Roche setzt Lieferungen der Gentherapie Elevidys außerhalb der USA aus
Laut dem Schweizer Pharmaunternehmen betrifft der am 22. Juli 2025 in Kraft tretende Stopp neue Elevidys-Bestellungen in Ländern außerhalb der USA, die …
Vyondys 53: Was bedeutet der Ablehnungsbrief FDA?
Die Food and Drug Administration veröffentlichte am Donnerstag mehr als 200 Briefe, die sie an Unternehmen geschickt hatte, nachdem deren Medikamente abgelehnt worden waren, und lenkte damit die Aufmerksamkeit auf …
Ziel der Accredited Duchenne Centers (ADC) ist es, allen Menschen mit Duchenne-Muskeldystrophie eine einheitliche und zeitgemäße Versorgung zu bieten
Die Welt-Duchenne-Organisation (WDO) hat das internationale Programm der akkreditierten Duchenne-Zentren (ADC) ins Leben gerufen. Ziel des ADC-Programms ist es, allen Menschen mit Duchenne-Syndrom eine Behandlung zu ermöglichen...
Wellcome Trust spendet 10 Millionen Pfund zur Behandlung seltener Krankheiten
Das neue Synthetic Human Genome Project (SynHG) erhält 10 Millionen Pfund von Wellcome Trust, um die grundlegenden Instrumente, Technologien und Techniken zu entwickeln, die …
Nach dem Tod eines zweiten Patienten wollen die Duchenne-Muskeldystrophie-Gemeinschaften Antworten zur Elevidys-Gentherapie
In einem am 14. Mai in Neurology veröffentlichten Bericht warnt der Unterausschuss für AAN-Richtlinien sowohl Befürworter als auch Gegner der von FDA zugelassenen Behandlung der Duchenne-Muskeldysfunktion...