Vyondys 53: ماذا تعني رسالة الرفض FDA؟
نشرت إدارة الغذاء والدواء أكثر من 200 رسالة أرسلتها إلى الشركات بعد رفض أدويتها يوم الخميس، مما لفت الانتباه إلى...
تهدف مراكز دوشين المعتمدة (ADC) إلى توفير رعاية موحدة وحديثة لجميع الأشخاص الذين يعانون من ضمور العضلات دوشين
أطلقت منظمة دوشين العالمية (WDO) برنامج مراكز دوشين المعتمدة (ADC) الدولي. يهدف هذا البرنامج إلى توفير خدمات دوشين لجميع الأفراد...
Wellcome Trust يتبرع بـ 10 ملايين جنيه إسترليني لعلاج الأمراض النادرة
حصل مشروع الجينوم البشري الاصطناعي الجديد (SynHG) على 10 ملايين جنيه إسترليني من Wellcome Trust لبناء الأدوات والتقنيات والأساليب الأساسية التي ستعمل على تطوير الجينوم البشري الاصطناعي.
بعد وفاة مريض ثانٍ، مجتمعات مرضى ضمور العضلات دوشين تطالب بإجابات حول العلاج الجيني Elevidys
في تقرير صدر في 14 مايو في مجلة Neurology، حذرت اللجنة الفرعية لإرشادات AAN كل من المؤيدين والمعارضين للعلاج المعتمد من FDA لمرض دوشين العضلي...
ما هو التالي بالنسبة للمرضى الذين يعانون من ضمور العضلات دوشين (DMD) بعد انسحاب شركات الأدوية العملاقة من أبحاث العلاج الجيني القائمة على AAV؟
كانت ناقلات فيروس الغدة الدرقية (AAV) تُعتبر في السابق الحل الأمثل لتوفير العلاجات الجينية، إلا أن أهميتها تراجعت في السنوات الأخيرة.