्षण के अंतबिंदु और सांख्यिकीय विश्लेषणवह सीमा जिस तक कोई उपचार नैदानिक अध्ययन की स्थितियों में अपना इच्छित प्रभाव उत्पन्न करता है। DMD परीक्षणों में प्रभावकारिता का मूल्यांकन पूर्वनिर्धारित समापन बिंदुओं और उपयुक्त सांख्यिकीय तुलनाओं के माध्यम से किया जाता है, केवल जैविक सक्रियता या अलग-थलग सकारात्मक निष्कर्षों पर निर्भर नहीं किया जाता।
• प्रभावशीलताक्लिनिकल परीक्षण के अंतबिंदु और सांख्यिकीय विश्लेषणवह सीमा जिस तक कोई उपचार परीक्षण की नियंत्रित स्थितियों के बाहर, नियमित नैदानिक अभ्यास में लाभ देता है। DMD में वास्तविक-जगत प्रभावशीलता परीक्षण की प्रभावकारिता से भिन्न हो सकती है, क्योंकि रोगी विशेषताएँ, उपचार पालन, देखभाल तक पहुँच और निगरानी में अंतर होते हैं।
• प्रयोगशाला संदर्भ सीमाबायोमार्कर और प्रयोगशाला मापकिसी निर्धारित संदर्भ जनसंख्या में किसी विशेष प्रयोगशाला परीक्षण के लिए विशिष्ट माने जाने वाले मानों की सीमा। DMD रोगियों के परिणाम मानक सीमाओं से काफी बाहर हो सकते हैं, और व्याख्या में रोग-संबंधी परिवर्तनों, आयु, परीक्षण विधियों और जिस नैदानिक प्रश्न की जाँच हो रही है, उसका ध्यान रखा जाना चाहिए।
• प्राकृतिक इतिहासड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी: रोग शब्दावलीजिस उपचार की जाँच की जा रही है, उसके प्रभावों के बिना समय के साथ किसी रोग की विशिष्ट प्रगति। DMD के प्राकृतिक इतिहास अध्ययन शोधकर्ताओं को विभिन्न आयु और रोग-चरणों में गति संबंधी कार्य, पेशी शक्ति, श्वसन क्षमता और अन्य परिणामों में अपेक्षित परिवर्तन समझने में मदद करते हैं।
• प्राकृतिक इतिहास तुलनित्रक्लिनिकल परीक्षण के अंतबिंदु और सांख्यिकीय विश्लेषणएक संदर्भ समूह या डेटासेट जो उन प्रतिभागियों में रोग की प्रगति का वर्णन करता है जिन्हें मूल्यांकन के अंतर्गत अन्वेषणात्मक उपचार नहीं मिल रहा। DMD अध्ययन समवर्ती नियंत्रण समूह स्थापित करना कठिन होने पर प्राकृतिक इतिहास आँकड़ों का उपयोग कर सकते हैं, परंतु डेटासेटों के बीच अंतर तुलनाओं को जटिल बना सकते हैं।
• प्राथमिक समापन बिंदुक्लिनिकल परीक्षण के अंतबिंदु और सांख्यिकीय विश्लेषणउपचार के इच्छित प्रभाव का मूल्यांकन करने के लिए नैदानिक परीक्षण में निर्दिष्ट मुख्य परिणाम। DMD में प्राथमिक समापन बिंदु किसी कार्यात्मक आकलन या किसी अन्य पूर्वनिर्धारित माप से संबंधित हो सकता है, और परीक्षण का सांख्यिकीय विश्लेषण सामान्यतः इस प्रमुख परिणाम के आसपास बनाया जाता है।
• प्राथमिकता समीक्षा (Priority Review)नियामक और औषधि विकास शब्दावलीएक नियामक समीक्षा पदनाम जो निर्दिष्ट मानदंड पूरे करने वाले आवेदन के लिए FDA के लक्ष्य समीक्षा समय को छोटा करता है। DMD में Priority Review एजेंसी की समीक्षा प्रक्रिया तेज कर सकता है, परंतु यह संबंधित अनुमोदन निर्णय के लिए आवश्यक साक्ष्य मानकों को कम नहीं करता।
• प्रीक्लिनिकल अध्ययनउन्नत नैदानिक अनुसंधान और उभरती उपचार अवधारणाएँकिसी उपचार का मानव नैदानिक परीक्षणों में मूल्यांकन होने से पहले किया गया अनुसंधान, जिसमें अक्सर प्रयोगशाला प्रयोग और पशु मॉडल उपयोग होते हैं। DMD में प्रीक्लिनिकल अध्ययन जैविक तंत्रों, वितरण, प्रारंभिक सुरक्षा और संभावित प्रभावकारिता का आकलन कर सकते हैं, परंतु उनके परिणाम मनुष्यों में सफलता की गारंटी नहीं देते।
• प्रेक्षक-रिपोर्टित परिणाम (ObsRO)क्लिनिकल परीक्षण के अंतबिंदु और सांख्यिकीय विश्लेषणकिसी ऐसे व्यक्ति द्वारा पूरा किया गया माप जो प्रतिभागी के व्यवहार या कार्य का अवलोकन करता है, परंतु जानकारी की व्याख्या स्वास्थ्य पेशेवर के रूप में नहीं करता। DMD अनुसंधान में, जब प्रतिभागी स्वयं विश्वसनीय रूप से जानकारी नहीं दे सकता, तब कोई प्रेक्षक सीधे देखी गई गतिविधियाँ रिपोर्ट कर सकता है।
• प्रोटीन अभिव्यक्तिउन्नत नैदानिक अनुसंधान और उभरती उपचार अवधारणाएँवह प्रक्रिया जिसके द्वारा कोशिकाएँ आनुवंशिक निर्देशों का उपयोग कर प्रोटीन बनाती हैं। DMD अनुसंधान में अन्वेषक डिस्ट्रोफिन या अन्य प्रोटीनों की अभिव्यक्ति माप सकते हैं, यह मूल्यांकन करने के लिए कि कोई उपचार अपने इच्छित जैविक लक्ष्य को प्रभावित करता है या नहीं, साथ ही अभिव्यक्ति स्तरों को प्रदर्शित नैदानिक लाभ से अलग रखते हैं।
• प्रोटीन स्थानीयकरणउन्नत नैदानिक अनुसंधान और उभरती उपचार अवधारणाएँकोशिकाओं या ऊतकों के भीतर किसी प्रोटीन का वितरण। DMD अध्ययनों में शोधकर्ता यह जाँच सकते हैं कि डिस्ट्रोफिन पेशी-तंतु झिल्ली तक पहुँचता है या नहीं, क्योंकि किसी नमूने में प्रोटीन का पता लगना आवश्यक रूप से यह स्थापित नहीं करता कि वह सही स्थान पर है या अपना सामान्य कार्य कर रहा है।
• प्रोटोकॉल संशोधनक्लिनिकल परीक्षण डिज़ाइन और अनुसंधान शब्दावलीकिसी अनुमोदित या सक्रिय नैदानिक अध्ययन प्रोटोकॉल में औपचारिक रूप से प्रलेखित परिवर्तन। संशोधन पात्रता मानदंड, अध्ययन प्रक्रियाएँ, समापन बिंदु या अन्य तत्व बदल सकते हैं, और महत्वपूर्ण परिवर्तनों के क्रियान्वयन से पहले सामान्यतः उपयुक्त नियामक और आचार समीक्षा आवश्यक होती है।
• प्लेसबोक्लिनिकल परीक्षण डिज़ाइन और अनुसंधान शब्दावलीएक उपचार जिसे अन्वेषणात्मक उपचार जैसा दिखने के लिए बनाया जाता है, परंतु जिसमें उसका सक्रिय चिकित्सकीय घटक नहीं होता। DMD परीक्षणों में प्लेसबो समूह शोधकर्ताओं को उपचार प्रभावों को अपेक्षाओं, रोग की प्राकृतिक प्रगति या अन्य कारकों से जुड़े परिवर्तनों से अलग करने में मदद करते हैं।
• प्लेसबो-नियंत्रित परीक्षणक्लिनिकल परीक्षण डिज़ाइन और अनुसंधान शब्दावलीएक नैदानिक अध्ययन जो निर्धारित स्थितियों में किसी अन्वेषणात्मक उपचार की तुलना प्लेसबो से करता है। यह अभिकल्प नियंत्रण समूह में देखे गए प्रभावों से आगे उपचार के प्रभावों का अनुमान लगाने में मदद कर सकता है, बशर्ते यादृच्छिकीकरण, अंधीकरण, अनुवर्ती निगरानी और परिणाम आकलन उचित रूप से किए जाएँ।

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• फर्श से उठने का समय (TTRF)NSAA और कार्यात्मक आकलन शब्दावलीएक समयबद्ध आकलन जो यह मापता है कि किसी प्रतिभागी को फर्श से खड़े होने की स्थिति में आने में कितना समय लगता है। DMD में समीपस्थ पेशी दुर्बलता बढ़ने पर यह कार्य धीमा हो सकता है, जिससे पूरा होने का समय कार्यात्मक प्रदर्शन पर नज़र रखने के लिए उपयोगी हो जाता है।
• फर्श से समयबद्ध उठनाNSAA और कार्यात्मक आकलन शब्दावलीएक कार्यात्मक परीक्षण जो यह मापता है कि किसी प्रतिभागी को लेटी हुई या फर्श-स्तर की स्थिति से खड़े होने में कितना समय लगता है। DMD में इस गति में कठिनाई समीपस्थ पेशी दुर्बलता को दर्शा सकती है, और इस परीक्षण का उपयोग अक्सर गति संबंधी कार्य में परिवर्तनों की निगरानी के लिए होता है।
• फाइब्रोसिसDMD आनुवंशिकी और आणविक जीवविज्ञानकिसी अंग या पेशी के भीतर संयोजी ऊतक का अत्यधिक संचय। DMD में दीर्घकालिक पेशी चोट और सूजन फाइब्रोसिस को बढ़ावा दे सकती है, जो कार्यात्मक पेशी ऊतक का स्थान ले लेती है और लचीलेपन में कमी, गति में बाधा तथा पेशी प्रदर्शन में गिरावट में योगदान कर सकती है।
• फार्माकोकाइनेटिक्स (PK)बायोमार्कर और प्रयोगशाला मापइसका अध्ययन कि कोई औषधि शरीर में कैसे प्रवेश करती है, ऊतकों में कैसे गति करती है, चयापचित होती है और समय के साथ कैसे निष्कासित होती है। DMD परीक्षणों में फार्माकोकाइनेटिक माप शोधकर्ताओं को औषधि एक्सपोज़र समझने, खुराक अनुसूची निर्धारित करने और एक्सपोज़र, सुरक्षा तथा उपचार प्रतिक्रिया के बीच संबंधों की जाँच करने में मदद करते हैं।
• फार्माकोडायनामिक बायोमार्करबायोमार्कर और प्रयोगशाला मापएक मापने योग्य जैविक संकेतक जिसका उपयोग यह निर्धारित करने के लिए होता है कि कोई उपचार शरीर में अपेक्षित प्रभाव उत्पन्न करता है या नहीं। DMD अनुसंधान में फार्माकोडायनामिक बायोमार्करों में डिस्ट्रोफिन अभिव्यक्ति या जैविक मार्गों में परिवर्तन शामिल हो सकते हैं, जो नैदानिक लाभ स्थापित होने से पहले उपचार की सक्रियता समझने में शोधकर्ताओं की मदद करते हैं।
• फार्माकोडायनामिक्स (PD)बायोमार्कर और प्रयोगशाला मापइसका अध्ययन कि कोई उपचार शरीर को कैसे प्रभावित करता है, जिसमें उसकी जैविक सक्रियता और मापने योग्य प्रभाव शामिल हैं। DMD अनुसंधान में फार्माकोडायनामिक आकलन यह जाँच सकते हैं कि कोई औषधि अपने इच्छित लक्ष्य को प्रभावित करती है, डिस्ट्रोफिन उत्पादन बदलती है, या किसी अन्य रोग-संबंधी जैविक प्रक्रिया को बदलती है।
• फास्ट ट्रैक पदनाम (Fast Track)नियामक और औषधि विकास शब्दावलीएक अमेरिकी नियामक पदनाम जिसका उद्देश्य उन गंभीर स्थितियों के उपचारों के विकास और समीक्षा को सुगम बनाना है जो अपूरित चिकित्सकीय आवश्यकताओं को संबोधित करते हैं। Fast Track पदनाम प्राप्त DMD उपचार कुछ अंतःक्रियाओं या समीक्षा तंत्रों के लिए योग्य हो सकता है, परंतु पदनाम अनुमोदन की गारंटी नहीं देता।
• फिजियोथेरेपीDMD उपचार और चिकित्सीय दृष्टिकोणएक स्वास्थ्य देखभाल हस्तक्षेप जिसमें शारीरिक कार्य बनाए रखने और जटिलताओं के प्रबंधन में मदद के लिए गति, व्यायाम, स्थिति निर्धारण और अन्य तकनीकें शामिल हैं। DMD में व्यक्तिगत फिजियोथेरेपी जोड़ों की गतिशीलता, लचीलापन और दैनिक गतिविधियों में भागीदारी का समर्थन कर सकती है, साथ ही अनुचित व्यायाम तीव्रता से बचा जा सकता है।
• फीनोटाइपड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी: रोग शब्दावलीकिसी स्थिति की देखी जा सकने वाली विशेषताएँ, जिनमें लक्षण, शारीरिक क्षमताएँ और नैदानिक निष्कर्ष शामिल हैं। DMD में फीनोटाइप आनुवंशिक उत्परिवर्तन, आयु, रोग-चरण, उपचार इतिहास और रोग-प्रगति में व्यक्तिगत भिन्नताओं के अनुसार बदल सकता है।
• फेज 1 परीक्षणक्लिनिकल परीक्षण डिज़ाइन और अनुसंधान शब्दावलीएक प्रारंभिक-चरण नैदानिक अध्ययन जो मुख्यतः किसी उपचार की सुरक्षा, सहनशीलता और शरीर द्वारा उसके प्रसंस्करण का मूल्यांकन करता है। DMD में फेज 1 अध्ययन खुराक स्तर, जैविक सक्रियता या प्रारंभिक बायोमार्करों का भी आकलन कर सकते हैं, परंतु वे सामान्यतः निश्चित नैदानिक लाभ स्थापित करने के लिए नहीं बनाए जाते।
• फेज 2 परीक्षणक्लिनिकल परीक्षण डिज़ाइन और अनुसंधान शब्दावलीएक नैदानिक अध्ययन जो लक्ष्य स्थिति वाले लोगों में किसी उपचार की सुरक्षा, खुराक और प्रभावशीलता के प्रारंभिक प्रमाण की खोज करता है। DMD में फेज 2 परीक्षण कार्यात्मक परिणामों, बायोमार्करों और खुराक-प्रतिक्रिया संबंधों का आकलन कर सकते हैं, ताकि यह निर्धारित करने में मदद मिले कि बड़े अध्ययन उचित हैं या नहीं।
• फेज 3 परीक्षणक्लिनिकल परीक्षण डिज़ाइन और अनुसंधान शब्दावलीएक बड़ा नैदानिक अध्ययन जो किसी निर्धारित रोगी जनसंख्या में उपचार की प्रभावकारिता और सुरक्षा का मूल्यांकन करने के लिए बनाया जाता है। DMD के फेज 3 परीक्षण सामान्यतः उपचार की तुलना प्लेसबो या किसी अन्य नियंत्रण से करते हैं और नियामक निर्णयों का समर्थन करने के लिए पूर्वनिर्दिष्ट समापन बिंदुओं का आकलन करते हैं।
• फेज 4 परीक्षणक्लिनिकल परीक्षण डिज़ाइन और अनुसंधान शब्दावलीकिसी उपचार को विपणन प्राधिकरण मिलने के बाद किया जाने वाला अध्ययन। यह दीर्घकालिक सुरक्षा, नियमित अभ्यास में प्रभावशीलता, असामान्य प्रतिकूल घटनाओं, या अतिरिक्त नैदानिक प्रश्नों की जाँच कर सकता है जिनका उत्तर पूर्व DMD उपचार विकास के दौरान पूरी तरह नहीं मिला था।
• फॉस्फोरोडायमिडेट मॉर्फोलिनो ऑलिगोमर (PMO)DMD उपचार और चिकित्सीय दृष्टिकोणएक प्रकार का संश्लिष्ट एंटीसेंस ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड जिसे विशिष्ट आरएनए अनुक्रमों से बँधने और आरएनए प्रसंस्करण को प्रभावित करने के लिए बनाया जाता है। कई DMD एक्सॉन-स्किपिंग उपचार चयनित एक्सॉन को लक्षित करने के लिए PMO रसायन का उपयोग करते हैं, परंतु परिणामी डिस्ट्रोफिन उत्पादन और नैदानिक प्रभाव उपचार तथा उत्परिवर्तन के अनुसार भिन्न होते हैं।
• फोर्स्ड वाइटल कैपेसिटी (FVC)सुरक्षा और प्रतिकूल घटना शब्दावलीपूरी साँस लेने के बाद कोई व्यक्ति बलपूर्वक जितनी अधिकतम वायु बाहर निकाल सकता है, उसका आयतन, जिसे स्पाइरोमेट्री से मापा जाता है। DMD में FVC का उपयोग सामान्यतः श्वसन पेशी दुर्बलता की निगरानी के लिए होता है और यह शोधकर्ताओं को समय के साथ श्वसन क्षीणता की प्रगति का मूल्यांकन करने में मदद कर सकता है।
• फ्रेमशिफ्ट उत्परिवर्तनड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी: रोग शब्दावलीएक आनुवंशिक परिवर्तन जो प्रोटीन उत्पादन के दौरान डीएनए को तीन न्यूक्लियोटाइडों के समूहों में पढ़े जाने के तरीके को बदल देता है। DMD में फ्रेमशिफ्ट उत्परिवर्तन अक्सर डिस्ट्रोफिन रीडिंग फ्रेम को बाधित करते हैं, जिससे समयपूर्व समाप्ति होती है और बहुत कम या कोई कार्यात्मक डिस्ट्रोफिन नहीं बनता।

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• बहिष्करण मानदंडक्लिनिकल परीक्षण डिज़ाइन और अनुसंधान शब्दावलीवे पूर्वनिर्धारित स्थितियाँ या विशेषताएँ जो किसी व्यक्ति को नैदानिक अध्ययन में भाग लेने से रोकती हैं। DMD परीक्षणों में ये मानदंड चिकित्सकीय जोखिमों, पूर्व उपचारों, प्रयोगशाला निष्कर्षों, आनुवंशिक विशेषताओं, या अन्य कारकों से संबंधित हो सकते हैं जो प्रतिभागी सुरक्षा या परिणाम व्याख्या को प्रभावित कर सकते हैं।
• बहुकेन्द्रीय परीक्षणक्लिनिकल परीक्षण डिज़ाइन और अनुसंधान शब्दावलीएक साझा प्रोटोकॉल के अंतर्गत कई अनुसंधान स्थलों पर किया जाने वाला नैदानिक अध्ययन। DMD में बहुकेन्द्रीय परीक्षण प्रतिभागियों की भर्ती अधिक कुशलता से कर सकते हैं और रोगियों की व्यापक श्रेणी शामिल कर सकते हैं, साथ ही स्थानों के बीच सुसंगत प्रशिक्षण, आकलन विधियों और आँकड़ा संग्रह की आवश्यकता होती है।
• बहुलताक्लिनिकल परीक्षण के अंतबिंदु और सांख्यिकीय विश्लेषणवह सांख्यिकीय समस्या जो तब उत्पन्न होती है जब अनेक परिकल्पनाओं, समापन बिंदुओं या तुलनाओं का परीक्षण किया जाता है। DMD परीक्षणों में उचित समायोजन के बिना कई परिणामों का परीक्षण मिथ्या-धनात्मक निष्कर्षों की प्रायिकता बढ़ा सकता है, इसलिए पूर्वनिर्दिष्ट सांख्यिकीय योजनाएँ और पारदर्शी रिपोर्टिंग महत्वपूर्ण हैं।
• बायाँ निलय निष्कासन अंश (LVEF)सुरक्षा और प्रतिकूल घटना शब्दावलीप्रत्येक धड़कन के साथ बाएँ निलय से पंप किए गए रक्त का प्रतिशत। LVEF हृदय कार्य का एक माप है और DMD में इसकी निगरानी की जा सकती है, हालाँकि प्रारंभिक हृदय असामान्यताओं के बावजूद यह एक सामान्य सीमा में रह सकता है और इसकी अकेले व्याख्या नहीं की जानी चाहिए।
• बायोमार्करबायोमार्कर और प्रयोगशाला मापएक मापने योग्य जैविक विशेषता जो किसी सामान्य प्रक्रिया, रोग प्रक्रिया या उपचार की प्रतिक्रिया के बारे में जानकारी देती है। DMD में बायोमार्करों में क्रिएटिन काइनेज, यकृत-संबद्ध एंजाइम, डिस्ट्रोफिन स्तर और पेशी क्षति या उपचार प्रभावों का आकलन करने के लिए प्रयुक्त प्रतिबिंबन माप शामिल हैं।
• बायोमार्कर परिवर्तनशीलताबायोमार्कर और प्रयोगशाला मापजब किसी बायोमार्कर का आकलन विभिन्न व्यक्तियों में या अलग-अलग समय पर किया जाता है, तब देखे जाने वाले प्राकृतिक या माप-संबंधी अंतर। DMD अध्ययनों में गतिविधि, आयु, रोग-चरण, नमूना संचालन और प्रयोगशाला विधियाँ परिणामों को प्रभावित कर सकती हैं और प्रतिभागियों या परीक्षणों के बीच तुलना जटिल बना सकती हैं।
• बायोमार्कर समापन बिंदुबायोमार्कर और प्रयोगशाला मापएक नैदानिक परीक्षण समापन बिंदु जो किसी मापने योग्य जैविक विशेषता पर आधारित होता है, न कि इस सीधे आकलन पर कि रोगी कैसा महसूस करता है, कैसे कार्य करता है या जीवित रहता है। DMD में उदाहरणों में डिस्ट्रोफिन स्तर या प्रयोगशाला माप शामिल हो सकते हैं, परंतु इच्छित उपयोग के लिए नैदानिक लाभ की भविष्यवाणी करने की उनकी क्षमता स्थापित होनी चाहिए।
• बायोलॉजिक्स लाइसेंस आवेदन (BLA)नियामक और औषधि विकास शब्दावलीकिसी जैविक उत्पाद का विपणन करने की अनुमति माँगने के लिए अमेरिकी FDA को प्रस्तुत एक नियामक आवेदन। प्रासंगिक DMD चिकित्साओं के लिए BLA में विनिर्माण, गुणवत्ता, सुरक्षा और प्रभावशीलता संबंधी साक्ष्य तथा नियामक आकलन के लिए आवश्यक अन्य जानकारी शामिल होती है।
• बाह्य नियंत्रण शाखाक्लिनिकल परीक्षण के अंतबिंदु और सांख्यिकीय विश्लेषणवर्तमान यादृच्छिक परीक्षण के बाहर के आँकड़ों से लिया गया तुलना समूह, जैसे कोई पूर्व नैदानिक अध्ययन या रोगी रजिस्ट्री। DMD अनुसंधान में बाह्य नियंत्रण उपयोगी संदर्भ दे सकते हैं, परंतु पात्रता, आकलनों, उपचार इतिहास और अनुवर्ती निगरानी में अंतर पूर्वाग्रह ला सकते हैं।
• बिंदु उत्परिवर्तनड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी: रोग शब्दावलीएक आनुवंशिक परिवर्तन जिसमें एकल डीएनए न्यूक्लियोटाइड शामिल होता है। DMD जीन में कुछ बिंदु उत्परिवर्तन समयपूर्व स्टॉप संकेत बनाते हैं या आवश्यक प्रोटीन अनुक्रम बदल देते हैं, जिससे सामान्य डिस्ट्रोफिन का उत्पादन रुक जाता है और संभावित रूप से ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी हो सकती है।
• बेकर मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (BMD)ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी: रोग शब्दावलीDMD जीन के उत्परिवर्तनों के कारण होने वाला एक आनुवंशिक पेशी विकार, जिसमें कुछ कार्यात्मक डिस्ट्रोफिन बन पाता है। लक्षण सामान्यतः ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी की तुलना में हल्के होते हैं और अधिक धीरे बढ़ते हैं, हालाँकि गंभीरता व्यक्तियों के बीच काफी भिन्न हो सकती है।
• ब्रेकथ्रू थेरेपी पदनाम (Breakthrough Therapy)नियामक और औषधि विकास शब्दावलीएक अमेरिकी नियामक पदनाम जिसका उद्देश्य किसी गंभीर स्थिति के उपचार के विकास और समीक्षा को तेज करना है, जब प्रारंभिक नैदानिक साक्ष्य नैदानिक रूप से सार्थक समापन बिंदुओं पर उपलब्ध चिकित्सा की तुलना में पर्याप्त सुधार दर्शाता है। यह निश्चित प्रभावशीलता स्थापित नहीं करता और अनुमोदन की गारंटी नहीं देता।

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• भर्तीक्लिनिकल परीक्षण डिज़ाइन और अनुसंधान शब्दावलीपात्र लोगों की पहचान करने और उन्हें नैदानिक अध्ययन में भाग लेने पर विचार करने के लिए आमंत्रित करने की प्रक्रिया। DMD परीक्षणों में भर्ती की गति आयु प्रतिबंधों, उत्परिवर्तन पात्रता, भौगोलिक पहुँच, परिवार की जागरूकता, स्थल उपलब्धता और अध्ययन विज़िटों के व्यावहारिक भार पर निर्भर कर सकती है।
• भर्ती कर रहा परीक्षणक्लिनिकल परीक्षण डेटा, पहुँच और रिपोर्टिंगएक नैदानिक अध्ययन जो सक्रिय रूप से पात्र प्रतिभागियों की तलाश कर रहा है। DMD परिवारों के लिए भर्ती स्थिति की जाँच आयु आवश्यकताओं, आनुवंशिक पात्रता, स्थान और संपर्क विवरण के साथ की जानी चाहिए, क्योंकि भर्ती के रूप में सूचीबद्ध अध्ययन के हर स्थल पर स्थान उपलब्ध नहीं भी हो सकता है।
• भर्ती स्थितिक्लिनिकल परीक्षण डेटा, पहुँच और रिपोर्टिंगप्रायोजक या रजिस्ट्री द्वारा दर्ज, किसी नैदानिक परीक्षण की वर्तमान नामांकन स्थिति। सामान्य स्थितियों में भर्ती जारी, अभी भर्ती नहीं, सक्रिय परंतु भर्ती नहीं, निलंबित, समाप्त और पूर्ण शामिल हैं, हालाँकि सटीक शब्दावली रजिस्ट्री पर निर्भर करती है।
• भौगोलिक पहुँचक्लिनिकल परीक्षण डेटा, पहुँच और रिपोर्टिंगरोगियों की अपने क्षेत्र या देश में नैदानिक अनुसंधान अवसरों तक पहुँचने या अनुमोदित उपचार प्राप्त करने की क्षमता। DMD में भौगोलिक पहुँच परीक्षण-स्थल वितरण, पात्रता प्रतिबंधों, यात्रा आवश्यकताओं, स्वास्थ्य देखभाल आधारभूत संरचना और नियामक या प्रतिपूर्ति नीतियों से प्रभावित हो सकती है।

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• माइक्रोडिस्ट्रोफिनDMD आनुवंशिकी और आणविक जीवविज्ञानडिस्ट्रोफिन का एक छोटा, अभियांत्रिक रूप, जिसे कुछ वायरल जीन थेरेपी वेक्टरों की वहन-क्षमता के भीतर फिट होने के लिए बनाया गया है। माइक्रोडिस्ट्रोफिन चिकित्साओं का उद्देश्य कुछ पेशी-सुरक्षात्मक कार्य देना है, परंतु यह अभियांत्रिक प्रोटीन पूर्ण-लंबाई डिस्ट्रोफिन संरचना के कुछ भागों से रहित होता है।
• माइक्रोडिस्ट्रोफिन जीन थेरेपीDMD उपचार और चिकित्सीय दृष्टिकोणजीन थेरेपी का एक रूप जिसे पेशी कोशिकाओं में एक छोटे डिस्ट्रोफिन प्रोटीन के निर्देश पहुँचाने के लिए बनाया गया है। DMD में शोधकर्ता यह मूल्यांकन करते हैं कि उपचार माइक्रोडिस्ट्रोफिन बनाता है या नहीं, वह पेशी ऊतक तक कितनी व्यापक रूप से पहुँचता है, और क्या जैविक परिवर्तन सार्थक नैदानिक लाभों में परिणत होते हैं।
• मानक देखभालDMD उपचार और चिकित्सीय दृष्टिकोणउपलब्ध साक्ष्य, नैदानिक मार्गदर्शन और व्यावसायिक अभ्यास के आधार पर किसी स्थिति के प्रबंधन का स्वीकृत दृष्टिकोण। DMD में मानक देखभाल में सामान्यतः बहुविषयक निगरानी, जब उपयुक्त हो कॉर्टिकोस्टेरॉइड प्रबंधन, हृदय और श्वसन निगरानी, पुनर्वास, तथा जटिलताओं की रोकथाम या उपचार शामिल हैं।
• मायोकार्डियल फाइब्रोसिसश्वसन, हृदय और मस्कुलोस्केलेटल शब्दावलीहृदय पेशी के भीतर निशान-जैसे संयोजी ऊतक का संचय। DMD में डिस्ट्रोफिन की कमी हृदय ऊतक को क्षति पहुँचाने पर मायोकार्डियल फाइब्रोसिस विकसित हो सकता है और पंपिंग कार्य में महत्वपूर्ण क्षीणता से पहले आ सकता है, इसलिए यह हृदय आकलन में एक महत्वपूर्ण निष्कर्ष है।
• मायोजेनेसिसDMD आनुवंशिकी और आणविक जीवविज्ञानवह जैविक प्रक्रिया जिसके द्वारा पेशी कोशिकाएँ विकसित होती हैं, विभेदित होती हैं और पेशी तंतु बनाती हैं। DMD का अध्ययन करने वाले शोधकर्ता मायोजेनेसिस और पेशी पुनर्जनन की जाँच यह समझने के लिए करते हैं कि उपचार पेशी मरम्मत कैसे सुधार सकते हैं, पेशी ऊतक कैसे बनाए रख सकते हैं, या मुख्यतः डिस्ट्रोफिन प्रतिस्थापन पर केंद्रित दृष्टिकोणों की सीमाओं को कैसे संबोधित कर सकते हैं।
• मायोफाइबरDMD आनुवंशिकी और आणविक जीवविज्ञानएक व्यक्तिगत पेशी तंतु, या पेशी कोशिका, जो कंकाल पेशी के संकुचन में योगदान करती है। DMD अध्ययनों में शोधकर्ता पेशी विकृति समझने और अन्वेषणात्मक चिकित्साओं के प्रति जैविक प्रतिक्रियाओं का आकलन करने के लिए मायोफाइबर के आकार, संरचनात्मक क्षति और डिस्ट्रोफिन अभिरंजन की जाँच कर सकते हैं।
• मायोस्टैटिन निरोधDMD उपचार और चिकित्सीय दृष्टिकोणएक चिकित्सकीय रणनीति जिसका उद्देश्य मायोस्टैटिन की सक्रियता घटाना है। मायोस्टैटिन एक प्रोटीन है जो सामान्यतः कंकाल पेशी वृद्धि को सीमित करता है। शोधकर्ताओं ने DMD में मायोस्टैटिन निरोध की जाँच यह निर्धारित करने के लिए की है कि पेशी द्रव्यमान बढ़ाने से कार्य सुधर सकता है या नहीं, परंतु बड़ी पेशियाँ आवश्यक रूप से अधिक शक्ति या गतिशीलता नहीं देतीं।
• मैसेंजर आरएनए (mRNA)ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी: रोग शब्दावलीएक अणु जो डीएनए से आनुवंशिक निर्देशों को प्रोटीन बनाने वाली कोशिकीय मशीनरी तक ले जाता है। DMD में शोधकर्ता डिस्ट्रोफिन mRNA का अध्ययन यह आकलन करने के लिए करते हैं कि आनुवंशिक उत्परिवर्तन या एक्सॉन-स्किपिंग उपचार डिस्ट्रोफिन बनाने के लिए प्रयुक्त निर्देशों को कैसे प्रभावित करते हैं।
• मॉर्फोलिनो ऑलिगोमरDMD उपचार और चिकित्सीय दृष्टिकोणएक संश्लिष्ट एंटीसेंस अणु जिसका परिवर्तित आधार पूरक आरएनए अनुक्रमों से बँधने के लिए बनाया गया है। कुछ मॉर्फोलिनो-आधारित उपचार DMD एक्सॉन-स्किपिंग अनुसंधान में डिस्ट्रोफिन आरएनए प्रसंस्करण बदलने के लिए उपयोग होते हैं, हालाँकि उनके प्रभाव लक्षित एक्सॉन, वितरण और व्यक्तिगत उत्परिवर्तन पर निर्भर करते हैं।

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• यकृत विषाक्ततासुरक्षा और प्रतिकूल घटना शब्दावलीयकृत को प्रभावित करने वाली उपचार-संबद्ध या रोग-संबद्ध चोट, जिसका आकलन नैदानिक निष्कर्षों, प्रयोगशाला परीक्षणों और अन्य जाँचों से होता है। DMD में व्याख्या जटिल हो सकती है क्योंकि AST और ALT कंकाल पेशी से आ सकते हैं, इसलिए यकृत-विशिष्ट चोट स्थापित करने के लिए अतिरिक्त साक्ष्य आवश्यक है।
• यादृच्छिक नियंत्रित परीक्षण (RCT)क्लिनिकल परीक्षण डिज़ाइन और अनुसंधान शब्दावलीएक नैदानिक अध्ययन जिसमें प्रतिभागियों को संयोग से विभिन्न उपचार समूहों में आवंटित किया जाता है, जिनमें अक्सर एक अन्वेषणात्मक उपचार और एक नियंत्रण शामिल होते हैं। यादृच्छिकीकरण चयन पूर्वाग्रह घटाने में मदद करता है और DMD में उपचार परिणामों की अधिक विश्वसनीय तुलना का समर्थन करता है।
• यादृच्छिकीकरणक्लिनिकल परीक्षण डिज़ाइन और अनुसंधान शब्दावलीप्रोटोकॉल में निर्दिष्ट संयोग-आधारित प्रक्रिया का उपयोग कर प्रतिभागियों को अध्ययन समूहों में आवंटित करना। यादृच्छिकीकरण समूहों के बीच ज्ञात और अज्ञात विशेषताओं को संतुलित करने में मदद करता है, चयन पूर्वाग्रह घटाता है और DMD नैदानिक परीक्षणों में तुलनाओं की विश्वसनीयता मजबूत करता है।
• यूट्रोफिन (Paralogue of Dystrophin)DMD उपचार और चिकित्सीय दृष्टिकोणड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) में यूट्रोफिन एक प्राकृतिक संरचनात्मक सहायक प्रोटीन है, जो डिस्ट्रोफिन की कमी की भरपाई कर सकता है। यह उत्परिवर्तन पर निर्भर न रहने वाले उपचार विकसित करने के सबसे आशाजनक लक्ष्यों में से एक है।
• यूरोपीय औषधि एजेंसी (EMA)नियामक और औषधि विकास शब्दावलीयूरोपीय संघ की वह एजेंसी जो अपने कार्यक्षेत्र में औषधियों के वैज्ञानिक मूल्यांकन और निगरानी का समन्वय करती है। DMD चिकित्साओं के लिए EMA यूरोपीय संघ की केंद्रीकृत प्रक्रिया के माध्यम से अनेक औषधियों के मूल्यांकन में केंद्रीय भूमिका निभाती है, जबकि औपचारिक प्राधिकरण निर्णय लागू यूरोपीय संघ प्रक्रिया के अंतर्गत लिए जाते हैं।

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• रात्रिकालीन हाइपोवेंटिलेशनश्वसन, हृदय और मस्कुलोस्केलेटल शब्दावलीनींद के दौरान अपर्याप्त संवातन, जिससे कार्बन डाइऑक्साइड का अपर्याप्त निष्कासन होता है और कुछ मामलों में ऑक्सीजन स्तर घटते हैं। DMD में श्वसन पेशी दुर्बलता प्रमुख दिन के श्वास कठिनाइयाँ स्पष्ट होने से पहले रात्रिकालीन हाइपोवेंटिलेशन का कारण बन सकती है।
• रीडथ्रू चिकित्साDMD उपचार और चिकित्सीय दृष्टिकोणएक उपचार रणनीति जिसका उद्देश्य कोशिकीय मशीनरी को मैसेंजर आरएनए में कुछ समयपूर्व स्टॉप संकेतों को पार करने के लिए प्रोत्साहित करना है। पात्र नॉनसेंस उत्परिवर्तनों से होने वाले DMD में रीडथ्रू दृष्टिकोण एक लंबे डिस्ट्रोफिन प्रोटीन का उत्पादन बहाल करने का लक्ष्य रखते हैं, हालाँकि प्रभावकारिता और सुरक्षा के लिए नैदानिक मूल्यांकन आवश्यक है।
• रीडिंग फ्रेमड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी: रोग शब्दावलीप्रोटीन उत्पादन के दौरान आनुवंशिक अनुक्रम को तीन न्यूक्लियोटाइडों के समूहों, जिन्हें कोडॉन कहते हैं, में विभाजित करने का तरीका। यदि कोई DMD उत्परिवर्तन इस फ्रेम को बाधित करता है, तो परिणामी डिस्ट्रोफिन समय से पहले कटा हुआ या अनुपस्थित हो सकता है; फ्रेम को बनाए रखने से कभी-कभी एक छोटा प्रोटीन बन सकता है।
• रीडिंग फ्रेम पुनर्स्थापनउन्नत नैदानिक अनुसंधान और उभरती उपचार अवधारणाएँकिसी आनुवंशिक या आरएनए-प्रसंस्करण हस्तक्षेप के बाद डिस्ट्रोफिन उत्पादन के दौरान उपयुक्त तीन-न्यूक्लियोटाइड रीडिंग फ्रेम की बहाली। DMD में कुछ एक्सॉन-स्किपिंग या जीन-संपादन रणनीतियों का उद्देश्य फ्रेम बहाल करना है, जिससे संभावित रूप से एक छोटे डिस्ट्रोफिन प्रोटीन का उत्पादन संभव हो सके।
• रोग की प्रगतिड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी: रोग शब्दावलीड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के बढ़ने के साथ लक्षणों और कार्यात्मक क्षमताओं का क्रमिक बिगड़ना। शोधकर्ता चलने की क्षमता, मोटर स्कोर, पेशी शक्ति, श्वसन कार्य, हृदय माप और समय के साथ अन्य संकेतकों में परिवर्तन के माध्यम से प्रगति का आकलन करते हैं।
• रोग-परिवर्तनकारी चिकित्साDMD उपचार और चिकित्सीय दृष्टिकोणएक उपचार जिसका उद्देश्य केवल लक्षणों से राहत देने के बजाय अंतर्निहित रोग प्रक्रिया को बदलना है। DMD में रोग-परिवर्तनकारी दृष्टिकोण डिस्ट्रोफिन उत्पादन, आनुवंशिक उत्परिवर्तनों, पेशी अपघटन, सूजन या पुनर्जनन को लक्षित कर सकते हैं, परंतु उनके लाभ उपयुक्त नैदानिक साक्ष्य से स्थापित होने चाहिए।
• रोगी जनसंख्याक्लिनिकल परीक्षण डेटा, पहुँच और रिपोर्टिंगकिसी नैदानिक अध्ययन या उपचार संकेत में शामिल या उसके लिए इच्छित व्यक्तियों का समूह। DMD अनुसंधान में जनसंख्या आयु, उत्परिवर्तन प्रकार, चलन स्थिति, पूर्व उपचार या रोग-चरण से परिभाषित हो सकती है, और ये सभी इस बात को प्रभावित कर सकते हैं कि परिणामों की व्याख्या कैसे की जानी चाहिए।
• रोगी-केंद्रित परिणामक्लिनिकल परीक्षण डेटा, पहुँच और रिपोर्टिंगएक परिणाम जो रोगियों के लिए महत्वपूर्ण बातों को प्रतिबिंबित करता है, जैसे दैनिक कार्य, स्वतंत्रता, लक्षण, उपचार भार या जीवन गुणवत्ता। DMD परीक्षणों में रोगी-केंद्रित परिणाम बायोमार्करों और कार्यात्मक स्केल के पूरक बनकर सार्थक उपचार प्रभावों का व्यापक आकलन दे सकते हैं।
• रोगी-रिपोर्टित परिणाम (PRO)क्लिनिकल परीक्षण के अंतबिंदु और सांख्यिकीय विश्लेषणएक माप जो सीधे रोगी द्वारा दी गई जानकारी पर आधारित होता है, बिना किसी अन्य व्यक्ति की व्याख्या के। DMD अनुसंधान में रोगी-रिपोर्टित परिणाम लक्षणों, थकान, दर्द या जीवन गुणवत्ता का आकलन कर सकते हैं, हालाँकि आयु और संप्रेषण क्षमताएँ उपकरण के चयन को प्रभावित कर सकती हैं।

ल

• लक्षणात्मक उपचारDMD उपचार और चिकित्सीय दृष्टिकोणएक उपचार जिसका उद्देश्य लक्षणों या जटिलताओं का प्रबंधन करना है, DMD के अंतर्निहित आनुवंशिक कारण को आवश्यक रूप से ठीक किए बिना। उदाहरणों में हृदय जटिलताओं की औषधियाँ, श्वसन सहायता, फिजियोथेरेपी, और रोग की प्रगति से जुड़े दर्द या अन्य स्वास्थ्य समस्याओं को संबोधित करने वाले उपचार शामिल हैं।
• लक्षित चिकित्साउन्नत नैदानिक अनुसंधान और उभरती उपचार अवधारणाएँएक उपचार जिसे किसी विशेष आणविक लक्ष्य, आनुवंशिक विशेषता या जैविक मार्ग पर कार्य करने के लिए बनाया गया है। DMD में कुछ चिकित्साएँ विशिष्ट एक्सॉन उत्परिवर्तनों को लक्षित करती हैं, जबकि अन्य रोगियों की व्यापक श्रेणी द्वारा साझा रोग-संबंधी प्रक्रियाओं को संशोधित करने का लक्ष्य रखती हैं।
• लक्ष्य प्रोटीनउन्नत नैदानिक अनुसंधान और उभरती उपचार अवधारणाएँएक प्रोटीन जिसे किसी उपचार द्वारा प्रभावित, प्रतिस्थापित, निरोधित, सक्रिय या अन्यथा संशोधित करने के लिए बनाया गया है। DMD अनुसंधान में लक्ष्य स्वयं डिस्ट्रोफिन हो सकता है या पेशी वृद्धि, सूजन, अपघटन या पुनर्जनन में शामिल कोई अन्य प्रोटीन।
• लक्ष्य-संलग्नताबायोमार्कर और प्रयोगशाला मापयह प्रमाण कि कोई उपचार शरीर में अपने इच्छित जैविक लक्ष्य के साथ अंतःक्रिया करता है। DMD अनुसंधान में लक्ष्य-संलग्नता दिखा सकती है कि कोई औषधि संबंधित ऊतक तक पहुँचती है या किसी विशिष्ट आणविक प्रक्रिया को बदलती है, परंतु यह स्वयं बेहतर पेशी कार्य या रोगी परिणाम प्रदर्शित नहीं करती।
• लाभ-जोखिम प्रोफ़ाइलउन्नत नैदानिक अनुसंधान और उभरती उपचार अवधारणाएँकिसी उपचार की ज्ञात और संभावित हानियों की तुलना में उसके संभावित लाभों का समग्र आकलन। DMD में इस प्रोफ़ाइल के मूल्यांकन में रोग की गंभीरता, लाभ की मात्रा और टिकाऊपन, प्रतिकूल घटनाएँ, वैकल्पिक उपचार और उपलब्ध साक्ष्य में अनिश्चितता पर विचार आवश्यक है।
• लिपिड नैनोकण (LNP)DMD उपचार और चिकित्सीय दृष्टिकोणलिपिड घटकों से बना एक छोटा कण जो जैविक अणुओं को पैक कर कोशिकाओं में पहुँचा सकता है। लिपिड नैनोकणों की न्यूक्लिक-अम्ल वितरण के लिए व्यापक जाँच होती है, और शोधकर्ता DMD-संबंधी आनुवंशिक दृष्टिकोणों के लिए उनकी क्षमता खोज सकते हैं, हालाँकि पेशी लक्ष्यीकरण एक बड़ी चुनौती बनी हुई है।
• लैक्टेट डिहाइड्रोजनेज (LDH)बायोमार्कर और प्रयोगशाला मापकोशिकीय ऊर्जा चयापचय में शामिल एक एंजाइम, जो पेशी और कई अन्य ऊतकों में मौजूद होता है। DMD में पेशी क्षति के कारण रक्त में LDH स्तर बढ़ सकते हैं, परंतु यह माप विशिष्ट नहीं है और स्वतंत्र रूप से रोग की गंभीरता या उपचार की प्रभावशीलता निर्धारित नहीं कर सकता।

व

• वसा अंशबायोमार्कर और प्रयोगशाला मापऊतक आयतन का वह अनुपात जो वसा के कारण होता है, जिसे अक्सर विशेष MRI तकनीकों से मापा जाता है। DMD में बढ़ता पेशी वसा अंश पेशी ऊतक के प्रगतिशील प्रतिस्थापन को दर्शा सकता है, जबकि अनुदैर्ध्य माप शोधकर्ताओं को यह जाँचने में मदद कर सकते हैं कि कोई उपचार संरचनात्मक क्षरण को धीमा करता है या नहीं।
• वसा द्वारा प्रतिस्थापनDMD आनुवंशिकी और आणविक जीवविज्ञानरोग के बढ़ने के साथ क्षतिग्रस्त पेशी ऊतक का वसा से प्रतिस्थापित होना। DMD में चुंबकीय अनुनाद प्रतिबिंबन पेशी संरचना में परिवर्तन पहचान सकता है, जिससे शोधकर्ताओं को रोग की गंभीरता का मूल्यांकन करने और यह जाँचने में मदद मिलती है कि कोई उपचार संरचनात्मक क्षरण को धीमा कर सकता है या नहीं।
• वायरल वेक्टरDMD आनुवंशिकी और आणविक जीवविज्ञानलक्षित कोशिकाओं में आनुवंशिक पदार्थ ले जाने के लिए प्रयुक्त एक अभियांत्रिक, वायरस-आधारित वितरण प्रणाली। DMD जीन थेरेपी में वायरल वेक्टर चिकित्सकीय प्रोटीनों के निर्देश पहुँचाने में मदद कर सकते हैं, परंतु शोधकर्ताओं को ऊतक लक्ष्यीकरण, प्रतिरक्षा प्रतिक्रियाएँ, खुराक-संबंधी जोखिम और अभिव्यक्ति की अवधि का मूल्यांकन करना होता है।
• वास्तविक-जगत डेटा (RWD)क्लिनिकल परीक्षण के अंतबिंदु और सांख्यिकीय विश्लेषणरोगियों की स्वास्थ्य स्थिति और स्वास्थ्य देखभाल अनुभवों के बारे में जानकारी जो नियमित अभ्यास के दौरान एकत्र होती है, जैसे इलेक्ट्रॉनिक स्वास्थ्य अभिलेख, रजिस्ट्री या बीमा दावे। DMD अनुसंधान में ये आँकड़े नैदानिक परीक्षणों के पूरक हो सकते हैं, परंतु इनमें अनुपलब्ध जानकारी, असंगत माप और भ्रमित करने वाले कारक हो सकते हैं।
• वास्तविक-जगत साक्ष्य (RWE)क्लिनिकल परीक्षण के अंतबिंदु और सांख्यिकीय विश्लेषणनैदानिक साक्ष्य जो नियमित स्वास्थ्य देखभाल या अन्य वास्तविक-जगत स्थितियों के दौरान एकत्र आँकड़ों से प्राप्त होता है, न कि केवल पारंपरिक नैदानिक परीक्षणों से। DMD में ऐसा साक्ष्य शोधकर्ताओं को व्यापक रोगी जनसंख्याओं में दीर्घकालिक परिणामों, उपचार उपयोग, सुरक्षा और प्रभावशीलता की जाँच करने में मदद कर सकता है।
• विपणन प्राधिकरणनियामक और औषधि विकास शब्दावलीनिर्दिष्ट स्थितियों के अंतर्गत निर्धारित संकेतों के लिए किसी औषधीय उत्पाद का विपणन करने की नियामक प्राधिकरण से औपचारिक अनुमति। DMD उपचारों के लिए प्राधिकरण अनुमोदित जनसंख्या और उपयोग की पहचान करता है, और इसमें अतिरिक्त अध्ययनों या निरंतर सुरक्षा निगरानी की आवश्यकताएँ शामिल हो सकती हैं।
• विपणनोत्तर निगरानीनियामक और औषधि विकास शब्दावलीकिसी उपचार के नैदानिक उपयोग के लिए उपलब्ध होने के बाद सुरक्षा जानकारी का निरंतर संग्रह और आकलन। DMD में विपणनोत्तर निगरानी असामान्य या विलंबित प्रतिकूल घटनाओं की पहचान करने और व्यापक जनसंख्याओं में उपचार सुरक्षा की समझ सुधारने में मदद कर सकती है।
• विलोपन उत्परिवर्तनड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी: रोग शब्दावलीएक आनुवंशिक परिवर्तन जिसमें डीएनए का एक खंड अनुपस्थित होता है। DMD जीन में विलोपन एक या अधिक एक्सॉन हटा सकते हैं और डिस्ट्रोफिन उत्पादन को बाधित कर सकते हैं। कुछ एक्सॉन-स्किपिंग चिकित्साओं के लिए पात्रता आँकते समय सटीक विलोपन महत्वपूर्ण होता है।
• विशेष रुचि की प्रतिकूल घटना (AESI)सुरक्षा और प्रतिकूल घटना शब्दावलीएक प्रतिकूल घटना या चिकित्सकीय स्थिति जिस पर विशेष ध्यान आवश्यक है, क्योंकि वह उपचार की क्रियाविधि, ज्ञात जोखिमों या उभरती सुरक्षा चिंताओं से जुड़ी है। DMD परीक्षणों में पूर्वनिर्धारित विशेष रुचि की घटनाओं की बढ़ी हुई निगरानी और लक्षित रिपोर्टिंग प्रक्रियाएँ हो सकती हैं।
• विश्वास अंतराल (CI)क्लिनिकल परीक्षण के अंतबिंदु और सांख्यिकीय विश्लेषणकिसी अनुमानित प्रभाव के आसपास अनिश्चितता व्यक्त करने के लिए सांख्यिकीय विधि से परिकलित मानों की एक सीमा। DMD परीक्षणों में विश्वास अंतराल पाठकों को उपचार अनुमानों की परिशुद्धता आँकने और यह निर्धारित करने में मदद करते हैं कि कौन से प्रभाव आकार देखे गए आँकड़ों के साथ संगत रहते हैं।
• वेस्टर्न ब्लॉट (Western blot)DMD आनुवंशिकी और आणविक जीवविज्ञानकिसी जैविक नमूने में किसी विशिष्ट प्रोटीन की मात्रा और आणविक आकार का पता लगाने तथा अनुमान लगाने के लिए प्रयुक्त प्रयोगशाला तकनीक। DMD परीक्षणों में Western blot किसी संदर्भ मानक के सापेक्ष डिस्ट्रोफिन का परिमाणन कर सकता है, हालाँकि परिणाम नमूना तैयारी और सामान्यीकरण विधियों पर निर्भर करते हैं।
• व्यक्तिगत प्रतिभागी डेटा (IPD)क्लिनिकल परीक्षण डेटा, पहुँच और रिपोर्टिंगकिसी नैदानिक अध्ययन में प्रत्येक प्रतिभागी के बारे में एकत्र विस्तृत जानकारी, न कि केवल समूह-स्तर के सार। DMD अनुसंधान में IPD आयु, जीनोटाइप, आधाररेखा कार्य, बायोमार्कर परिवर्तनों और उपचार प्रतिक्रिया के विश्लेषण का समर्थन कर सकता है, जो गोपनीयता सुरक्षा और लागू आँकड़ा-साझाकरण नियमों के अधीन है।

श

• शिखर खाँसी प्रवाह (PCF)सुरक्षा और प्रतिकूल घटना शब्दावलीखाँसी के दौरान उत्पन्न अधिकतम वायुप्रवाह का माप। DMD में घटती श्वसन पेशी शक्ति खाँसी की प्रभावशीलता कमजोर कर सकती है, इसलिए शिखर खाँसी प्रवाह वायुमार्ग स्राव साफ करने की क्षमता का आकलन करने और यह पहचानने में मदद कर सकता है कि अतिरिक्त श्वसन सहायता कब आवश्यक है।
• शीर्ष-पंक्ति परिणामक्लिनिकल परीक्षण के अंतबिंदु और सांख्यिकीय विश्लेषणकिसी कंपनी द्वारा चयनित नैदानिक परीक्षण निष्कर्षों का प्रारंभिक सार, जिसे अक्सर पूर्ण तकनीकी रिपोर्ट या वैज्ञानिक प्रकाशन से पहले जारी किया जाता है। DMD अनुसंधान में शीर्ष-पंक्ति घोषणाएँ विस्तृत बायोमार्कर आँकड़े, सांख्यिकीय विधियाँ, व्यक्तिगत परिणाम या स्वतंत्र मूल्यांकन के लिए आवश्यक महत्वपूर्ण सुरक्षा जानकारी छोड़ सकती हैं।
• शोथरोधी चिकित्साDMD उपचार और चिकित्सीय दृष्टिकोणएक उपचार जिसका उद्देश्य उन शोथ प्रक्रियाओं को घटाना है जो ऊतक चोट या लक्षणों में योगदान करती हैं। DMD में निरंतर पेशी क्षति के साथ सूजन होती है, और शोथरोधी दृष्टिकोण रोग-संबंधी प्रक्रियाओं के प्रबंधन में मदद कर सकते हैं, हालाँकि नैदानिक लाभ विशिष्ट उपचार और साक्ष्य पर निर्भर करता है।
• श्वसन कार्यसुरक्षा और प्रतिकूल घटना शब्दावलीश्वसन तंत्र की वायु गति करने और प्रभावी श्वास का समर्थन करने की क्षमता। DMD में श्वसन पेशियों की प्रगतिशील दुर्बलता फेफड़ों के आयतन और खाँसी की प्रभावशीलता घटा सकती है, इसलिए रोग की प्रगति की निगरानी और उपचार प्रभावों के मूल्यांकन के लिए श्वसन आकलन महत्वपूर्ण हैं।
• श्वसन पेशी दुर्बलताश्वसन, हृदय और मस्कुलोस्केलेटल शब्दावलीसाँस लेने और खाँसने में शामिल पेशियों की शक्ति में कमी। DMD में मध्यपट और अन्य श्वसन पेशियों की प्रगतिशील दुर्बलता फेफड़ों के आयतन घटा सकती है, स्राव निकासी क्षीण कर सकती है और श्वसन जटिलताओं का जोखिम बढ़ा सकती है।

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• संयोजन चिकित्साDMD उपचार और चिकित्सीय दृष्टिकोणचिकित्सकीय प्रभाव प्राप्त करने के लिए दो या अधिक उपचारों का एक साथ उपयोग। DMD में संयोजन दृष्टिकोण मानक कॉर्टिकोस्टेरॉइड देखभाल को किसी अन्वेषणात्मक चिकित्सा के साथ जोड़ सकते हैं, परंतु अध्ययनों को यह मूल्यांकन करना होता है कि संयोजन परिणाम सुधारता है या नहीं और क्या अंतःक्रियाएँ या अतिरिक्त प्रतिकूल प्रभाव होते हैं।
• सक्रिय तुलनित्रक्लिनिकल परीक्षण डिज़ाइन और अनुसंधान शब्दावलीएक स्थापित उपचार जिसका उपयोग नैदानिक परीक्षण में किसी अन्वेषणात्मक हस्तक्षेप की तुलना के लिए होता है। DMD अनुसंधान में एक सक्रिय तुलनित्र शोधकर्ताओं को सापेक्ष प्रभावशीलता या सुरक्षा का आकलन करने में मदद कर सकता है, जो अध्ययन अभिकल्प और स्वीकृत मानक देखभाल पर निर्भर करता है।
• समग्र आँकड़ेक्लिनिकल परीक्षण डेटा, पहुँच और रिपोर्टिंगप्रतिभागियों के समूह में सारांशित जानकारी, न कि प्रत्येक व्यक्ति के लिए अलग प्रस्तुत की गई। DMD परीक्षण प्रकाशन सामान्यतः औसत NSAA स्कोर, औसत CK स्तर या प्रतिकूल-घटना आवृत्तियाँ जैसे समग्र माप रिपोर्ट करते हैं, जो उपयोगी हो सकते हैं परंतु व्यक्तिगत अंतर छिपा सकते हैं।
• समग्र समापन बिंदुक्लिनिकल परीक्षण के अंतबिंदु और सांख्यिकीय विश्लेषणएक परिणाम जो कई व्यक्तिगत घटनाओं या मापों को एक पूर्वनिर्धारित माप में जोड़ता है। नैदानिक अनुसंधान में समग्र समापन बिंदु उपचार प्रभाव के कई आयाम पकड़ सकते हैं, परंतु व्याख्या के लिए प्रत्येक घटक को समझना आवश्यक है और यह भी कि क्या एक घटक समग्र परिणाम के अधिकांश हिस्से को संचालित करता है।
• समयबद्ध कार्य परीक्षण (TFTs)NSAA और कार्यात्मक आकलन शब्दावलीआकलनों का एक समूह जो यह मापता है कि किसी प्रतिभागी को विशिष्ट शारीरिक गतिविधियाँ पूरी करने में कितना समय लगता है। DMD परीक्षणों में समयबद्ध चलना या दौड़ना, फर्श से उठना और सीढ़ियाँ चढ़ना शामिल हो सकते हैं, ताकि गति संबंधी प्रदर्शन और समय के साथ गतिशीलता में परिवर्तनों का परिमाणन किया जा सके।
• समापन बिंदुक्लिनिकल परीक्षण के अंतबिंदु और सांख्यिकीय विश्लेषणकिसी उपचार के प्रभावों का मूल्यांकन करने के लिए नैदानिक परीक्षण में मापा जाने वाला पूर्वनिर्धारित परिणाम। DMD समापन बिंदु गति संबंधी कार्य, डिस्ट्रोफिन उत्पादन, सुरक्षा, श्वसन क्षमता या अन्य परिणामों का आकलन कर सकते हैं, और उनकी व्याख्या अध्ययन अभिकल्प तथा जिस प्रश्न की जाँच हो रही है, उस पर निर्भर करती है।
• समापन बिंदु पदानुक्रमक्लिनिकल परीक्षण के अंतबिंदु और सांख्यिकीय विश्लेषणप्राथमिक, द्वितीयक और अन्य परीक्षण परिणामों के बीच पूर्वनिर्धारित क्रम और सांख्यिकीय संबंध। स्पष्ट पदानुक्रम शोधकर्ताओं को यह व्याख्या करने में मदद करता है कि कौन से निष्कर्ष मुख्य अध्ययन उद्देश्य का समर्थन करते हैं और कौन से परिणाम पूरक या अन्वेषणात्मक हैं, जिससे अनेक तुलनाओं की अति-व्याख्या का जोखिम घटता है।
• समावेशन मानदंडक्लिनिकल परीक्षण डिज़ाइन और अनुसंधान शब्दावलीवे पूर्वनिर्धारित विशेषताएँ जिन्हें किसी व्यक्ति को नैदानिक परीक्षण में भाग लेने के लिए पूरा करना होता है। DMD समावेशन मानदंड आयु, आनुवंशिक पुष्टि, चलन स्थिति, उत्परिवर्तन प्रकार, स्टेरॉयड उपयोग, या जाँचे जा रहे उपचार से संबंधित अन्य स्वास्थ्य आवश्यकताएँ निर्दिष्ट कर सकते हैं।
• समूह के भीतर परिवर्तनक्लिनिकल परीक्षण के अंतबिंदु और सांख्यिकीय विश्लेषणविभिन्न समय बिंदुओं पर एक ही अध्ययन समूह से प्राप्त मापों के बीच अंतर। DMD परीक्षणों में समूह के भीतर सुधार या स्थिरता जानकारीपूर्ण हो सकती है, परंतु उपयुक्त तुलना और अपेक्षित रोग-प्रगति पर विचार के बिना यह स्वतंत्र रूप से उपचार लाभ स्थापित नहीं करती।
• समूहों के बीच अंतरक्लिनिकल परीक्षण के अंतबिंदु और सांख्यिकीय विश्लेषणकिसी निर्दिष्ट समय बिंदु पर या किसी निर्धारित अवधि में दो या अधिक अध्ययन समूहों के बीच किसी परिणाम में अंतर। DMD परीक्षणों में उपचार और नियंत्रण समूहों की तुलना यह अनुमान लगाने में मदद करती है कि देखे गए परिवर्तन रोग की प्राकृतिक प्रगति या अन्य कारकों से अपेक्षित परिवर्तनों से अधिक हैं या नहीं।
• सरोगेट समापन बिंदुबायोमार्कर और प्रयोगशाला मापएक माप जिसका उपयोग प्रत्यक्ष नैदानिक परिणाम के स्थान पर किया जाता है, क्योंकि उससे सार्थक लाभ की भविष्यवाणी की अपेक्षा होती है। DMD में डिस्ट्रोफिन माप इस संदर्भ में विचार किए जा सकते हैं, परंतु किसी सरोगेट मार्कर में वृद्धि स्वतः बेहतर गतिशीलता, जीवन गुणवत्ता या उत्तरजीविता स्थापित नहीं करती।
• सशर्त विपणन प्राधिकरणनियामक और औषधि विकास शब्दावलीएक नियामक तंत्र जो निर्दिष्ट स्थितियों के अंतर्गत विपणन प्राधिकरण की अनुमति देता है, जब संबंधित प्राधिकरण यह निर्धारित करता है कि लागू मानदंड पूरे हुए हैं। ऐसे प्राधिकरणों में अतिरिक्त साक्ष्य देने की बाध्यताएँ हो सकती हैं, परंतु आवश्यकताएँ और शब्दावली क्षेत्राधिकारों के बीच भिन्न होती हैं।
• सह-प्राथमिक समापन बिंदुक्लिनिकल परीक्षण के अंतबिंदु और सांख्यिकीय विश्लेषणदो या अधिक प्राथमिक परिणाम जिन्हें परीक्षण के मुख्य उद्देश्य की प्राप्ति के लिए पूर्वनिर्धारित सांख्यिकीय सफलता मानदंड पूरे करने होते हैं। DMD अनुसंधान में सह-प्राथमिक समापन बिंदु अध्ययन के अभिकल्प के अनुसार कार्य या उपचार प्रभाव के विभिन्न पहलुओं का मूल्यांकन कर सकते हैं।
• सहकर्मी-समीक्षित प्रकाशनक्लिनिकल परीक्षण के अंतबिंदु और सांख्यिकीय विश्लेषणएक वैज्ञानिक लेख जिसका मूल्यांकन स्वतंत्र विशेषज्ञों द्वारा किसी विद्वतापूर्ण पत्रिका में प्रकाशन से पहले किया जाता है। सहकर्मी समीक्षा DMD अनुसंधान रिपोर्टिंग की गुणवत्ता और पारदर्शिता सुधार सकती है, हालाँकि केवल प्रकाशन यह गारंटी नहीं देता कि अध्ययन पद्धतिगत सीमाओं या पूर्वाग्रह से मुक्त है।
• सहमति-स्वीकृतिक्लिनिकल परीक्षण डिज़ाइन और अनुसंधान शब्दावलीकिसी बच्चे या ऐसे अन्य व्यक्ति द्वारा दी गई सकारात्मक सहमति जो स्वतंत्र रूप से पूर्ण सूचित सहमति कानूनी रूप से नहीं दे सकता। बाल DMD परीक्षणों में, जब उपयुक्त हो, माता-पिता या कानूनी रूप से अधिकृत प्रतिनिधि की अनुमति के साथ यह बाल-सहमति माँगी जाती है।
• सहायक देखभालDMD उपचार और चिकित्सीय दृष्टिकोणकिसी रोग के प्रभावों का प्रबंधन करते हुए कार्य, आराम, स्वतंत्रता और समग्र कल्याण बनाए रखने के लिए स्वास्थ्य देखभाल। DMD में सहायक देखभाल में फिजियोथेरेपी, श्वसन सहायता, हृदय प्रबंधन, पोषण देखभाल, अस्थि-स्वास्थ्य निगरानी और उपयुक्त सहायक प्रौद्योगिकियाँ शामिल हैं।
• सांख्यिकीय शक्तिक्लिनिकल परीक्षण के अंतबिंदु और सांख्यिकीय विश्लेषणयह प्रायिकता कि यदि कोई निर्दिष्ट प्रभाव वास्तव में मौजूद है, तो अध्ययन अपने अभिकल्प में प्रयुक्त मान्यताओं के अंतर्गत उस प्रभाव का पता लगाएगा। DMD परीक्षणों में उपयुक्त शक्ति गणना आवश्यक है, क्योंकि छोटे नमूने, परिवर्तनशील रोग-प्रगति और असंवेदनशील समापन बिंदु उपचार प्रभावों का पता लगाना कठिन बना सकते हैं।
• सांख्यिकीय सार्थकताक्लिनिकल परीक्षण के अंतबिंदु और सांख्यिकीय विश्लेषणइस पर आधारित एक सांख्यिकीय निर्णय कि अध्ययन आँकड़े चुने गए विश्लेषण के अंतर्गत किसी निर्दिष्ट शून्य परिकल्पना से पर्याप्त रूप से असंगत हैं या नहीं। DMD परीक्षण का सांख्यिकीय रूप से सार्थक परिणाम स्वतः सार्थक नैदानिक लाभ स्थापित नहीं करता, और इसकी व्याख्या प्रभाव आकार तथा अध्ययन गुणवत्ता के साथ की जानी चाहिए।
• साइटोकाइन रिलीज सिंड्रोम (CRS)सुरक्षा और प्रतिकूल घटना शब्दावलीरक्तप्रवाह में प्रतिरक्षा संकेत अणुओं के मुक्त होने से होने वाली एक संभावित गंभीर शोथ प्रतिक्रिया। यह कुछ प्रतिरक्षा-आधारित उपचारों के साथ एक मान्यता प्राप्त जोखिम है; यह किसी विशेष DMD हस्तक्षेप के लिए प्रासंगिक है या नहीं और कैसे है, यह उस उपचार की क्रियाविधि और देखे गए सुरक्षा आँकड़ों पर निर्भर करता है।
• साक्ष्य-आधारित चिकित्साउन्नत नैदानिक अनुसंधान और उभरती उपचार अवधारणाएँस्वास्थ्य देखभाल निर्णय लेते समय सर्वोत्तम उपलब्ध अनुसंधान साक्ष्य का नैदानिक विशेषज्ञता और रोगी प्राथमिकताओं के साथ एकीकरण। DMD में साक्ष्य-आधारित अभ्यास में नैदानिक परीक्षणों, सुरक्षा निष्कर्षों, कार्यात्मक परिणामों, बायोमार्करों और व्यक्तिगत रोगियों पर परिणामों की प्रयोज्यता का आलोचनात्मक मूल्यांकन शामिल है।
• सापेक्ष परिवर्तनक्लिनिकल परीक्षण के अंतबिंदु और सांख्यिकीय विश्लेषणकिसी माप में परिवर्तन जिसे किसी संदर्भ मान, अक्सर आधाररेखा, के अनुपात या प्रतिशत के रूप में व्यक्त किया जाता है। DMD अध्ययनों में सापेक्ष परिवर्तन भिन्न प्रारंभिक मानों वाले मापों की तुलना करने में मदद कर सकते हैं, परंतु जब आधाररेखा मान छोटे या अत्यधिक परिवर्तनशील हों तब प्रतिशत भ्रामक हो सकते हैं।
• सामान्य डिस्ट्रोफिन का प्रतिशतबायोमार्कर और प्रयोगशाला मापकिसी रोगी की पेशी में पाए गए डिस्ट्रोफिन की मात्रा को एक निर्धारित सामान्य संदर्भ की तुलना में व्यक्त करने का तरीका। उदाहरण के लिए, सामान्य का 10% उस संदर्भ के दसवें भाग के बराबर मापा गया स्तर दर्शाता है, न कि आवश्यक रूप से पेशी कार्य में 10% सुधार।
• सामान्यीकरण क्षमताक्लिनिकल परीक्षण डेटा, पहुँच और रिपोर्टिंगवह सीमा जिस तक अध्ययन निष्कर्ष उचित रूप से उन लोगों पर लागू हो सकते हैं जो अध्ययन किए गए प्रतिभागियों से आगे हैं। DMD में संकीर्ण रूप से परिभाषित परीक्षण जनसंख्या के परिणाम छोटे बच्चों, अचलनक्षम व्यक्तियों, भिन्न उत्परिवर्तनों या अन्य नैदानिक विशेषताओं वाले रोगियों पर स्वतः लागू नहीं भी हो सकते।
• सुरक्षा प्रोफ़ाइलसुरक्षा और प्रतिकूल घटना शब्दावलीकिसी उपचार के साथ देखी गई प्रतिकूल घटनाओं, प्रयोगशाला परिवर्तनों और अन्य सुरक्षा निष्कर्षों का समग्र स्वरूप। DMD अनुसंधान में सुरक्षा प्रोफ़ाइल में घटना की तीव्रता, आवृत्ति, समय, संभावित कारण और अनुवर्ती अवधि पर विचार करना होता है, केवल एक शीर्षक सुरक्षा कथन पर निर्भर नहीं किया जाता।
• सूचित सहमतिक्लिनिकल परीक्षण डिज़ाइन और अनुसंधान शब्दावलीएक प्रलेखित प्रक्रिया जिसमें संभावित प्रतिभागी या कानूनी रूप से अधिकृत प्रतिनिधि अनुसंधान में भाग लेने के लिए सहमत होने से पहले प्रासंगिक जानकारी प्राप्त करता है और समझता है। इसमें अध्ययन प्रक्रियाओं, संभावित लाभों, जोखिमों, विकल्पों और वापस लेने के अधिकार की चर्चा शामिल है।
• सैटेलाइट कोशिकाएँDMD आनुवंशिकी और आणविक जीवविज्ञानपेशी में रहने वाली स्टेम कोशिकाएँ जो चोट के बाद पेशी की मरम्मत और पुनर्जनन में योगदान करती हैं। DMD में निरंतर पेशी क्षति पुनर्जनन प्रक्रियाओं पर लगातार माँग डालती है, और शोधकर्ता यह जाँचते हैं कि सैटेलाइट-कोशिका सक्रियता को सहारा देने से पेशी ऊतक को संरक्षित या बहाल करने में मदद मिल सकती है या नहीं।
• स्कोलियोसिसDMD उपचार और चिकित्सीय दृष्टिकोणरीढ़ की एक असामान्य पार्श्व वक्रता जो तंत्रिकापेशीय स्थितियों वाले व्यक्तियों में विकसित हो सकती है। DMD में पेशी दुर्बलता बढ़ने पर स्कोलियोसिस अधिक प्रासंगिक हो सकता है, विशेषकर चलन-क्षमता की हानि के बाद, और इसके लिए निगरानी तथा व्यक्तिगत अस्थि-विकृति प्रबंधन आवश्यक हो सकता है।
• स्क्रीनिंगक्लिनिकल परीक्षण डिज़ाइन और अनुसंधान शब्दावलीकिसी संभावित प्रतिभागी का आकलन करने की प्रक्रिया, यह निर्धारित करने के लिए कि वे अध्ययन के पात्रता मानदंड पूरे करते हैं या नहीं। DMD परीक्षणों में स्क्रीनिंग में नामांकन से पहले आनुवंशिक पुष्टि, शारीरिक परीक्षाएँ, प्रयोगशाला परीक्षण, हृदय आकलन और औषधि इतिहास की समीक्षा शामिल हो सकती है।
• स्टेम कोशिका चिकित्साDMD उपचार और चिकित्सीय दृष्टिकोणएक उपचार दृष्टिकोण जिसमें स्टेम कोशिकाएँ शामिल होती हैं, जो विशेषीकृत कोशिका प्रकारों में विकसित हो सकती हैं या जैविक संकेत के माध्यम से ऊतक मरम्मत को प्रभावित कर सकती हैं। DMD में शोधकर्ता पेशी पुनर्जनन में संभावित अनुप्रयोग खोज रहे हैं, परंतु प्रायोगिक अवधारणाओं को सिद्ध उपचारों या स्थापित नैदानिक लाभों से भ्रमित नहीं किया जाना चाहिए।
• स्थानीय जीन वितरणDMD उपचार और चिकित्सीय दृष्टिकोणकिसी विशिष्ट ऊतक या शारीरिक क्षेत्र में सीधे आनुवंशिक पदार्थ का प्रशासन। DMD अनुसंधान में स्थानीय वितरण किसी लक्षित क्षेत्र के भीतर जैविक सक्रियता की जाँच करने में मदद कर सकता है, परंतु एक सीमित क्षेत्र के निष्कर्ष पूरे शरीर में उपचार वितरण या प्रभावशीलता को प्रतिबिंबित नहीं कर सकते।
• स्थूल गति संबंधी कार्यNSAA और कार्यात्मक आकलन शब्दावलीबड़े पेशी समूहों से जुड़ी गतियाँ करने की क्षमता, जैसे चलना, दौड़ना, कूदना और संतुलन बनाए रखना। स्थूल गति आकलन चलनक्षम DMD प्रतिभागियों में विशेष रूप से प्रासंगिक हैं, क्योंकि प्रगतिशील दुर्बलता इन गतिविधियों को धीरे-धीरे सीमित कर सकती है।
• स्पाइरोमेट्रीश्वसन, हृदय और मस्कुलोस्केलेटल शब्दावलीएक श्वास परीक्षण जो यह मापता है कि कोई व्यक्ति कितनी वायु अंदर और बाहर कर सकता है और वह कितनी जल्दी गति करती है। DMD में स्पाइरोमेट्री का उपयोग सामान्यतः श्वसन कार्य की निगरानी के लिए होता है, जिसमें फोर्स्ड वाइटल कैपेसिटी शामिल है, और यह श्वसन पेशी दुर्बलता से जुड़े परिवर्तनों की पहचान करने में मदद कर सकता है।
• स्वतंत्र आँकड़ा समीक्षाउन्नत नैदानिक अनुसंधान और उभरती उपचार अवधारणाएँअध्ययन प्रायोजक से स्वतंत्र व्यक्तियों या संगठनों द्वारा अनुसंधान निष्कर्षों का मूल्यांकन। DMD अनुसंधान में स्वतंत्र समीक्षा यह आकलन करने में मदद कर सकती है कि रिपोर्ट किए गए परिणाम बताए गए निष्कर्षों का समर्थन करते हैं या नहीं, सीमाएँ पहचान सकती है और नैदानिक तथा प्रयोगशाला आँकड़ों की व्याख्या में विश्वास सुधार सकती है।
• स्वतंत्र सुरक्षा निगरानी समितिसुरक्षा और प्रतिकूल घटना शब्दावलीयोग्य विशेषज्ञों का एक समूह जो अपने चार्टर के अनुसार एकत्र होते नैदानिक परीक्षण सुरक्षा आँकड़ों, और कभी-कभी अन्य आँकड़ों, की समीक्षा करता है। अध्ययन के अनुसार समिति प्रतिभागियों की सुरक्षा के लिए परीक्षण जारी रखने, संशोधित करने, विराम देने या रोकने की सिफारिश कर सकती है।
• स्वास्थ्य-संबंधी जीवन गुणवत्ता (HRQoL)क्लिनिकल परीक्षण डेटा, पहुँच और रिपोर्टिंगइसका माप कि किसी व्यक्ति का स्वास्थ्य शारीरिक, भावनात्मक और सामाजिक कल्याण को कैसे प्रभावित करता है। DMD अनुसंधान में जीवन-गुणवत्ता आकलन दैनिक कार्य, भागीदारी, लक्षणों और उपचार के व्यापक प्रभावों की जाँच कर मोटर तथा प्रयोगशाला परिणामों के पूरक हो सकते हैं।

ह

• हाइड्रोथेरेपीDMD उपचार और चिकित्सीय दृष्टिकोणएक चिकित्सकीय दृष्टिकोण जो गति, आराम और शारीरिक भागीदारी का समर्थन करने के लिए जल-आधारित गतिविधियों या व्यायामों का उपयोग करता है। DMD में हाइड्रोथेरेपी व्यक्तियों को कम भार-वहन माँगों के साथ व्यायाम करने में मदद कर सकती है, परंतु गतिविधियों को व्यक्तिगत क्षमताओं और नैदानिक सिफारिशों के अनुसार अनुकूलित किया जाना चाहिए।
• हृदय MRIश्वसन, हृदय और मस्कुलोस्केलेटल शब्दावलीहृदय की संरचना और ऊतक विशेषताओं का मूल्यांकन करने के लिए प्रयुक्त चुंबकीय अनुनाद प्रतिबिंबन परीक्षा। DMD में हृदय MRI मायोकार्डियल फाइब्रोसिस जैसी असामान्यताओं की पहचान करने और हृदय संलग्नता का आकलन करने में मदद कर सकता है, कभी-कभी पारंपरिक माप पर्याप्त क्षीणता दिखाने से पहले परिवर्तन पहचान लेता है।
• हेपेटोटॉक्सिसिटीसुरक्षा और प्रतिकूल घटना शब्दावलीकिसी पदार्थ या उपचार की यकृत चोट उत्पन्न करने की क्षमता। DMD नैदानिक परीक्षणों में शोधकर्ता संभावित हेपेटोटॉक्सिक प्रभावों की पहचान के लिए प्रासंगिक प्रयोगशाला परीक्षणों और नैदानिक संकेतों की निगरानी करते हैं, साथ ही अंतर्निहित पेशी रोग के कारण एंजाइम वृद्धि को यकृत असामान्यताओं से अलग करते हैं।

A

• AAV जीन थेरेपी एंटीबॉडी परीक्षण (Pre-existing Antibodies)DMD उपचार और चिकित्सीय दृष्टिकोणड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) में एंटीबॉडी परीक्षण आमतौर पर दो अलग उपयोगों में से एक को कहते हैं: AAV जीन थेरेपी एंटीबॉडी परीक्षण, या डिस्ट्रोफिन प्रोटीन विश्लेषण (मोनोक्लोनल एंटीबॉडी)।

C

• ClinicalTrials.govक्लिनिकल परीक्षण डेटा, पहुँच और रिपोर्टिंगएक अमेरिकी सार्वजनिक डेटाबेस जो विश्व भर में किए जा रहे नैदानिक अध्ययनों के बारे में जानकारी देता है। परिवार और शोधकर्ता इसका उपयोग अध्ययन उद्देश्यों, पात्रता मानदंडों, स्थानों, भर्ती स्थिति, परिणाम मापों और पोस्ट किए गए परिणामों की जाँच के लिए कर सकते हैं, हालाँकि हर अध्ययन अभिलेख में पूर्ण परिणाम नहीं होते।
• CRISPR-Cas9DMD आनुवंशिकी और आणविक जीवविज्ञानएक जीन-संपादन प्रणाली जो विशिष्ट डीएनए अनुक्रमों को लक्षित करने के लिए गाइड आरएनए और Cas9 एंजाइम का उपयोग करती है। शोधकर्ता यह जाँच रहे हैं कि CRISPR-आधारित दृष्टिकोण DMD जीन के रोग-कारक खंडों को सही या हटा सकते हैं या नहीं, परंतु सुरक्षा, वितरण और दीर्घकालिक प्रभावशीलता महत्वपूर्ण चुनौतियाँ बनी हुई हैं।

D

• DeflazacortDMD उपचार और चिकित्सीय दृष्टिकोणDMD के उपचार और पेशी शक्ति तथा कार्य बनाए रखने में मदद के लिए प्रयुक्त एक कॉर्टिकोस्टेरॉइड। यद्यपि यह नैदानिक लाभ दे सकता है, संभावित प्रतिकूल प्रभावों में भार परिवर्तन, अस्थि स्वास्थ्य में कमी, मोतियाबिंद, वृद्धि दमन और अधिवृक्क दमन शामिल हैं, जिनके लिए निरंतर नैदानिक निगरानी आवश्यक है।
• DMD जीनड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी: रोग शब्दावलीवह जीन जो डिस्ट्रोफिन बनाने के निर्देश देता है। डिस्ट्रोफिन पेशी-तंतु की स्थिरता बनाए रखने के लिए आवश्यक प्रोटीन है। यह जीन X गुणसूत्र पर स्थित है और इसमें 79 एक्सॉन हैं। इसके उत्परिवर्तन डिस्ट्रोफिन उत्पादन को बाधित कर सकते हैं और ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी का कारण बन सकते हैं।

F

• FDAनियामक और औषधि विकास शब्दावलीसंयुक्त राज्य का खाद्य एवं औषधि प्रशासन, FDA, वह संघीय एजेंसी है जो औषधियों और जैविक चिकित्साओं सहित अनेक चिकित्सकीय उत्पादों के नियमन के लिए जिम्मेदार है। DMD में FDA अमेरिकी कानून के अंतर्गत उपचार आवेदनों का मूल्यांकन करता है और लागू आवश्यकताओं के पूरा होने पर विशिष्ट संकेतों के लिए उत्पादों को अधिकृत कर सकता है।

N

• NSAA कुल स्कोरNSAA और कार्यात्मक आकलन शब्दावलीलागू NSAA गतिविधियों को दिए गए स्कोरों का योग। प्रत्येक मद को सामान्यतः 0, 1 या 2 अंक दिए जाते हैं, और जब सभी 17 मदों का स्कोर होता है तो अधिकतम 34 होता है। अधिक कुल स्कोर बेहतर मापी गई गति संबंधी प्रदर्शन दर्शाता है, परंतु व्याख्या पर आयु और रोग-चरण का प्रभाव पड़ता है।
• NSAA पठारNSAA और कार्यात्मक आकलन शब्दावलीवह अवधि जिसमें NSAA कुल स्कोर पर्याप्त रूप से बढ़ने या घटने के बजाय अपेक्षाकृत स्थिर रहता है। DMD अनुसंधान में, जब अन्यथा गिरावट अपेक्षित हो, तब गति संबंधी कार्य बनाए रखना सार्थक हो सकता है, परंतु स्थिरता का मूल्यांकन एक निर्धारित अवधि में और किसी उपयुक्त तुलनित्र के सापेक्ष किया जाना चाहिए।
• NSAA फ्लोर प्रभावNSAA और कार्यात्मक आकलन शब्दावलीएक माप सीमा जो तब होती है जब किसी प्रतिभागी का स्कोर न्यूनतम संभव मान पर या उसके निकट होता है, जिससे आगे की गिरावट दर्ज करने की गुंजाइश बहुत कम रहती है। उन्नत DMD में यह प्रासंगिक हो सकता है, जब आकलित कई गति संबंधी कार्य अब स्वतंत्र रूप से संभव नहीं रहते।
• NSAA मद स्कोरNSAA और कार्यात्मक आकलन शब्दावलीनॉर्थ स्टार एंबुलेटरी असेसमेंट के भीतर किसी एक गतिविधि को दिया गया स्कोर। मानक स्कोरिंग प्रणाली में 0 का अर्थ है कि कार्य स्वतंत्र रूप से नहीं किया जा सकता, 1 बिना शारीरिक सहायता के एक परिवर्तित विधि दर्शाता है, और 2 स्पष्ट परिवर्तन के बिना प्रदर्शन दर्शाता है।
• NSAA में गिरावटNSAA और कार्यात्मक आकलन शब्दावलीसमय के साथ NSAA कुल स्कोर में कमी, जो मापी गई गति संबंधी क्षमताओं की हानि या प्रदर्शन के बिगड़ने को दर्शाती है। DMD परीक्षणों में शोधकर्ता यह जाँचते हैं कि उपचार किसी उपयुक्त नियंत्रण समूह या रोग के अपेक्षित प्राकृतिक इतिहास की तुलना में इस गिरावट को धीमा करता है या नहीं।
• NSAA में सुधारNSAA और कार्यात्मक आकलन शब्दावलीकिसी पूर्व आकलन की तुलना में NSAA कुल स्कोर में वृद्धि। ऐसा परिवर्तन बेहतर प्रदर्शन या गति संबंधी क्षमताओं के अर्जन को दर्शा सकता है, विशेषकर छोटे बच्चों में, परंतु इसकी व्याख्या आयु-संबंधी विकास, माप परिवर्तनशीलता और अन्य परिणामों के साथ की जानी चाहिए।
• NSAA सीलिंग प्रभावNSAA और कार्यात्मक आकलन शब्दावलीएक माप सीमा जो तब होती है जब कोई प्रतिभागी उपलब्ध उच्चतम स्कोर प्राप्त कर लेता है, जिससे आगे के सुधार को दर्ज करने के लिए बहुत कम या कोई गुंजाइश नहीं रहती। DMD अध्ययनों में सीलिंग प्रभाव छोटे या उच्च-कार्यशील प्रतिभागियों के आकलन को जटिल बना सकते हैं, जो लगभग सभी कार्य सफलतापूर्वक करते हैं।

P

• P-वैल्यूक्लिनिकल परीक्षण के अंतबिंदु और सांख्यिकीय विश्लेषणएक सांख्यिकीय राशि जो किसी निर्दिष्ट शून्य परिकल्पना और सांख्यिकीय मॉडल के अंतर्गत, देखे गए परिणामों जितने या उनसे अधिक चरम परिणाम प्राप्त करने की प्रायिकता दर्शाती है। छोटा P-वैल्यू यह नहीं बताता कि उपचार काम करने की प्रायिकता क्या है, और न ही यह उसके नैदानिक लाभ के आकार को मापता है।
• PrednisoloneDMD उपचार और चिकित्सीय दृष्टिकोणPrednisone से निकट रूप से संबंधित एक कॉर्टिकोस्टेरॉइड, जिसका उपयोग ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के प्रबंधन के लिए होता है। यह गति संबंधी कार्य बनाए रखने और रोग की प्रगति के पहलुओं को विलंबित करने में मदद कर सकता है, परंतु इसके दीर्घकालिक उपयोग के लिए प्रतिकूल प्रभावों की निगरानी और व्यक्तिगत चिकित्सकीय पर्यवेक्षण आवश्यक है।
• PrednisoneDMD उपचार और चिकित्सीय दृष्टिकोणDMD प्रबंधन में प्रयुक्त एक कॉर्टिकोस्टेरॉइड, जो पेशी कार्य बनाए रखने और कुछ रोग पड़ावों को विलंबित करने में मदद करता है। इसके संभावित लाभों को प्रतिकूल प्रभावों के साथ संतुलित करना होता है, जिनमें भार वृद्धि, व्यवहार परिवर्तन, अस्थि स्वास्थ्य में कमी, वृद्धि प्रभाव और चयापचय जटिलताएँ शामिल हो सकती हैं।
• PUL 2.0NSAA और कार्यात्मक आकलन शब्दावलीDMD में ऊपरी-अंग क्षमताओं का मूल्यांकन करने के लिए प्रयुक्त ऊपरी अंग का प्रदर्शन आकलन का एक अद्यतन संस्करण। इसमें बाँह के कार्य के विभिन्न स्तरों को संबोधित करने वाले कार्य शामिल हैं और यह शोधकर्ताओं को प्रदर्शन में परिवर्तन पहचानने में मदद करता है, विशेषकर उन व्यक्तियों में जो अब चलनक्षम नहीं हैं।

T

• T2 मैपिंगबायोमार्कर और प्रयोगशाला मापएक MRI तकनीक जो ऊतक के अनुप्रस्थ विश्रांति समय को मापती है और पेशी संघटन में परिवर्तन, जिनमें सूजन और वसा घुसपैठ शामिल हैं, को प्रतिबिंबित कर सकती है। DMD अनुसंधान में T2 माप पेशी असामान्यताओं पर नज़र रखने में मदद कर सकते हैं, हालाँकि व्याख्या प्रतिबिंबन विधि और रोग-चरण पर निर्भर करती है।

V

• Vamorolone (Agamree)DMD उपचार और चिकित्सीय दृष्टिकोणDMD के उपचार के लिए विकसित एक स्टेरॉइडल शोथरोधी औषधि, जिसका उद्देश्य पारंपरिक कॉर्टिकोस्टेरॉइड से जुड़े कुछ प्रतिकूल प्रभावों को संशोधित करना है। गति संबंधी कार्य, वृद्धि, अस्थि स्वास्थ्य और अन्य परिणामों पर इसके प्रभावों की व्याख्या नैदानिक परीक्षण साक्ष्य और लागू उपचार मार्गदर्शन का उपयोग कर की जानी चाहिए।

X

• X-सहलग्न अप्रभावी वंशागतिड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी: रोग शब्दावलीX गुणसूत्र पर स्थित जीनों में उत्परिवर्तनों से जुड़ी वंशागति का एक स्वरूप। DMD मुख्यतः लड़कों को प्रभावित करता है क्योंकि उनके पास सामान्यतः एक X गुणसूत्र होता है, जबकि DMD जीन का प्रकार धारण करने वाली महिलाएँ वाहक हो सकती हैं और उनमें भी लक्षण विकसित हो सकते हैं।