Terapias de salto de exon de próxima geração desenvolvidas para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne
Terapias de salto de exon de última geração para Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) representam uma área promissora de pesquisa que visa abordar as mutações genéticas subjacentes que...
Terapia genética da Insmed (INS1201) preparada para desafiar a distrofia muscular de Duchenne (DMD)
A Insmed está se preparando para usar sua inovadora terapia genética, INS1201, para combater a distrofia muscular de Duchenne. A Insmed pretende iniciar os ensaios clínicos de Fase I...
Solid Biosciences divulga informações sobre ensaio clínico para terapia genética SGT-003
Solid Biosciences compartilhou que quatro pacientes foram dosados no ensaio clínico de terapia genética SGT-003; foi bem tolerado em todos os pacientes com...
Estudo de salto do Exon 17 do Dr. Liubov Gushchina é recompensado com bolsa
Temos o prazer de apresentar os vencedores do Prêmio de Subsídio para Pesquisadores da American Neuromuscular Foundation (ANF) 2024. Liubov Gushchina, PhD, recebeu o prêmio por...
O FDA designa a terapia com células-tronco GIVI-MPC da IPS HEART para distrofia muscular de Becker como um medicamento órfão
O FDA recebeu a designação de medicamento órfão (ODD) do IPS HEART para GIVI-MPCs devido à sua capacidade excepcional de produzir novos músculos com comprimento total...