Capricor Therapeutics apresenta solicitação para tratamento de cardiomiopatia DMD
A Capricor Therapeutics, uma empresa de biotecnologia que desenvolve terapias baseadas em células transformadoras e exossomos para o tratamento de doenças raras, anunciou hoje que iniciou seu...
Satellos produziu níveis quase normais de distrofina em experimento com cães com DMD com SAT-3247
De acordo com o anúncio feito pela Satellos Bioscience Inc., em um experimento conduzido em cães com DMD, foi observado que a distrofina foi produzida...
CRISPR-Cas13 pode acelerar estudos sobre terapias direcionadas ao RNA
Nos últimos anos, a comunidade científica fez avanços significativos no campo da edição genética, particularmente por meio do desenvolvimento do CRISPR (Clustered...
Novo estudo de terapia genética na Universidade de Indiana oferece esperança para a distrofia muscular de Duchenne
O Dr. Renzhi Han, professor de pediatria na Universidade de Indiana, está trabalhando em uma nova terapia genética para o tratamento da Doença de Duchenne (DMD) e...
Curas de Duchenne (Lista de todas as pesquisas)
Dystrophin Gene Therapy
MechanismCompanyDrugStatus
Micro-dystrophin Gene Replacement Sarepta TherapeuticsElevidys/SRP-9001ApprovedMicro-dystrophin Gene ReplacementPfizerPF-06939926DiscontinuedMicro-dystrophin Gene ReplacementGenethon (Sarepta)GNT-0004ClinicalMicro-dystrophin Gene ReplacementRegenxBioRGX-202ClinicalMicro-dystrophin Gene ReplacementSolid BiosciencesSGT-001ClinicalMicro-dystrophin Gene ReplacementSolid BiosciencesSGT-003ClinicalMicro-dystrophin Gene ReplacementUltragenyxUX810PreclinicalMicro-dystrophin Gene ReplacementInsmedINS1201PreclinicalMicro-dystrophin Gene...