Actualités, recherches, essais cliniques et articles sur le processus de demande d'autorisation d'essai clinique (IND)

À propos de nous

Nous ne voulons pas que des enfants meurent d’une maladie qui peut être guérie. Nous voulons donner de l’espoir aux familles et veiller à ce que tous les enfants atteints de DMD soient traités et recouvrent la santé.

Alimenté par Hostinger

Dyne Therapeutics annonce l'acceptation par FDA aux États-Unis de la demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) de Z-Rostudirsen, une thérapie par saut d'exon 51 pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)

Communiqués de presse 20 juillet 2026 0

Les familles touchées par la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) ont reçu des nouvelles encourageantes...

Santhera étend son accord Biomedica pour étendre la distribution d'AGAMREE (Vamorolone) à travers l'Asie centrale et le Caucase

Communiqués de presse 13 juillet 2026 0

Santhera annonce aujourd'hui l'expansion de son réseau de distribution exclusif...

Taux de créatine kinase dans la dystrophie musculaire de Duchenne : valeurs normales, taux élevés de CK, diagnostic, analyses sanguines et FAQ

DMD 10 juillet 2026 0

Niveau de créatine kinase dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)...

Le plus populaire

Questions fréquemment posées sur Elevidys utilisé pour la dystrophie musculaire de Duchenne

Thérapies approuvées 26 décembre 2024 4

Une maladie génétique connue sous le nom de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)...

Nouvelles thérapies géniques potentielles à venir pour la dystrophie musculaire de Duchenne

Éditorials 10 avril 2026 9

Le paysage des nouvelles thérapies géniques potentielles pour la dystrophie musculaire de Duchenne...

La vérité brutale : pourquoi les coûts des traitements contre la dystrophie musculaire de Duchenne sont hors de contrôle

Éditorials 6 avril 2026 2

Le coût du traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne est devenu un...

Duchenne MD

Génétique

Directives de soins

Directives sanitaires

Processus de demande IND

À lire absolument

Pourquoi les données CK, AST et ALT sont plus importantes que les vidéos dans la thérapie génique de la dystrophie musculaire de Duchenne

Mon enfant est-il atteint de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) ?

Étude ELEVIDYS ENHANCE : Début d’un essai de phase 4 pour évaluer l’innocuité et l’efficacité du traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne.