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Edgewise Therapeutics 报告 Sevasemten 治疗贝克尔型和杜氏型肌营养不良症的方案取得积极成果
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Precision BioSciences 获得 FDA 罕见儿科疾病认定,PBGENE-DMD 用于治疗杜氏肌营养不良症
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Capricor Therapeutics 为杜氏肌营养不良症患者提供 Deramiocel 生物制品许可申请 (BLA) 的监管更新
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与接受安慰剂治疗的患者相比,Cumberland 的 Ifetroban 显示出 5.4% 的改善
Entrada Therapeutics 获得欧盟授权,开展杜氏肌营养不良症外显子 45 跳跃临床试验
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DMD 战士
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2025 年 5 月 28 日
Entrada Therapeutics 今天宣布已获得欧盟临床试验下多个国家卫生当局和伦理委员会的授权……
Entos Pharmaceuticals 开发可重复给药的全长肌营养不良蛋白基因疗法:Fusogenix PLV 方法
新闻稿
DMD 战士
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2025 年 5 月 22 日
Entos Pharmaceuticals Inc.(Entos)是一家生物技术公司,利用其非病毒、可重复使用的Fusogenix PLV输送技术研发基因疗法。CureDuchenne Ventures宣布了一项...
Genethon报告GNT0004基因治疗临床试验结果:CK水平永久性下降超过75%
新闻稿
DMD 战士
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2025 年 5 月 19 日
安全性、有效性和药效动力学结果显示,GNT0004 与瞬时免疫预防治疗相关的耐受性良好,并且在... 方面的疗效数据也很好。
Precision BioSciences PBGENE-DMD 恢复近全长肌营养不良蛋白的产生
新闻稿
DMD 战士
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2025 年 5 月 15 日
Precision BioSciences 今天宣布,公司将对 PBGENE-DMD 进行战略优先排序并加速推进,PBGENE-DMD 是该公司首创的杜氏肌营养不良症 (DMD) 体内基因编辑方法。这……
Satellos 公布 SAT-3247 2025 年第一季度业绩,重点介绍公司近期进展和未来计划
新闻稿
DMD 战士
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2025 年 5 月 14 日
Satellos Bioscience 今天公布了截至 2025 年 3 月 31 日的第一季度财务业绩和公司亮点。“我们对持续的表现感到非常高兴……
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受欢迎的
关于 Elevidys 用于治疗杜氏肌营养不良症的常见问题
DMD 战士
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2024年12月26日