Le FDA désigne la thérapie par cellules souches GIVI-MPC d'IPS HEART pour la dystrophie musculaire de Becker comme médicament orphelin
Le FDA a accordé la désignation de médicament orphelin (ODD) à IPS HEART pour les GIVI-MPC en raison de sa capacité exceptionnelle à produire de nouveaux muscles de pleine longueur...
ImmunoForge reçoit l'approbation FDA IND pour l'essai clinique de phase 2 du « Pemziviptadil » pour la cardiomyopathie DMD
Médicament contre la cardiomyopathie DMD, le pemziviptadil est utilisé une fois par semaine et est basé sur la plateforme ELP (Elastin Like Polypeptide Platform) d'ImmunForge, un polypeptide à action prolongée...
Nippon Shinyaku publie le premier essai clinique (le premier chez l'homme) du Brogidirsen NS-089/NCNP-02 pour le traitement de la maladie de Duchenne
Le Centre national de neurologie et de psychiatrie a annoncé la publication d'un article de recherche dans Cell Reports Medicine détaillant les résultats d'une...
Qu'est-ce que Ataluren (Translarna) ? À quoi sert Ataluren ?
Le Ataluren (Translarna) est un médicament expérimental utilisé pour retarder la progression de la maladie chez les patients ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une maladie neuromusculaire progressive et mortelle.
Nouvelles thérapies géniques potentielles à venir pour la dystrophie musculaire de Duchenne
Les résultats de nouvelles études de thérapie génique pour la maladie de la dystrophie musculaire de Duchenne seront observés par des yeux curieux en 2025. Les phases d'essai de...