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Nous ne voulons pas que des enfants meurent d’une maladie qui peut être guérie. Nous voulons donner de l’espoir aux familles et veiller à ce que tous les enfants atteints de DMD soient traités et recouvrent la santé.

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FDA permet d'élargir le recrutement à l'étude de thérapie cellulaire DMD Signature Biologics.

Communiqués de presse 11 août 2026 0

Signature Biologics a annoncé que l'Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA)...

Saut de l'exon 45 dans la DMD : délétions et mutations potentiellement éligibles

DMD 10 août 2026 0

Ces dernières années, le saut d'exon est apparu comme...

Mutations et délétions sensibles aux thérapies de saut d'exon 44 pour la dystrophie musculaire de Duchenne

DMD 9 août 2026 0

Les délétions susceptibles d'être exclues par saut de l'exon 44 sont des mutations génétiques spécifiques...

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Questions fréquemment posées sur Elevidys utilisé pour la dystrophie musculaire de Duchenne

Thérapies approuvées 26 décembre 2024 0

Une maladie génétique connue sous le nom de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)...

Nouvelles thérapies géniques potentielles à venir pour la dystrophie musculaire de Duchenne

Éditorials 10 avril 2026 0

Le paysage des nouvelles thérapies géniques potentielles pour la dystrophie musculaire de Duchenne...

La vérité brutale : pourquoi les coûts des traitements contre la dystrophie musculaire de Duchenne sont hors de contrôle

Éditorials 6 avril 2026 0

Le coût du traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne est devenu un...

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