La thérapie génique FDA, la seule approuvée pour la dystrophie musculaire de Duchenne, coûte beaucoup trop cher pour les familles. Elles ne peuvent tout simplement pas se permettre ce prix prohibitif...
Belief BioMed annonce l'autorisation de l'IND FDA pour le candidat de thérapie génique BBM-D101 pour la dystrophie musculaire de Duchenne. La Food and Drug Administration américaine (FDA) a approuvé un...
Nippon Shinyaku et le Centre national de neurologie et de psychiatrie ont découvert conjointement l'oligonucléotide antisens NS-051/NCNP-04. En omettant une partie du gène de la dystrophine...
Il n'existe pas de traitement définitif pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). La thérapie génique Elevidys est une méthode de traitement qui ralentit la maladie et...
Malgré des preuves fragiles et des divergences entre les examinateurs, la Food and Drug Administration américaine a rapidement approuvé Aduhelm de Biogen, Exondys 51 (eteplirsen) de Sarepta et Makena...