Entrada Therapeutics को ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) के लिए अपने एक्सॉन 44 स्किपिंग अध्ययन में उच्चतम खुराक का परीक्षण करने की मंजूरी मिल गई है।. स्वतंत्र डेटा निगरानी समिति (डीएमसी) ने कोहोर्ट 2 के प्रतिभागियों से उपलब्ध सुरक्षा और फार्माकोकाइनेटिक डेटा की समीक्षा के बाद, ELEVATE-44-201 नैदानिक परीक्षण में कोहोर्ट 3 को 18 मिलीग्राम/किलोग्राम से शुरू करने की सिफारिश की है।.
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Entrada की खुराक अब 18 मिलीग्राम/किलोग्राम तक बढ़ गई है।
डीएमसी ने परीक्षण के डबल-ब्लाइंड, प्लेसीबो-नियंत्रित, मल्टीपल एसेंडिंग डोज़ अध्ययन के कोहोर्ट 2 में नामांकित सभी आठ प्रतिभागियों के सुरक्षा और फार्माकोकाइनेटिक (पीके) डेटा की समीक्षा की। अधिक जानें: DMDWarrior एक्सॉन विलोपन उपकरण
इस समीक्षा के बाद, समिति ने 18 मिलीग्राम/किलोग्राम की खुराक पर कोहोर्ट 3 में जाने की सिफारिश की, जो कि अध्ययन में अब तक निर्धारित उच्चतम खुराक है।. यह कोहोर्ट 2 में 12 मिलीग्राम/किलोग्राम और कोहोर्ट 1 में 6 मिलीग्राम/किलोग्राम से वृद्धि दर्शाता है।.
ELEVATE-44-201 एक चरण 1/2 नैदानिक अध्ययन है जो ड्यूशेन रोग से पीड़ित लोगों में ENTR-601-44 का मूल्यांकन कर रहा है, जिनमें एक्सॉन 44 को छोड़ने के लिए उपयुक्त DMD जीन उत्परिवर्तन की पुष्टि हो चुकी है।.
ENTR-601-44 क्या है?
ENTR-601-44 एक प्रायोगिक उपचार है जिसे Entrada Therapeutics द्वारा ड्यूशेन रोग से पीड़ित उन लोगों के लिए विकसित किया गया है जिनमें एक्सॉन 44 स्किपिंग के लिए उपयुक्त उत्परिवर्तन पाए जाते हैं। यह समूह वैश्विक ड्यूशेन रोगी आबादी के लगभग 8% का प्रतिनिधित्व करता है।.
इस उपचार में एंडोसोमल एस्केप व्हीकल (EEV™) से जुड़े ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड का उपयोग किया जाता है, जिसे शरीर में स्वाभाविक रूप से पाए जाने वाले DMD जीन को कार्यात्मक डिस्ट्रोफिन का उत्पादन करने में मदद करने के लिए डिज़ाइन किया गया है।.
डिस्ट्रोफिन मांसपेशियों के कार्य के लिए एक महत्वपूर्ण प्रोटीन है, और ड्यूशेन रोग डीएमडी जीन में उत्परिवर्तन के कारण होता है जो इसके उत्पादन या कार्य को प्रभावित करता है।.
उच्च खुराक का क्या अर्थ है?
Entrada Therapeutics में अनुसंधान और विकास के अध्यक्ष, डॉ. नटराजन सेथुरमन के अनुसार, 18 मिलीग्राम/किलोग्राम तक पहुंचना ENTR-601-44 के नैदानिक विकास में एक महत्वपूर्ण कदम है।.
कंपनी को उम्मीद है कि अधिक खुराक से दवा का असर बढ़ सकता है, डिस्ट्रोफिन का उत्पादन बढ़ सकता है और संभावित कार्यात्मक लाभ हो सकते हैं। हालांकि, ये संभावनाएं हैं जिनकी जांच चल रहे अध्ययन का उद्देश्य है, न कि पुष्ट नैदानिक परिणाम।.
खुराक बढ़ाने से शोधकर्ताओं को उपचार की सुरक्षा, फार्माकोकाइनेटिक प्रोफाइल और फार्माकोडायनामिक प्रभावों को बेहतर ढंग से समझने में भी मदद मिलेगी।.
अधिक जानकारी कब उपलब्ध होगी?
Entrada Therapeutics को उम्मीद है कि वह 2026 के अंत में ओपन-लेबल अवधि में एक वर्ष के उपचार के बाद कोहोर्ट 1 के प्रतिभागियों से डेटा रिपोर्ट करेगा।. दूसरे समूह के आंकड़े 2027 की पहली तिमाही में आने की उम्मीद है।.
दिसंबर 2025 में, अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) ने ENTR-601-44 को दुर्लभ बाल रोग पदनाम प्रदान किया।.
उच्चतम खुराक की ओर बढ़ना ENTR-601-44 के विकास में एक और कदम है। भविष्य के नैदानिक डेटा ड्यूशेन रोग से पीड़ित उन लोगों के लिए इसकी सुरक्षा और संभावित लाभों को समझने के लिए महत्वपूर्ण होंगे जो एक्सॉन 44 स्किपिंग के लिए पात्र हैं।.
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