Precision BioSciences hat eine positive Sicherheitsbewertung für PBGENE-DMD, seine experimentelle Gen-Editing-Therapie für die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), bekannt gegeben. Ein unabhängiges Data Safety Monitoring Board (DSMB) überprüfte die Sicherheitsdaten des ersten Patienten, der in der klinischen Phase-1/2-Studie FUNCTION-DMD behandelt wurde, und berichtete über keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse (SAEs) oder unerwünschten Ereignisse von besonderem Interesse (AESIs) in den ersten acht Wochen nach der Behandlung.
Nach Abschluss der anfänglichen achtwöchigen Sicherheitsbeobachtungsphase des Patienten stellte das DSMB keine Sicherheitsbedenken fest und befürwortete die Fortsetzung der Behandlung weiterer Patienten in Teil 1 der Studie. Diese Entscheidung stellt einen wichtigen Meilenstein für die laufende klinische Studie dar und unterstützt die Fortsetzung der Patientenrekrutierung. Mehr erfahren: Was ist PBGENE-DMD?
PBGENE-DMD : Ein Gen-Editing-Ansatz für Duchenne
PBGENE-DMD zielt darauf ab, die genetische Ursache der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) mithilfe des körpereigenen Dystrophin-Gens zu behandeln. Die Therapie nutzt zwei komplementäre ARCUS-Nukleasen, die über ein einzelnes adeno-assoziiertes Virus (AAV) übertragen werden, um die Exons 45–55 des Dystrophin-Gens zu entfernen. Ziel ist es, die Produktion eines nahezu vollständigen, funktionsfähigen Dystrophin-Proteins wiederherzustellen, anstatt auf synthetisches, verkürztes Mikrodystrophin zurückzugreifen.
Über die klinische Studie FUNCTION-DMD
Die Phase-1/2-Studie FUNCTION-DMD untersucht die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von PBGENE-DMD bei gehfähigen Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) im Alter von 2 bis 7 Jahren, die Mutationen in den Exons 45–55 aufweisen. Die Studie erfasst die Dystrophin-Protein-Expression und die funktionellen Ergebnisse der Studienteilnehmer. Mehr erfahren: PBGENE-DMD Phase 1/2a Klinische Studie
Precision BioSciences erklärte, die anfängliche achtwöchige Überwachungsphase sei besonders wichtig, um potenzielle frühe Sicherheitsereignisse im Zusammenhang mit AAV-basierten Therapien zu erkennen. Das Unternehmen wird die Sicherheitsüberwachung im weiteren Verlauf der Studie fortsetzen.
Das Unternehmen geht davon aus, im Laufe des Jahres 2027 weitere Aktualisierungen zur Sicherheit und Wirksamkeit aus der FUNCTION-DMD- Studie bekannt zu geben.
Die jüngste Meldung liefert ein ermutigendes erstes Sicherheitssignal: Bei dem ersten Patienten wurden bis zur achten Woche keine schwerwiegenden oder besonders relevanten unerwünschten Ereignisse gemeldet. Diese ersten Ergebnisse belegen jedoch weder die allgemeine Sicherheit noch die Wirksamkeit der Behandlung.
Mehr erfahren: Karte der Standorte klinischer Studien zur Duchenne-Krankheit
