新闻稿

SonoThera 将展示利用靶向超声介导递送 (UMD) 治疗杜氏肌营养不良症的基因医学新数据

SonoThera 将在 2025 年 MDA 会议上展示新数据,展示使用靶向超声介导递送 (UMD) 的基因医学在治疗杜氏肌营养不良症方面的潜力……

Solid Biosciences 计划于 2025 年中期与 FDA 举行会议,讨论 SGT-003 的潜在加速审批途径

Solid Biosciences 是一家致力于开发用于治疗神经肌肉和心脏疾病的精准下一代基因药物的生命科学公司,该公司公布了第四季度的财务业绩……

GenAssist 宣布 FDA 获批 GEN6050X 外显子 50 跳跃疗法新药申请

2025 年 3 月 6 日,专门从事基因组药物的先锋基因编辑生物技术公司 GenAssist Ltd (GenAssist) 很高兴地宣布,它已收到...

PepGen 暂停外显子 51 跳跃研究

PepGen 是一家临床阶段生物技术公司,致力于推进下一代寡核苷酸疗法,旨在改变严重神经肌肉和神经系统疾病的治疗方法......

Capricor Therapeutics 宣布 FDA 已接受并优先审查其用于治疗杜氏肌营养不良症的 Deramiocel 生物制品许可申请

Capricor Therapeutics 是一家开发转化细胞和外泌体疗法用于治疗罕见疾病的生物技术公司,今天宣布美国食品和药物管理局......

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