Roche compartilhará o trabalho em andamento sobre a terapia genética Elevidys na conferência da Muscular Dystrophy Association (MDA) 2025
Na Muscular Dystrophy Association (MDA) 2025 Conference, a Roche discutirá seu trabalho em andamento na terapia genética Elevidys. Últimas notícias orais sobre dados de dois anos do Elevidys' Embark...
Dyne Therapeutics anuncia melhora funcional sem precedentes e sustentada ao longo de 18 meses do ensaio DELIVER de fase 1/2 do DYNE-251 na distrofia muscular de Duchenne
A Dyne Therapeutics, uma empresa em estágio clínico focada no avanço de terapias transformadoras para pessoas que vivem com doenças neuromusculares de origem genética, anunciou hoje novos dados clínicos de longo prazo...
SonoThera apresentará novos dados de medicina genética usando administração direcionada mediada por ultrassom (UMD) no tratamento da distrofia muscular de Duchenne
O SonoThera apresentará novos dados na Conferência MDA de 2025, demonstrando o potencial da medicina genética usando administração mediada por ultrassom (UMD) direcionada no tratamento da Duchenne...
Solid Biosciences planeja solicitar uma reunião com o FDA em meados de 2025 para discutir possíveis caminhos de aprovação acelerada para SGT-003
A Solid Biosciences, uma empresa de ciências biológicas que desenvolve medicamentos genéticos de precisão e de última geração para doenças neuromusculares e cardíacas, divulgou os resultados financeiros do quarto trimestre...
GenAssist anuncia aprovação do FDA para novo pedido de medicamento para terapia de salto de exon 50 GEN6050X
Em 6 de março de 2025, a GenAssist Ltd (GenAssist), uma empresa pioneira em biotecnologia de edição genética especializada em medicamentos genômicos, tem o prazer de anunciar que recebeu...