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SonoThera超声介导的递送方法可将全长肌营养不良蛋白递送至细胞
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Scribe Therapeutics 和 Prevail Therapeutics 将在 ASGCT 2025 上分享基于 CRISPR 的体内基因组编辑数据
新闻稿
Capricor Therapeutics 宣布完成与 FDA 就 Deramiocel 治疗杜氏肌营养不良症心肌病的中期审查会议
新闻稿
Dyne Therapeutics 获得欧洲药品管理局 (EMA) 孤儿药资格认定,用于治疗杜氏肌营养不良症的 DYNE-251
Santhera 宣布与德国 GKV-SV 达成协议,就 AGAMREE®(vamorolone)在德国治疗杜氏肌营养不良症的报销金额达成协议
新闻稿
DMD 战士
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2025年2月13日
Santhera Pharmaceuticals 今天宣布与德国国家法定健康保险基金协会 (GKV-SV) 达成协议,就 AGAMREE (vamorolone) 的报销达成协议......
Percheron Therapeutics 宣布终止 ATL1102 治疗 DMD 的研究
新闻稿
DMD 战士
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2025年2月6日
加纳在一份声明中告诉投资者:“无论如何,我们认为 ATL-1102 无法继续成为我们向投资者宣传的核心内容。”
Entrada Therapeutics 获得英国授权开始 ELEVATE-44-201
新闻稿
DMD 战士
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2025年2月3日
ELEVATE-44-201 是 ENTR-601-44 的 1/2 期多次递增剂量 (MAD) 临床研究,已获得英国药品和保健品管理局 (MHRA) 的授权...
Sidra Medicine 在卡塔尔建立罕见遗传病基因治疗中心
新闻稿
DMD 战士
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2025年1月29日
这一消息是在 2025 年阿拉伯医疗博览会上宣布的,Sidra Medicine 将在会上展示其全球患者护理计划,包括心脏等旗舰服务……
巴西政府预计将与罗氏公司共同实施 ELEVIDYS 风险分担模式
新闻稿
DMD 战士
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2025年1月24日
Elevidys 是一种治疗杜氏肌营养不良症的药物,是巴西授权的最昂贵的药物,也是世界上最昂贵的药物之一,...
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受欢迎的
关于 Elevidys 用于治疗杜氏肌营养不良症的常见问题
DMD 战士
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2024年12月26日