Roche, Elevidys Gen Terapisinin ABD Dışına Sevkiyatını Durdurdu
İsviçreli ilaç şirketine göre, 22 Temmuz 2025'te yürürlüğe girecek olan durdurma, ABD dışındaki ülkelerdeki yeni Elevidys siparişlerini kapsıyor...
Vyondys 53: FDA Red Mektubu Ne Anlama Geliyor?
Gıda ve İlaç Dairesi, perşembe günü ilaçları reddedilen şirketlere gönderdiği 200'den fazla mektubu yayımlayarak, şu konulara dikkat çekti...
Akredite Duchenne Merkezleri (ADC), Duchenne Kas Distrofisi ile Yaşayan Tüm İnsanlara Tek Tip ve Güncel Bakım Sağlamayı Hedefliyor
Dünya Duchenne Örgütü (WDO), uluslararası Akredite Duchenne Merkezleri (ADC) Programını başlattı. ADC Programının amacı, Duchenne'li tüm bireylere...
Wellcome Trust Nadir Hastalıkları Tedavi Etmek İçin 10 Milyon £ Bağışladı
Yeni Sentetik İnsan Genomu Projesi (SynHG), Wellcome Trust'den temel araçları, teknolojileri ve teknikleri geliştirmek için 10 milyon £ alıyor...
İkinci Hasta Ölümünden Sonra Duchenne Musküler Distrofi Toplulukları Elevidys Gen Terapisi Hakkında Cevap İstiyor
AAN Kılavuzları Alt Komitesi, 14 Mayıs'ta Neurology dergisinde yayınlanan bir raporda, Duchenne kas hastalığı için FDA onaylı tedavinin hem savunucularını hem de karşıtlarını uyarıyor...