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俄罗斯生物科技公司 Generium 已开始对杜氏肌营养不良症进行基因治疗的临床试验
研究
Cumberland Pharmaceuticals 宣布 DMD 心脏病 FIGHT Duchenne 试验第 2 期取得优异结果
研究
Entrada Therapeutics 获得英国授权开始 ELEVATE-44-201
研究
一种新型“Mini-CRISPR”可以更成功地编辑肌营养不良蛋白基因
Capricor Therapeutics 提交 DMD 心肌病治疗申请
研究
DMD 战士
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2024年10月10日
Capricor Therapeutics 是一家生物技术公司,致力于开发用于治疗罕见疾病的转化细胞和外泌体疗法,今天宣布已启动其...
Satellos 使用 SAT-3247 对患有杜氏肌营养不良症的狗进行实验,结果显示其肌营养不良蛋白水平接近正常水平
研究
DMD 战士
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2024年10月4日
根据Satellos Bioscience公司公告,在对患有DMD的狗进行的实验中,发现了肌营养不良蛋白的产生...
CRISPR-Cas13 可以加速 RNA 靶向疗法的研究
研究
DMD 战士
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2024年9月29日
近年来,科学界在基因编辑领域取得了重大进展,特别是通过开发 CRISPR(Clustered...)
印第安纳大学新基因治疗研究为杜氏肌营养不良症带来希望
研究
DMD 战士
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2024年9月26日
印第安纳大学儿科教授韩仁志博士正在研究一种治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 的新型基因疗法和……
杜氏肌营养不良症的治疗方法(所有研究列表)
研究
DMD 战士
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2024年9月20日
Dystrophin Gene Therapy MechanismCompanyDrugStatus Micro-dystrophin Gene Replacement Sarepta TherapeuticsElevidys/SRP-9001ApprovedMicro-dystrophin Gene ReplacementPfizerPF-06939926DiscontinuedMicro-dystrophin Gene ReplacementGenethon (Sarepta)GNT-0004ClinicalMicro-dystrophin Gene ReplacementRegenxBioRGX-202ClinicalMicro-dystrophin Gene ReplacementSolid BiosciencesSGT-001ClinicalMicro-dystrophin Gene ReplacementSolid BiosciencesSGT-003ClinicalMicro-dystrophin Gene ReplacementUltragenyxUX810PreclinicalMicro-dystrophin Gene ReplacementInsmedINS1201PreclinicalMicro-dystrophin Gene...
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家属呼吁欧洲药品管理局(EMA):重新审查Ataluren(Translarna)
DMD 战士
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2025年2月5日