Signature Biologics a annoncé que la Food and Drug Administration américaine (FDA) a autorisé l'élargissement des inscriptions à une étude clinique évaluant la thérapie expérimentale de la société à base de cellules souches mésenchymateuses dérivées du cordon ombilical (UC-MSC) pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
L’étude est menée dans le cadre d’une demande d’autorisation de mise sur le marché d’un nouveau médicament expérimental (IND) déposée par l’organisme de recherche sous contrat (CRO) qui en est le promoteur. La société Signature Biologics fabrique le produit expérimental et finance l’étude.
La cohorte initiale de cinq participants a terminé son recrutement. Cette étude ouverte, contrôlée historiquement, comprend des évaluations fonctionnelles telles que le test de montée de quatre marches, le test de marche de 10 mètres et l'évaluation ambulatoire North Star (NSAA), ainsi que des évaluations PedsQL DMD et de la fatigue, des analyses métaboliques en laboratoire et des bilans de cytokines inflammatoires.
Selon la société, le FDA a permis l'inscription de jusqu'à 30 participants supplémentaires. Le recrutement reprendra après l'activation d'un site clinique supplémentaire.
Il est important de noter qu'aucun résultat d'efficacité n'est rapporté pour le moment. Les familles et les chercheurs devraient donc faire la distinction entre l'autorisation d'élargissement du recrutement dans le cadre de l'étude FDA et les preuves d'efficacité clinique.
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