Mit der Zulassungsnummer FDA wird die GIVI-MPC-Stammzelltherapie von IPS HEART für Becker-Muskeldystrophie zum Orphan Drug erklärt
Dem FDA wurde von IPS HEART der Orphan Drug Designation (ODD) für GIVI-MPCs verliehen, aufgrund seiner außergewöhnlichen Fähigkeit, neue Muskeln mit voller Länge zu produzieren …
ImmunoForge erhält FDA IND-Zulassung für klinische Phase-2-Studie zu „Pemziviptadil“ bei DMD-Kardiomyopathie
Pemziviptadil, ein Medikament gegen DMD-Kardiomyopathie, wird einmal wöchentlich angewendet und basiert auf der ELP-Plattform (Elastin Like Polypeptide Platform) von ImmunForge, einem lang wirkenden …
Nippon Shinyaku veröffentlicht erste klinische Studie (erste am Menschen) von Brogidirsen NS-089/NCNP-02 zur Behandlung von Duchenne
Das National Center of Neurology and Psychiatry gibt die Veröffentlichung eines Forschungspapiers in Cell Reports Medicine bekannt, in dem die Ergebnisse einer ... detailliert beschrieben werden.
Was ist Ataluren (Translarna)? Wofür wird Ataluren verwendet?
Ataluren (Translarna) ist ein Prüfpräparat, das zur Verzögerung des Krankheitsverlaufs bei ambulanten Patienten mit Muskeldystrophie Duchenne (DMD), einer fortschreitenden und tödlichen neuromuskulären Erkrankung, eingesetzt wird.
Mögliche neue Gentherapien für die Muskeldystrophie Duchenne
Die Ergebnisse neuer Gentherapiestudien zur Muskeldystrophie Duchenne werden im Jahr 2025 mit gespannten Augen verfolgt. Die Testphasen von...