Доставка белка дистрофина в пораженные мышцы является одной из самых сложных проблем в генной терапии МДД. Возможно, будет возможно производить полный дистрофин с помощью технологии липидных наночастиц следующего поколения для более эффективного лечения мышечной дистрофии Дюшенна.
Генная терапия проводится с помощью аденоассоциированных вирусов. Но из-за своего небольшого размера и размера гена дистрофина они могут передавать только микродистрофин, укороченную форму гена дистрофина.
Оглавление
Что такое липидные наночастицы?
Липидные наночастицы, или LNP, представляют собой новый тип средства доставки генов, способного переносить как белки, так и нуклеиновые кислоты. Текущие LNP основаны на биологии человеческих заболеваний и химии липидов и РНК, и они были разработаны на основе опыта медицинских липосом.
Препарат siRNA для лечения транстиретин-опосредованного амилоидоза, Onpattro, был разработан в 2018 году с использованием LNP. Вакцинация была необходима для сдерживания последовавшей вспышки COVID-19. Это привлекло большое внимание и способствовало успеху производства вакцины на основе LNP.
Преимущества липидных наночастиц
Фармакология и медицинские исследования широко использовали липидные наночастицы (ЛНЧ), очень универсальное семейство наноносителей. Они могут содержать множество лекарственных средств для широкого спектра применений, в том числе в качестве моноклональных антител, нуклеиновых кислот и крошечных соединений. [Подробнее: Что такое мРНК Bobcat?]
LNP обеспечивают ряд преимуществ, включая защиту лекарств от распада in vivo, повышение их растворимости и эффективности, облегчение целевой доставки лекарств к месту заболевания, контроль высвобождения лекарств и изменение биораспределения лекарств. Эти разработанные наноносители имеют потенциал для устранения нескольких основных недостатков обычных лекарственных средств, включая ограниченную биодоступность, восприимчивость к ферментативной деградации, побочные эффекты, не связанные с целью, и недостаточную эффективность.
Основные преимущества липидных наночастиц
- Возможность повторного введения,
- Более высокая вместимость упаковки,
- Упрощение крупносерийного производства.
Как использовать липидные наночастицы при мышечной дистрофии Дюшенна
После выдающегося успеха вакцин от COVID-19 на основе мРНК липидные наночастицы (ЛНЧ) стали ключевым методом доставки невирусной генной терапии.
Известно, что использование AAV для переноса генетической информации в генной терапии не очень эффективно, поскольку для эффективности лечения требуется введение большего количества вируса. Липидные наночастицы увеличивают перенос генетического материала в клетку, связываясь с молекулой, которая может более эффективно прилипать к мышечным клеткам.
Узнать больше: Потенциальные новые методы генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна
[…] Липидные наночастицы нового поколения (ЛНП) для лечения мышечной дистрофии Дюшенна […]