Entrada Therapeutics a officiellement lancé des essais cliniques en Europe pour ses thérapies innovantes de saut d'exon ciblant l'exon 44 et l'exon 45, marquant une étape importante dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
Ces thérapies expérimentales visent à traiter des mutations génétiques spécifiques chez les patients atteints de DMD, dans le but de restaurer la production de dystrophine et d'améliorer les résultats cliniques. Le lancement de ces essais témoigne de l'engagement de Entrada à faire progresser la médecine génétique de précision et à élargir l'accès mondial à de nouveaux traitements pour les maladies neuromusculaires rares. – En savoir plus : Qu’est-ce que le saut d’exon et comment fonctionne-t-il ? –
Table des matières
Entrada Saut d'exon 44 – NCT07037862 –
Il s’agit d’une étude du médicament expérimental ENTR-601-44 chez des participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une maladie génétique rare.
Début de l'étude (estimé): 2025-06-30
Achèvement du primaire (estimé): 2029-03-28
Achèvement de l'étude (estimé): 2029-03-28
Nombre de participants (estimé): 24
Emplacements:Belgique, Italie, Espagne, Royaume-Uni.
Âges admissibles aux études: 4 ans à 20 ans (enfant, adulte)
Principaux critères d’inclusion et d’exclusion. – NCT07037862 –
Entrada Saut d'exon 45 – NCT07038824 –
Il s’agit d’une étude du médicament expérimental ENTR-601-45 chez des participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une maladie génétique rare.
Début de l'étude (estimé): 2025-09-30
Achèvement du primaire (estimé): 2029-03-01
Achèvement de l'étude (estimé): 2029-03-01
Nombre de participants (estimé): 24
Emplacements:Belgique, Italie, Pays-Bas, Espagne, Royaume-Uni.
Âges admissibles aux études: 4 ans à 20 ans (enfant, adulte)
Principaux critères d’inclusion et d’exclusion. – NCT07038824 –
En savoir plus sur Entrada Therapeutics.
Chère équipe des essais cliniques,
Je vous écris en tant que parent d'un garçon de 14 ans atteint de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Son diagnostic a été confirmé génétiquement et il est susceptible de bénéficier de thérapies ciblées sur l'exon 44.
Nous souhaitons exprimer notre vif intérêt pour participer à des essais cliniques en Europe, pertinents pour sa mutation et son groupe d'âge. Nous serions particulièrement intéressés par les études portant sur le saut d'exon, les thérapies géniques ou les thérapies modifiant l'évolution de la maladie, s'il remplit les critères d'éligibilité.
Nous sommes basés en Lettonie et disposés à nous déplacer en Europe si la participation est possible. Tous les documents médicaux requis, y compris les rapports génétiques et les évaluations cliniques, peuvent être fournis sur demande.
Nous vous remercions infiniment pour votre temps, votre travail et votre engagement à améliorer la vie des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne. Nous vous serions très reconnaissants de nous faire part de vos conseils ou des dernières informations que vous pourriez nous communiquer.