Vyondys 53: ¿Qué significa la carta de rechazo FDA?
La Administración de Alimentos y Medicamentos publicó más de 200 cartas que envió a las empresas después de que sus medicamentos fueron rechazados el jueves, llamando la atención...
Los Centros Acreditados de Duchenne (ADC) tienen como objetivo brindar atención uniforme y actualizada para todas las personas que viven con distrofia muscular de Duchenne.
La Organización Mundial de Duchenne (WDO) lanzó el Programa Internacional de Centros Acreditados de Duchenne (ADC). El objetivo del Programa ADC es brindar a todas las personas con Duchenne...
Wellcome Trust dona 10 millones de libras para tratar enfermedades raras
El nuevo Proyecto Genoma Humano Sintético (SynHG) recibirá £10 millones de Wellcome Trust para construir los instrumentos, tecnologías y técnicas fundamentales que...
Tras la muerte de un segundo paciente, las comunidades de pacientes con distrofia muscular de Duchenne buscan respuestas sobre la terapia génica Elevidys.
En un informe publicado el 14 de mayo en Neurology, el Subcomité de Directrices de la AAN advierte tanto a los defensores como a los detractores del tratamiento aprobado con FDA para la enfermedad muscular de Duchenne...
¿Qué sigue para los pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) después de que los gigantes farmacéuticos se retiren de la investigación de terapia génica basada en AAV?
Los vectores de virus adenoasociados (VAA) se consideraron en su momento la solución para administrar terapias génicas, pero en los últimos años su relevancia ha disminuido.