Satellos Bioscience Inc., ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nden ( FDA) gelen geri bildirimler doğrultusunda, Duchenne kas distrofisi (DMD) hastalığında Forazapadin'i değerlendiren BASECAMP Faz 2 pediatrik klinik çalışmasının birincil etkinlik sonlanım noktasında bir değişiklik yaptığını duyurdu. Şirket, dinamometrenin yerini alacak şekilde, yeni birincil etkinlik değerlendirme ölçütü olarak MR ile ölçülen kas yağ oranını seçti.
Bu karar, şirketin DMD'li yetişkinlerde yürüttüğü Faz 2 TRAILHEAD çalışmasından elde edilen cesaret verici bulguların ardından geldi. Çalışmada, biseps braki kasının manyetik rezonans görüntülemesi (MRI) ile ölçülen kas yağ oranında bir azalma gösterilmişti.
TRAILHEAD çalışmasındaki katılımcılar, Forazapadin ile beş ayı aşkın süren tedavi boyunca, MRI ile ölçülen *biceps brachii* (pazı) kası yağ oranında ortalama yüzde 3,7 puanlık bir azalma sergiledi; bu oran başlangıçtaki yüzde 49,7 seviyesinden 140. günde yüzde 46,0 seviyesine geriledi. Bu bulgu, kas kompozisyonunda bir iyileşmeye işaret etmektedir.
Satellos ayrıca TRAILHEAD çalışmasında toplam eforda artış, kas gücünde istikrar ve kreatin kinaz (CK) seviyelerinde düşüş bildirdi. Güvenlik ve tolere edilebilirlik profili, daha önce bildirilen verilerle tutarlı kaldı. Bu bulgular, MRI ile ölçülen kas yağ fraksiyonundaki azalmanın yanı sıra ek klinik gözlemler sağlamaktadır.
BASECAMP Faz 2 Çalışması: Yeni Birincil Sonuç Noktası
BASECAMP çalışması, 7, 8 veya 9 yaşlarındaki, ayakta tedavi gören 53 Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) hastası erkek çocukta Forazapadin'i değerlendiren, küresel, randomize, çift kör, plasebo kontrollü bir Faz 2 klinik çalışmasıdır.
Çalışma, başlangıçta 12 haftalık plasebo kontrollü bir tedavi dönemini ve ardından tüm katılımcıların Forazapadin aldığı 36 haftalık aktif bir tedavi dönemini içermektedir.
FDA'dan gelen geri bildirimler doğrultusunda, birincil etkinlik değerlendirme ölçütü artık MRI kullanılarak vastus lateralis kasındaki yağ oranındaki değişiklikleri ölçecektir. İkincil ve keşifsel değerlendirme ölçütleri ise kas kalitesini, fonksiyonel sonuçları ve Satellos'un tescilli Rejeneratif İndeksi de dahil olmak üzere kas rejenerasyonunun biyobelirteçlerini değerlendirecektir.
Yağ oranı, kas dokusu içindeki yağ oranının objektif bir MRI ölçümüdür. Duchenne kas distrofisinde, sağlıklı kas giderek yağ ile yer değiştirir; bu nedenle kas yağ oranındaki değişiklikler, hastalığın ilerlemesi ve kas bileşimi açısından önemli bir ölçüttür.
Satellos, 12 haftalık plasebo kontrollü BASECAMP dönemine ait ilk sonuçları 2027'nin ilk çeyreğinde açıklamayı bekliyor.
Forazapadin, vücudun iskelet kaslarını onarma ve yenileme yeteneğini artırmak için tasarlanmış, araştırma aşamasında olan oral yolla alınan küçük moleküllü bir AAK1 inhibitörüdür. Duchenne kas distrofisi için potansiyel bir distrofin bağımsız tedavi olarak geliştirilmektedir.
Daha Fazlasını Keşfedin: Duchenne Klinik Araştırma Yerleri Haritası
