Seis investigaciones sobre DMD que deberías seguir en 2026

A pesar de los importantes avances de los últimos diez años para los pacientes con DMD, aún existe una importante demanda insatisfecha. Para satisfacer esta necesidad, varias empresas, como Satellos, Regenxbio, Wave, Dyne y Avidity, están desarrollando tratamientos experimentales que buscan una mayor eficacia y una mayor accesibilidad.

2026 podría ser un año de gran avance para el campo de la distrofia muscular de Duchenne. Si bien varias terapias se han introducido en el mercado en los últimos años, aún existe una importante necesidad insatisfecha para los niños que viven con DMD. Sin embargo, con varias compañías desarrollando tratamientos de última generación y la industria con vías regulatorias establecidas, los expertos afirman que se vislumbran nuevas opciones.

Varias empresas, como Satellos, Dyne, Avidity y Wave Life Sciences, trabajan actualmente para responder a esta necesidad. Dado el desarrollo de una nueva generación de terapias de omisión de exón y las terapias génicas que ofrecen Regenxbio y Solid Bio, existen buenas razones para pensar que pronto estarán disponibles más tratamientos para la DMD. >> Leer más: Terapias de omisión de exones de próxima generación para la DMD

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Satellos: SAT-3247

Satellos anunció el inicio de un ensayo de fase 2A de SAT-3247 (NCT07287189) en pacientes ambulatorios con Duchenne de 7 a 10 años. En este ensayo, se estudiarán dos dosis de SAT-3247 durante 12 semanas en un régimen aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y administrado intrasemanal para determinar la dosis óptima, la seguridad, la tolerancia y la eficacia preliminar. >> Más información: Estudio de fase 2A (BASECAMP) de SAT-3247

Regenxbio: RGX-202

Con RGX-202, que actualmente se encuentra en una fase de investigación fundamental, Regenxbio compite por Elevidys de Sarepta en el mercado de la terapia genética.

Se están reclutando treinta pacientes de un año o más para el experimento, lo que hace que la población total sea más joven que la etiqueta actual de Elevidys. Según Kelly, los primeros hallazgos de un pequeño grupo de pacientes publicados en noviembre de 2024 fueron "extremadamente alentadores", ya que mostraron mejoras en las pruebas de fuerza y función temporal junto con un sólido perfil de seguridad. En 2026, Regenxbio prevé presentar una solicitud de autorización de comercialización.

Según Kelly, el tamaño del gen DMD, que es demasiado grande para el vehículo de administración AAV, es un gran obstáculo para la terapia génica en este campo. Como resultado, se utiliza una forma acortada, pero su producto final no puede funcionar tan bien como la proteína de tamaño completo. En comparación con Elevidys, la arquitectura de Regenxbio permite una versión algo más grande del gen.

Kelly está ansioso por ver los resultados de un ensayo previo extendido a un mayor número de pacientes. Si es efectivo, cree que brindará a los padres que buscan una terapia génica para la DMD otra opción y una oportunidad. >> Más información: REGENXBIO anuncia la finalización del reclutamiento pivotal de RGX-202 e inicia la producción comercial en su programa de terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne.

Avidity Biosciences: Del-Zota

Al centrarse en el exón 44, para el que actualmente no existen medicamentos aprobados, Avidity puede proporcionar tratamiento para el 6% de los pacientes con DMD que son susceptibles a la omisión del exón 44.

Según Michael Kelly, director científico de CureDuchenne, delpacibart zotadirsen (del-zota) mejoró la producción de distrofina en pacientes con DMD hasta un asombroso 25% de función normal en un ensayo de fase I/II. Esta es una de las mejores evidencias de omisión de exones observadas con cualquier medicamento. Además, Del-Zota redujo la creatina quinasa a niveles casi normales.

La empresa tiene previsto presentar una solicitud de autorización de comercialización (BLA) a mediados de 2026, y se prevén más resultados del estudio de extensión abierto Explore44 este año. Del-Zota ya ha recibido la clasificación acelerada y la designación de medicamento huérfano de FDA. >> Sigue leyendo: Avidity Biosciences anuncia el Programa de Acceso Gestionado (MAP) de EE. UU. para la terapia en investigación del-zota (salto del exón 44)

Capricor Therapeutics: Deramiocel

El FDA está revisando actualmente una solicitud de licencia de productos biológicos para el tratamiento de células alogénicas de Capricor para la miocardiopatía DMD. >> Leer más: Estudio fundamental de fase 3 HOPE-3 de Deramiocel en DMD

De aprobarse, Deramiocel sería el primer fármaco para tratar específicamente la miocardiopatía con DMD. Casi todos los pacientes desarrollan problemas cardíacos en la edad adulta, lo que la convierte en la principal causa de muerte por esta enfermedad. Según la información aportada por la agencia, Capricor ha solicitado la aprobación completa de FDA, lo cual es inusual en el mercado de la DMD, ya que la mayoría de los fármacos se aprueban mediante el programa de aprobación acelerada de FDA. >> Leer más: ¿Qué es Deramiocel?

Dyne Therapeutics: Dina-251

Para obtener la aprobación rápida de su terapia de omisión del exón 51 de última generación, Dyne-251, basada en la información de FDA, Dyne está reclutando participantes para un ensayo clínico fundamental. La expresión de distrofina se utilizará como criterio de valoración indirecto. >> Leer más: Dyne Therapeutics solicitará la aprobación acelerada en el segundo trimestre de 2026 para la terapia de omisión del exón 51 (DYNE-251)

Wave Life Sciences: WVE-N531

Después de evaluar las necesidades de los pacientes, el director ejecutivo de Wave Life Sciences, Paul Bolno, dijo que el camino hacia un tratamiento más exitoso era mejorar la distribución celular para lograr una mayor producción de distrofina y una expresión constante.

El análisis provisional de seis meses del estudio de fase II reveló que el WVE-N531 de Wave (un omisión del exón 53) mostró consistentemente la expresión de distrofina 9% en todos los pacientes. Esto resultó en un músculo de aspecto más saludable y una reducción de los niveles sanguíneos de creatina quinasa, un biomarcador de lesión muscular, según Bolno. >> Leer más: Comienza el ensayo clínico de fase 2 de la terapia de omisión de exón WVE-N531 para la distrofia muscular de Duchenne

Leer más: Ensayos clínicos para la distrofia muscular de Duchenne (Lista de todas las investigaciones)

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