A REGENXBIO relatou novos dados provisórios positivos de dois pacientes adicionais na porção Fase I/II do estudo AFFINITY DUCHENNE® do RGX-202, uma terapia genética investigacional diferenciada para distrofia muscular de Duchenne (Duchenne). Os resultados foram apresentados na Conferência Clínica e Científica da Muscular Dystrophy Association (MDA) de 2025.
As principais descobertas do Rgx-202 incluem:
- Novos dados de biomarcadores de dois pacientes que receberam a dose fundamental de RGX-202 foram apresentados na MDA e continuam a dar suporte à expressão e transdução consistentes e robustas da microdistrofina RGX-202 em todas as idades.
- Em um paciente com 3 anos de idade na dosagem, a expressão de microdistrofina foi medida como 122,3% em comparação ao controle. Pacientes com menos de 4 anos não têm acesso à terapia genética, e a REGENXBIO é o único patrocinador de terapia genética que recruta pacientes nessa faixa etária nos EUA.
- Em um paciente de 7 anos de idade, a expressão de microdistrofina RGX-202 foi medida em 31,5% em comparação ao controle.
- Em todos os pacientes, o RGX-202 foi adequadamente localizado no sarcolema, demonstrando que a construção diferenciada com o domínio CT está adequadamente direcionada ao músculo.
- Os resultados da expressão de microdistrofina RGX-202 em pacientes ambulatoriais com mais de 8 anos são os maiores níveis de microdistrofina relatados em terapias genéticas aprovadas ou experimentais.
- Para dar suporte a um Pedido de Licença de Produtos Biológicos (BLA) usando o caminho de aprovação acelerada, o desfecho primário na fase crucial do AFFINITY DUCHENNE é a proporção de participantes cuja expressão de microdistrofina RGX-202 é ≥10% na Semana 12.
- O RGX-202 também continua a demonstrar o maior número de cópias de genoma vetorial relatadas (4,9-55,4) medidas por qPCR em terapias genéticas aprovadas ou experimentais.
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