Roche gibt neue Ergebnisse der EMBARK-Studie zu Elevidys bei ambulanten Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bekannt
Heute gab Roche ermutigende Topline-Daten aus dem zweiten Jahr der EMBARK-Studie bekannt, einer weltweiten, doppelblinden, randomisierten Phase-III-Untersuchung von Elevidys (Delandistrogen...
Personalisierte Miniorgane könnten die Behandlung von Duchenne beschleunigen
Personalisierte Antisense-Oligonukleotide (ASOs) könnten Studien zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) beschleunigen. Jedes Jahr werden Zehntausende Babys mit rätselhaften Krankheiten geboren ...
Lipid-Nanopartikel (LNPs) der nächsten Generation zur Behandlung von Duchenne
Die Lieferung des Dystrophin-Proteins an die betroffenen Muskeln ist eines der schwierigsten Probleme bei der Gentherapie von DMD. Es könnte möglich sein...
Was ist Bobcat-mRNA? Wie funktioniert Bobcat-mRNA bei der Muskeldystrophie Duchenne?
Bobcat-mRNA funktioniert anders als Exon-Skipping- oder AAV-Mikrodystrophie-Mechanismen. Diese Methode der nächsten Generation könnte zu kostengünstigen Medikamenten gegen die Muskeldystrophie Duchenne führen. Viele Exon-Skipping-Mechanismen...
Exon-Skipping-Therapien der nächsten Generation zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie entwickelt
Exon-Skipping-Therapien der nächsten Generation für die Muskeldystrophie Duchenne (DMD) stellen ein vielversprechendes Forschungsgebiet dar, das sich mit den zugrunde liegenden genetischen Mutationen befasst, die …