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印第安纳大学新基因治疗研究为杜氏肌营养不良症带来希望

研究 埃金吉 埃金吉 -
印第安纳大学儿科教授韩仁志博士正在研究一种治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 的新型基因疗法和……

杜氏肌营养不良症的治疗（研究概述）

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肌营养不良蛋白基因治疗机制公司药物状态微肌营养不良蛋白基因替代 Sarepta Therapeutics Elevidys/SRP-9001 已批准微肌营养不良蛋白基因替代 Pfizer PF-06939926 已停产微肌营养不良蛋白基因替代 Genethon (Sarepta) GNT-0004 临床微肌营养不良蛋白基因替代 RegenxBio RGX-202 临床微肌营养不良蛋白基因替代 Solid Biosciences SGT-001 临床微肌营养不良蛋白基因替代 Solid Biosciences SGT-003 临床微肌营养不良蛋白基因替代 Ultragenyx UX810 临床前微肌营养不良蛋白基因替代 Insmed INS1201 临床前肌营养不良蛋白外显子...

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