PPMD hat $400.000 an Fördermitteln über PPMD Venture Pathways bereitgestellt, die Venture-Philanthropie-Initiative der Organisation, die Industriefinanzierung zur Beschleunigung der therapeutischen Entwicklung für Duchenne und Becker bereitstellt.
Was ist MyoDys?
Die Strategie von MyoGene, bekannt als MyoDys 45-55, nutzt die Genbearbeitungstechnologie, um das DMD-Gen eines Individuums zu bearbeiten. Sie zielen auf eine große Deletion der Exons 45–55 ab, die einen Hotspot krankheitsverursachender Varianten umfasst, und erzeugen eine In-Frame-Deletion, die die Dystrophinproduktion wiederherstellt. Der Ansatz von MyoGene ahmt eine Deletion nach, die bei milder Becker-Muskeldystrophie vorkommt und mit der Produktion eines hochfunktionalen Dystrophinproteins einhergeht. Diese Art der Deletion und des Re-Frames des DMD-Gens wäre für etwa 50%-Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie geeignet. Im Gegensatz zu Gentherapien, bei denen ein Dystrophin-Transgen eingebracht wird, dessen Dauerhaftigkeit unbekannt ist, stellt die Bearbeitung der DNA eine dauerhafte Veränderung dar.
Die Unterstützung durch PPMD ermöglicht es MyoGene, wichtige Studien durchzuführen, um den Weg in die klinische Anwendung zu ebnen. MyoGene wird Daten generieren, die die Funktionalität ihres korrigierten Dystrophin-Proteins mit der Deletion 45-55 mit anderen Dystrophinen vergleichen und die Sicherheitscharakterisierung dieses Ansatzes vorantreiben.
Folgen Sie dieser Seite >>> Alle klinischen Studien zu Duchenne
