Wave Life Sciences 宣布计划于 2025 年开展外显子 53 跳跃研究
该公司寻求的未满足的医疗需求主要包括 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD)、亨廷顿氏病 (HD)、肥胖症和杜氏肌营养不良症 (DMD)......
Edgewise Therapeutics 宣布 2025 年计划
Edgewise Therapeutics 宣布了其针对杜氏肌营养不良症的 2025 年计划。该公司在一份声明中表示，将优先考虑 Sevasemten。Sevasemten 是一种...
Dyne Therapeutics 宣布计划在 DM1 中使用 DYNE-101，在 DMD 中使用 DYNE-251
Dyne Therapeutics 在 2025 年 1 月 10 日的投资者活动中公布了其疗法 DYNE-101 和 DYNE-251 的积极临床数据。DYNE-101 用于治疗强直性肌营养不良症...
Avidity Biosciences 为三项罕见肌肉疾病项目 2025 年 BLA 提交和商业化做准备
一家致力于开发一种名为抗体寡核苷酸偶联物 (AOCsTM) 的新型 RNA 治疗方法的生物制药公司 Avidity Biosciences, Inc. 今天报告了其...