أعلنت شركة Nippon Shinyaku عن بيانات الفعالية والسلامة من تطبيق مدته 3.5 سنة يعتمد على دراسة تمديد مفتوحة تضمنت أيضًا بدء تجربة سريرية لبروجيديرسين (NS-089/NCNP-02).
تم تقديم هذه البيانات كملصق من قبل المركز الوطني لعلم الأعصاب والطب النفسي (NCNP، مدينة كودايرا، طوكيو؛ الرئيس، كازويوكي ناكاجوم) في المؤتمر الدولي السنوي الثلاثين لجمعية العضلات العالمية الذي عقد في النمسا من 7 إلى 11 أكتوبر 2025.
ما هو بروغيديرسن؟
Brogidirsen هو نيوكليوتيد مضاد للاتجاه تم اكتشافه بالاشتراك مع Nippon Shinyaku وNCNP كعلاج تجريبي لمرضى دوشين الذين يعانون من طفرات في جين الديستروفين والتي يمكن أن تتخطى الإكسون 44.
تستند البيانات المعروضة إلى التجربة السريرية التي أجراها المركز الوطني لعلم الأورام النقوي (NCNP) بمبادرة من الباحثين، ودراستها الموسعة التي أجراها Nippon Shinyaku. قيّمت هاتان الدراستان فعالية وسلامة دواء بروجيديرسين لدى ستة مرضى تلقوا جرعة وريدية أسبوعية.
اقرأ المزيد: علاجات تخطي إكسون 44 القادمة
نتائج السلامة
أظهرت النتائج ارتفاعًا في كفاءة تخطي الإكسونات ومستوى التعبير عن الديستروفين في العضلات التي خضعت للخزعة في الأسبوعين 25/26 والأسبوع 99/100. علاوة على ذلك، حافظ المشاركون الذين ظلوا قادرين على الحركة بعد تناول بروجيديرسن لفترة طويلة على قدرتهم على الحركة في التقييم، بما في ذلك تقييم نورث ستار للحركة. لم تُظهر نتائج تقييم السلامة أي آثار جانبية خطيرة أو شديدة مرتبطة ببروجيديرسن، أو آثار جانبية مرتبطة بتفاعلات التسريب مثل الحساسية المفرطة، أو أي توقف ملحوظ عن العلاج بسبب الآثار الجانبية.
تشير النتائج إلى قدرة بروجيديرسين على إبطاء تقدم المرض لدى المرضى المصابين بمرض دوشين والذين يمكن تخطي الإكسون 44.
هذه التجربة طويلة الأمد جارية للتحقق من فعالية وسلامة الإعطاء طويل الأمد. إضافةً إلى ذلك، تُجري شركة Nippon Shinyaku وشركتها التابعة NS Pharma, Inc. دراسةً عالميةً للمرحلة الثانية على بروجيديرسن.
يتعلم أكثر: الطفرات والحذف القابل للعلاج بتخطي الإكسون 44
