Vyondys 53: O que significa a carta de rejeição FDA?
A Food and Drug Administration publicou mais de 200 cartas enviadas a empresas depois que seus medicamentos foram rejeitados na quinta-feira, chamando a atenção para...
Centros Credenciados de Duchenne (ADC) visam fornecer atendimento uniforme e atualizado para todas as pessoas que vivem com distrofia muscular de Duchenne
A Organização Mundial da Duchenne (WDO) lançou o Programa Internacional de Centros Credenciados para a Duchenne (ADC). O objetivo do Programa ADC é fornecer a todos os indivíduos com Duchenne...
Wellcome Trust doa £ 10 milhões para tratar doenças raras
O novo Projeto Genoma Humano Sintético (SynHG) está recebendo £ 10 milhões do Wellcome Trust para construir os instrumentos, tecnologias e técnicas fundamentais que irão...
Após a morte do segundo paciente, comunidades com distrofia muscular de Duchenne querem respostas sobre a terapia genética Elevidys
Em um relatório divulgado em 14 de maio na Neurology, o Subcomitê de Diretrizes da AAN alerta tanto os proponentes quanto os detratores do tratamento aprovado pelo FDA para a doença muscular de Duchenne...
O que vem a seguir para pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD) após gigantes farmacêuticas desistirem de pesquisar terapia genética baseada em AAV?
Os vetores de vírus adeno-associados (AAV) já foram anunciados como a resposta para o fornecimento de terapias genéticas, mas, nos últimos anos, sua proeminência diminuiu. Era...