研究

Keros Therapeutics 公布 KER-065 在健康志愿者中进行的 1 期临床试验的初步结果

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Keros Therapeutics 是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发和商业化新型疗法，以治疗各种患有疾病的患者......

即将推出的用于治疗杜氏肌营养不良症的外显子 51 跳跃疗法

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杜氏肌营养不良症外显子 51 跳跃疗法是一种创新疗法，旨在解决导致杜氏肌营养不良症 (DMD) 的基因突变。通过跳跃外显子 51...

上海交通大学医学院启动LE051外显子51跳跃疗法临床试验

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LE051 研究的目的是评估 LE051 静脉治疗对接受外显子 51 治疗的 DMD 患者的安全性、耐受性和有效性……

Fn14 蛋白或可保护肌肉干细胞，为杜氏肌营养不良症的治疗带来希望

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对于数百万人来说，失去肌肉意味着失去自由和力量。肌肉损失，无论是杜氏肌营养不良症、衰老还是……

接受 Dystrogen Therapeutics' DT-DEC01 细胞疗法的 3 名儿童出现显著改善

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对于患有杜氏肌营养不良症 (DMD) 的非行走能力个体，DT-DEC01 (Dystrogen Therapeutics)，一种表达肌营养不良蛋白的嵌合 (DEC) 细胞治疗实验被发现是安全的......
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关于我们

我们不希望孩子们死于可以治愈的疾病。我们希望给家庭带来希望，并确保所有患有 DMD 的儿童都能得到治疗并恢复健康。

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