SonoThera presentará nuevos datos de medicina genética mediante administración dirigida mediante ultrasonidos (UMD) en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
SonoThera presentará nuevos datos en la Conferencia MDA 2025 que demuestran el potencial de la medicina genética mediante la administración dirigida mediante ultrasonido (UMD) en el tratamiento de la enfermedad de Duchenne...
Solid Biosciences planea solicitar una reunión con FDA a mediados de 2025 para analizar posibles vías de aprobación acelerada para SGT-003
Solid Biosciences, una empresa de ciencias biológicas que desarrolla medicamentos genéticos de precisión y de última generación para enfermedades neuromusculares y cardíacas, informó sus resultados financieros del cuarto trimestre...
GenAssist anuncia la aprobación de FDA de una nueva solicitud de fármaco para la terapia de omisión del exón 50 GEN6050X
El 6 de marzo de 2025, GenAssist Ltd (GenAssist), una empresa pionera en biotecnología de edición genética especializada en medicamentos genómicos, se complace en anunciar que ha recibido...
PepGen pausa temporalmente el estudio de omisión del exón 51
PepGen, una empresa de biotecnología en etapa clínica que avanza en la próxima generación de terapias con oligonucleótidos con el objetivo de transformar el tratamiento de enfermedades neuromusculares y neurológicas graves...
Capricor Therapeutics anuncia la aceptación y revisión prioritaria de su solicitud de licencia de productos biológicos para Deramiocel para tratar la distrofia muscular de Duchenne
Capricor Therapeutics, una empresa de biotecnología que desarrolla terapias transformadoras basadas en células y exosomas para el tratamiento de enfermedades raras, anunció hoy la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA)...