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Entrada Therapeutics 获得英国授权开始 ELEVATE-44-201

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ELEVATE-44-201 是 ENTR-601-44 的 1/2 期多次递增剂量 (MAD) 临床研究，已获得英国药品和保健品管理局 (MHRA) 的授权...

Sidra Medicine 在卡塔尔建立罕见遗传病基因治疗中心

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这一消息是在 2025 年阿拉伯医疗博览会上宣布的，Sidra Medicine 将在会上展示其全球患者护理计划，包括心脏等旗舰服务……

巴西政府预计将与罗氏公司共同实施 ELEVIDYS 风险分担模式

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Elevidys 是一种治疗杜氏肌营养不良症的药物，是巴西授权的最昂贵的药物，也是世界上最昂贵的药物之一，...

Genethon 和 Eukar 的合作会降低基因治疗的成本吗？

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FDA 是唯一获批的杜氏肌营养不良症基因疗法，其费用对于家庭来说太高了。家庭根本负担不起这种昂贵的费用……

Belief BioMed 宣布杜氏肌营养不良症基因治疗候选药物 BBM-D101 获得 FDA IND 批准

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Belief BioMed 报告称，用于治疗杜氏肌营养不良症的基因治疗候选药物 BBM-D101 已获得 FDA IND 批准。美国食品药品管理局 (FDA) 已批准...
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我们不希望孩子们死于可以治愈的疾病。我们希望给家庭带来希望，并确保所有患有 DMD 的儿童都能得到治疗并恢复健康。

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关于 Solid Biosciences SGT-003 基因治疗的常见问题

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世界各地的许多研究公司正在研究治疗方法……

Stitch RNA：杜氏肌营养不良症基因治疗的新方法

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Stitch RNA（StitchR）方法可以加速开发...

Solid Biosciences 计划于 2025 年中期与 FDA 举行会议，讨论 SGT-003 的潜在加速审批途径

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Solid Biosciences 是一家开发精准生命科学的公司……

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关于 Elevidys 用于治疗杜氏肌营养不良症的常见问题

已获批准的治疗方法 5
一种称为杜氏肌营养不良症 (DMD) 的遗传病...

杜氏肌营养不良症的治疗方法（所有研究列表）

研究 12
肌营养不良蛋白基因治疗机制公司药物状态微肌营养不良蛋白基因替代 Sarepta TherapeuticsElevidys/SRP-9001已批准微肌营养不良蛋白基因替代辉瑞PF-06939926已停产微肌营养不良蛋白基因...

Capricor Therapeutics 提交 DMD 心肌病治疗申请

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Capricor Therapeutics 是一家开发转化细胞和……的生物技术公司。

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