SonoThera présentera de nouvelles données sur la médecine génétique utilisant l'administration ciblée par ultrasons (UMD) dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne
SonoThera présentera de nouvelles données lors de la conférence MDA 2025 démontrant le potentiel de la médecine génétique utilisant l'administration ciblée par ultrasons (UMD) dans le traitement de la maladie de Duchenne...
Solid Biosciences prévoit de demander une réunion avec FDA à la mi-2025 pour discuter des voies d'approbation accélérées potentielles pour SGT-003
Solid Biosciences, une société des sciences de la vie qui développe des médicaments génétiques de précision de nouvelle génération pour les maladies neuromusculaires et cardiaques, a publié ses résultats financiers pour le quatrième trimestre...
GenAssist annonce l'approbation par FDA d'une nouvelle demande de médicament pour la thérapie de saut d'exon 50 GEN6050X
Le 6 mars 2025, GenAssist Ltd (GenAssist), une société de biotechnologie pionnière en matière d'édition génétique spécialisée dans les médicaments génomiques, est ravie d'annoncer qu'elle a reçu...
PepGen suspend temporairement l'étude sur le saut de l'exon 51
PepGen, une société de biotechnologie au stade clinique qui fait progresser la prochaine génération de thérapies à base d'oligonucléotides dans le but de transformer le traitement des maladies neuromusculaires et neurologiques sévères...
Capricor Therapeutics annonce l'acceptation et l'examen prioritaire de sa demande de licence de produit biologique pour Deramiocel pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne
Capricor Therapeutics, une société de biotechnologie qui développe des thérapies transformatrices à base de cellules et d'exosomes pour le traitement de maladies rares, a annoncé aujourd'hui l'approbation par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis.