ELEVATE-44-201 是 ENTR-601-44 的 1/2 期多次递增剂量 (MAD) 临床研究，已获得英国药品和保健产品管理局 (MHRA) 和研究伦理委员会的批准，用于临床试验。该研究旨在治疗杜氏肌营养不良症 (DMD)，适用于已确认 DMD 基因突变且可通过外显子 44 跳跃治疗的患者。
What is ELEVATE-44-201 Clinical Study?
ELEVATE-44-201 is a global, two-part, randomized, double-blind placebo-controlled Phase 1/2 study evaluating the safety, tolerability and effectiveness of ENTR-601-44 in ambulatory patients with DMD who are exon 44 skipping amenable.
