Компания Signature Biologics объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) разрешило расширить набор участников в клиническое исследование, оценивающее экспериментальную терапию с использованием мезенхимальных стволовых клеток, полученных из пуповинной крови (UC-MSC), для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД).
Исследование проводится в рамках заявки на получение разрешения на проведение клинических исследований нового лекарственного препарата (IND), поданной контрактной контрактной исследовательской организацией, выступающей в качестве спонсора исследования. Компания Signature Biologics производит исследуемый препарат и финансирует исследование.
Завершился набор первой группы из пяти участников. Открытое исследование с историческим контролем включает функциональные оценки, такие как тест на подъем по 4 ступеням, тест ходьбы на 10 метров и тест оценки двигательной активности North Star (NSAA), а также оценку мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) и усталости по шкале PedsQL, метаболические лабораторные исследования и панели воспалительных цитокинов.
По данным компании, устройство FDA позволило зарегистрировать до 30 дополнительных участников. Набор участников возобновится после активации дополнительной клинической базы.
Важно отметить, что на данный момент результаты оценки эффективности не публикуются. Поэтому семьям и исследователям следует отличать разрешение на расширение набора участников в исследование FDA от доказательств клинической эффективности.
Читать далее: Изучите клинические исследования мышечной дистрофии Дюшенна.
