FDA 将 IPS HEART 的贝克尔肌营养不良症 GIVI-MPC 干细胞疗法指定为孤儿药
FDA 因其产生全长新肌肉的卓越能力，已授予 IPS HEART 用于 GIVI-MPC 的孤儿药资格 (ODD)...
ImmunoForge 获得 FDA IND 批准，用于治疗 DMD 心肌病的“Pemziviptadil”第 2 期临床试验
pemziviptadil 是一种治疗 DMD 心肌病的药物，每周使用一次，基于 ImmunForge 的 ELP 平台（弹性蛋白样多肽平台），这是一种长效...
日本新药发布 Brogidirsen NS-089/NCNP-02 治疗杜氏肌营养不良症的首次临床试验（首次人体试验）
美国国家神经病学和精神病学中心宣布在《细胞报告医学》上发表一篇研究论文，详细介绍了一项研究的结果......
什么是 Ataluren (Translarna)？Ataluren 有什么用途？
Ataluren (Translarna) 是一种研究药物，用于延缓杜氏肌营养不良症 (DMD) 门诊患者的病情进展，杜氏肌营养不良症是一种进行性致命的神经肌肉疾病......