L'Agence nationale de surveillance sanitaire du Brésil (ANVISA) a annulé l'enregistrement du Elevidys, une thérapie génique utilisée pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), suite à une évaluation selon laquelle les données d'efficacité et de sécurité disponibles étaient insuffisantes pour une autorisation définitive.
La décision a été annoncée le 24 août 2026. Avec la publication de l'annulation au Journal officiel du Brésil (DOU), l'importation, la distribution et la commercialisation du Elevidys sont officiellement suspendues dans le pays.
Le Elevidys bénéficiait d'une autorisation conditionnelle au Brésil depuis décembre 2024. Ce traitement était indiqué pour les enfants âgés de 4 à 7 ans atteints de dystrophie musculaire de Duchenne qui conservaient la capacité de marcher de manière autonome et qui ne possédaient pas d'anticorps préexistants contre le vecteur viral utilisé pour l'administration.
Selon le rapport, la décision de l'ANVISA s'est fondée sur son évaluation selon laquelle les données soumises concernant l'efficacité et l'innocuité du traitement étaient insuffisantes pour justifier une autorisation définitive.
Le traitement Elevidys n'a pas été intégré au Système unifié de santé (SUS) du Brésil. Il a été obtenu dans le pays par voie légale et utilisé comme thérapie génique pour les enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne.
Suite à cette annulation, l'ANVISA déterminera comment seront traités les cas concernant les patients qui avaient déjà entamé le processus d'achat ou de réception du traitement.
Cette annulation affecte donc le statut réglementaire du Elevidys au Brésil, suspendant son importation, sa distribution et sa commercialisation suite à l'évaluation par l'agence des données disponibles sur son efficacité et son innocuité.
Elevidys est une thérapie génique administrée en une seule fois pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne. Au Brésil, son autorisation précédente concernait un groupe spécifique d'enfants atteints de cette maladie, selon les critères établis pour son autorisation conditionnelle.
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