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SonoThera超声介导的递送方法可将全长肌营养不良蛋白递送至细胞
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Scribe Therapeutics 和 Prevail Therapeutics 将在 ASGCT 2025 上分享基于 CRISPR 的体内基因组编辑数据
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Capricor Therapeutics 宣布完成与 FDA 就 Deramiocel 治疗杜氏肌营养不良症心肌病的中期审查会议
新闻稿
Dyne Therapeutics 获得欧洲药品管理局 (EMA) 孤儿药资格认定,用于治疗杜氏肌营养不良症的 DYNE-251
PepGen 暂停外显子 51 跳跃研究
新闻稿
DMD 战士
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2025年3月5日
PepGen 是一家临床阶段生物技术公司,致力于推进下一代寡核苷酸疗法,旨在改变严重神经肌肉和神经系统疾病的治疗方法......
Capricor Therapeutics 宣布 FDA 已接受并优先审查其用于治疗杜氏肌营养不良症的 Deramiocel 生物制品许可申请
新闻稿
DMD 战士
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2025年3月4日
Capricor Therapeutics 是一家开发转化细胞和外泌体疗法用于治疗罕见疾病的生物技术公司,今天宣布美国食品和药物管理局......
欧洲临床试验地图发布
新闻稿
DMD 战士
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2025年3月3日
临床试验信息系统 (CTIS) 公共网站现在推出了新的临床试验地图。该地图旨在增加临床试验的可访问性...
Entrada Therapeutics 获得 FDA 批准,开始 ENTR-601-44 外显子跳跃治疗临床试验
新闻稿
DMD 战士
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2025年2月24日
Entrada Therapeutics,宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已解除对ENTR-601-44的临床暂停,并授权启动...
Solid Biosciences 报告下一代杜氏肌营养不良症基因疗法候选药物 SGT-003 的初步临床数据呈阳性
新闻稿
DMD 战士
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2025年2月18日
Solid Biosciences 是一家开发用于治疗神经肌肉和心脏疾病的精准基因药物的生命科学公司,今天宣布了第 1/2 阶段临床试验的积极初步数据......
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受欢迎的
关于 Elevidys 用于治疗杜氏肌营养不良症的常见问题
DMD 战士
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2024年12月26日