أعلنت شركة Satellos Bioscience، عن إعطاء الجرعة الأولى من الدواء للمريض في دراسة المتابعة طويلة الأمد المفتوحة (LT-001) من SAT-3247 في الذكور البالغين المصابين بضمور العضلات دوشين (دوشين، أو DMD). SAT-3247 هو مرشح علاجي جزيئي صغير عن طريق الفم مصمم لإصلاح وتجديد العضلات المفقودة لدى الأشخاص المصابين بمرض دوشين.
< ما هو SAT-3247 >>
ستُقيّم الدراسة السلامة على المدى الطويل، والتغيرات في تكوين العضلات باستخدام التصوير بالرنين المغناطيسي، والنتائج الوظيفية لدى المشاركين المصابين بمرض دوشين والذين أكملوا سابقًا الجزء د من دراسة المرحلة 1ب التي استمرت 28 يومًا. يسمح التصميم بتقييم المرضى وتقديم تقارير كل ثلاثة أشهر خلال فترة العلاج. تعمل الشركة على توسيع نطاق البروتوكول ليشمل ما يصل إلى 10 مشاركين جدد في أستراليا، وتخطط لبدء الدراسة في الولايات المتحدة - رهنًا بالموافقات التنظيمية والسريرية للموقع.
“قال فرانك جليسون، المؤسس المشارك والرئيس التنفيذي لشركة Satellos: "إن إعطاء الجرعة الأولى من عقار LT-001 للمريض يمثل إنجازًا مهمًا في عملنا على إطلاق العنان للإمكانات طويلة الأمد لعقار SAT-3247 للأشخاص الذين يعيشون مع مرض دوشين". “"إذا وجدنا أن الفوائد التي لوحظت في الدراسة الأولية للبالغين من المرحلة 1ب قد تعززت وتم الحفاظ عليها في متابعتنا طويلة الأمد، فسنكون أقرب خطوة أخرى إلى إمكانية التوصل إلى علاج يمكنه عكس آثار مرض دوشين - وبالتالي إحداث فرق حقيقي ودائم للمرضى والأسر التي تعيش مع هذا المرض المدمر."”
يتعلم أكثر: تستعد شركة Satellos لإطلاق المرحلة الثانية من الدراسة السريرية لـ SAT-3247 لعلاج ضمور العضلات دوشين
تُجرى التجربة حاليًا في مستشفى سانت فنسنت في ملبورن، أستراليا، بالتعاون مع الدكتورة غاياتري جين، أخصائية الأعصاب السريرية وأخصائية فيزيولوجيا الأعصاب. وصرحت الدكتورة جين قائلةً: "إن رؤية أول مريض مُسجَّل في تجربة LT-001 تُمثل لحظةً واعدةً لمجتمع دوشين. ونتطلع إلى تقييم سلامة SAT-3247 على المدى الطويل، وكيفية تحقيق SAT-3247 لتحسينات وظيفية وتأثيره الإيجابي على تكوين العضلات مع مرور الوقت، مما يُقدم رؤىً قيّمة حول قدرته على تحسين الحياة اليومية للمرضى".“
اقرأ المزيد: التجارب السريرية لمرض دوشين (قائمة بجميع الأبحاث)
