श्रेणी: DMD उपचार और चिकित्सीय दृष्टिकोण
एक्सॉन 51 स्किपिंग
एक उत्परिवर्तन-विशिष्ट उपचार रणनीति जिसे प्रसंस्करण के दौरान डिस्ट्रोफिन मैसेंजर आरएनए से एक्सॉन 51 को बाहर करने के लिए बनाया गया है। यह कुछ DMD उत्परिवर्तनों के लिए रीडिंग फ्रेम बहाल कर सकता है और एक छोटे डिस्ट्रोफिन प्रोटीन का उत्पादन संभव बना सकता है, हालाँकि बनी मात्रा और परिणामी नैदानिक लाभ भिन्न हो सकते हैं।
- अंग्रेज़ी शब्द:
- Exon 51 Skipping
- अपडेट 3 नवंबर 2026