社论

Vyondys 53:FDA 拒绝信是什么意思?

美国食品药品管理局周四公布了其在药品被拒后向各公司发送的 200 多封信函,以引起人们对...的关注。

认证杜氏肌营养不良症中心 (ADC) 旨在为所有杜氏肌营养不良症患者提供统一且最新的护理

世界杜氏肌营养不良症组织 (WDO) 推出了国际认证杜氏肌营养不良症中心 (ADC) 项目。ADC 项目的目标是为所有患有杜氏肌营养不良症的患者提供……

Wellcome Trust 捐赠 1000 万英镑用于治疗罕见疾病

新的合成人类基因组计划 (SynHG) 将从 Wellcome Trust 获得 1000 万英镑,用于构建基础仪器、技术和技巧......

第二名患者死亡后,杜氏肌营养不良症患者群体希望了解Elevidys基因疗法的疗效

在 5 月 14 日发表于《神经病学》杂志的一份报告中,美国神经病学协会 (AAN) 指南小组委员会警告 FDA 批准的杜氏肌营养不良症治疗方法的支持者和反对者......

制药巨头放弃基于 AAV 的基因治疗研究后,杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者的下一步该如何做?

腺相关病毒 (AAV) 载体曾被誉为基因治疗的终极解决方案,但近年来,其重要性已逐渐减弱。它……

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