SonoThera apresentará novos dados de medicina genética usando administração direcionada mediada por ultrassom (UMD) no tratamento da distrofia muscular de Duchenne
O SonoThera apresentará novos dados na Conferência MDA de 2025, demonstrando o potencial da medicina genética usando administração mediada por ultrassom (UMD) direcionada no tratamento da Duchenne...
Solid Biosciences planeja solicitar uma reunião com o FDA em meados de 2025 para discutir possíveis caminhos de aprovação acelerada para SGT-003
A Solid Biosciences, uma empresa de ciências biológicas que desenvolve medicamentos genéticos de precisão e de última geração para doenças neuromusculares e cardíacas, divulgou os resultados financeiros do quarto trimestre...
GenAssist anuncia aprovação do FDA para novo pedido de medicamento para terapia de salto de exon 50 GEN6050X
Em 6 de março de 2025, a GenAssist Ltd (GenAssist), uma empresa pioneira em biotecnologia de edição genética especializada em medicamentos genômicos, tem o prazer de anunciar que recebeu...
PepGen interrompe temporariamente o estudo de salto do exon 51
PepGen, uma empresa de biotecnologia em estágio clínico que avança a próxima geração de terapias de oligonucleotídeos com o objetivo de transformar o tratamento de doenças neuromusculares e neurológicas graves...
Capricor Therapeutics anuncia aceitação do FDA e revisão prioritária de seu pedido de licença biológica para Deramiocel para tratar distrofia muscular de Duchenne
A Capricor Therapeutics, uma empresa de biotecnologia que desenvolve terapias baseadas em células transformadoras e exossomos para o tratamento de doenças raras, anunciou hoje a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA...