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水凝胶输送系统有望用于杜氏肌营养不良症的细胞治疗

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在肌营养不良症小鼠模型中，英国研究人员宣布了一种可临床应用的移植方法，该方法利用CRISPR修正的人类成肌细胞......

OligomicsTx 基因疗法研究显示其有望治疗杜氏肌营养不良症

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阿尔伯塔大学的研究人员开发出一种分子，可以绕过基因突变来恢复关键的肌肉修复蛋白。了解有关 OligomicsTx 基因疗法的更多信息...

Stitch RNA：杜氏肌营养不良症基因治疗的新方法

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Stitch RNA (StitchR) 方法可以加速开发新药，这些新药可以有效治疗杜氏肌营养不良症。DNA 密码的丢失会导致...

AlltRNA 的工程 tRNA 技术可能为无义突变带来希望

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无论受影响的蛋白质是什么，Alltrna 都在研制专门的 tRNA 药物，可以读取过早终止密码子并恢复受影响蛋白质的生产……

纳米粒子用作载体将微小 RNA 递送至细胞并治疗杜氏肌营养不良症

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在 IMDEA Nanociencia 研究所（马德里）、天主教大学（罗马）和波尔多大学的合作中，研究人员做出了...
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我们不希望孩子们死于可以治愈的疾病。我们希望给家庭带来希望，并确保所有患有 DMD 的儿童都能得到治疗并恢复健康。

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一种称为杜氏肌营养不良症 (DMD) 的遗传病...

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肌营养不良蛋白基因治疗机制公司药物状态微肌营养不良蛋白基因替代 Sarepta TherapeuticsElevidys/SRP-9001已批准微肌营养不良蛋白基因替代辉瑞PF-06939926已停产微肌营养不良蛋白基因...

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