ImmunoForge erhält FDA IND-Zulassung für klinische Phase-2-Studie zu „Pemziviptadil“ bei DMD-Kardiomyopathie
Pemziviptadil, ein Medikament gegen DMD-Kardiomyopathie, wird einmal wöchentlich angewendet und basiert auf der ELP-Plattform (Elastin Like Polypeptide Platform) von ImmunForge, einem lang wirkenden …
Nippon Shinyaku veröffentlicht erste klinische Studie (erste am Menschen) von Brogidirsen NS-089/NCNP-02 zur Behandlung von Duchenne
Das National Center of Neurology and Psychiatry gibt die Veröffentlichung eines Forschungspapiers in Cell Reports Medicine bekannt, in dem die Ergebnisse einer ... detailliert beschrieben werden.
Was ist Ataluren (Translarna)? Wofür wird Ataluren verwendet?
Ataluren (Translarna) ist ein Prüfpräparat, das zur Verzögerung des Krankheitsverlaufs bei ambulanten Patienten mit Muskeldystrophie Duchenne (DMD), einer fortschreitenden und tödlichen neuromuskulären Erkrankung, eingesetzt wird.
Mögliche neue Gentherapien für die Muskeldystrophie Duchenne
Die Ergebnisse neuer Gentherapiestudien zur Muskeldystrophie Duchenne werden im Jahr 2025 mit gespannten Augen verfolgt. Die Testphasen von...
Was ist Deramiocel? Was macht CAP-1002?
Capricor Therapeutics, ein Biotechnologieunternehmen, das transformative zell- und exosomenbasierte Therapeutika zur Behandlung seltener Krankheiten entwickelt, gab heute den Abschluss der Einreichung bekannt …